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Sicherheitsstudie von carbamyliertem Erythropoetin zur Behandlung von Patienten mit der neurodegenerativen Störung Friedreich-Ataxie

7. November 2016 aktualisiert von: H. Lundbeck A/S

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie von Lu AA24493 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit und zur Untersuchung der Wirksamkeit

Der Hauptzweck der Studie besteht darin, festzustellen, ob carbamyliertes Erythropoetin eine sichere Behandlung für Patienten ist, die an Friedreich-Ataxie leiden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine erbliche, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen im Frataxin-kodierenden Gen verursacht wird. Die Mutation führt zu einer starken Verringerung des Spiegels des mitochondrialen Proteins Frataxin. Es wird angenommen, dass ein Rückgang des Frataxinspiegels und die damit verbundenen Folgen die Hauptursache für die Symptome bei FRDA-Patienten sind. Zu den klinischen Symptomen von FRDA gehören progressive Gang- und Gliedmaßenataxie, Dysarthrie, Diabetes mellitus und hypertrophe Kardiomyopathie. Erste Symptome treten meist im Alter zwischen 5 und 15 Jahren auf. Mit fortschreitender Krankheit ist der Patient an den Rollstuhl gebunden und in späteren Stadien wird der Patient zunehmend handlungsunfähig. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für FRDA.

Das natürlich vorkommende Hormon Erythropoietin (EPO) ist in der Lage, verschiedene neuronale Gewebe vor ischämischen Schäden zu schützen. Rekombinantes menschliches Erythropoetin (EPO) erhöht die Frataxin-Expression in Lymphozyten von Patienten mit FRDA. Außerdem führte die EPO-Behandlung von FRDA-Patienten zu einem günstigen Ergebnis im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen anhand der Frataxinspiegel und der Biomarker für oxidativen Stress. In einer Pilotstudie mit EPO bei FRDA-Patienten wurde die Behandlung bis auf die zu erwartenden hämatologischen (hämatopoetischen) Nebenwirkungen gut vertragen. Lu AA24493 (CEPO) ist eine modifizierte (carbamylierte) Version von EPO, die neuroprotektiv ist, jedoch keine hämatopoetischen Nebenwirkungen aufweist. Lu AA24493 wird für die Behandlung von Patienten mit FRDA entwickelt.

Obwohl das Ziel der nicht-hämatologischen Wirkungen von Lu AA24493 (und EPO) derzeit unbekannt ist, kann Lu AA24493 (CEPO) Zellen und Gewebe vor verschiedenen Arten von Verletzungen schützen. Darüber hinaus erhöht Lu AA24493 (CEPO) in vitro die Frataxinspiegel in Lymphozyten von FRDA-Patienten sowie von Kontrollpatienten. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit einer zweiwöchigen Behandlung (6 Dosen, 3 Dosen pro Woche) mit CEPO bei Patienten mit FRDA zu bewerten und die Wirksamkeit mithilfe neurologischer Bewertungsskalen sowie der Untersuchung von Frataxin- und Biomarkern für oxidativen Stress zu untersuchen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • DE002
      • Munich, Deutschland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Deutschland, 72026
        • DE003
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • IT001
      • Naples, Italien, 80131
        • IT002
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • AT001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei dem Patienten wurde FRDA diagnostiziert und ein Gentest zeigte mehr als 400 GAA-Nukleotid-Triplett-Wiederholungen auf dem kürzeren der beiden Frataxin-Allele
  • Der Patient hat einen SARA-Subscore (Haltung) von <=6
  • Der Patient hat einen SARA-Subscore (Gang) von <=6
  • Mann oder Frau, ab 18 Jahren
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, sollte die Frau zustimmen, während der Studie nicht zu versuchen, schwanger zu werden, und angemessenen Schutz/Abstinenz anwenden oder nicht im gebärfähigen Alter sein

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante instabile Erkrankungen wie Leber-, Nieren-, Herz- und Magenprobleme, die nicht mit der FRDA-Erkrankung zusammenhängen
  • Unzulässige Medikamente
  • Schwere Grunderkrankung
  • Klinisch signifikante abnormale Vitalzeichen, die nicht mit der Grunderkrankung FRDA zusammenhängen
  • Abnormale Laborblutergebnisse, die der Arzt als klinisch bedeutsam erachtet, z. B. Anämie
  • Behandlung mit Idebenon innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening
  • Behandlung mit Erythropoietin innerhalb von 16 Wochen vor dem Screening
  • Klinisch signifikantes abnormales EKG
  • Innerhalb der letzten 3 Monate Blut erhalten oder gespendet
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Vorgeschichte von Arzneimittelallergien oder -überempfindlichkeiten
  • Aktuelle (oder innerhalb der letzten 6 Monate) Störung im Zusammenhang mit Drogen- oder Alkoholmissbrauch (gemäß Definition DSM-IV-TR)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Fläschchen mit Lösung für i.v. Injektion. Placebo wurde zwei Wochen lang dreimal pro Woche verabreicht.
Experimental: Lu AA24493
Arzneimittel: Lu AA24493
Fläschchen mit Lösung für i.v. Injektion. 325 mcg Lu AA24493, zwei Wochen lang dreimal pro Woche dosiert. Die Fläschchen werden in injektionsfertigen Konzentrationen geliefert.
Andere Namen:
  • CEPO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer zweiwöchigen Behandlung mit Lu AA24493 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Untersuchung von Biomarkern für die Wirksamkeit, einschließlich Frataxin, 8-OHdG und Peroxiden
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der Wirksamkeit durch neurologische Beurteilung (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS))
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der Wirksamkeit anhand der Clinical Global Impression Scales (CGI-I/S)
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der pharmakokinetischen Populationsparameter von Lu AA24493
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Bewertung der Immunogenität von Lu AA24493
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
H. Lundbeck A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. November 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. November 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Studiendaten/Dokumente

  1. EMA EudraCT-Ergebnisse
    Informationskennung: 2008-003662-25

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreichs Ataxie

Klinische Studien zur Lu AA24493

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