Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af carbamyleret erythropoietin til behandling af patienter med den neurodegenerative lidelse Friedreichs ataksi

7. november 2016 opdateret af: H. Lundbeck A/S

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataksi for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet og for at udforske effektivitet

Det primære formål med undersøgelsen er at afgøre, om carbamyleret erythropoietin er en sikker behandling for patienter, der lider af Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Friedreich's Ataxia (FRDA) er en arvelig, progressiv neurodegenerativ lidelse forårsaget af mutationer i genet, der koder for frataxin. Mutationen resulterer i en alvorlig reduktion i niveauerne af mitokondrieproteinet frataxin. Et fald i frataxinniveauer og dets associerede konsekvenser menes at være den primære årsag til symptomer hos FRDA-patienter. De kliniske symptomer på FRDA omfatter progressiv gang- og lemmerataksi, dysartri, diabetes mellitus og hypertrofisk kardiomyopati. De første symptomer opstår normalt mellem 5 og 15 år. Efterhånden som sygdommen skrider frem, bliver patienten begrænset til en kørestol, og på senere stadier bliver patienterne i stigende grad uarbejdsdygtige. Der er i øjeblikket ingen effektiv behandling for FRDA.

Det naturligt forekommende hormon, erythropoietin (EPO), er i stand til at beskytte forskellige neuronale væv mod iskæmisk skade. Rekombinant humant erythropoietin (EPO) øger frataxinekspression i lymfocytter fra patienter med FRDA. EPO-behandling af FRDA-patienter resulterede også i et gunstigt resultat sammenlignet med baseline vurderet ud fra niveauerne af frataxin og biomarkører for oxidativt stress. I et pilotstudie med EPO i FRDA-patienter blev behandlingen godt tolereret bortset fra de forventede hæmatologiske (hæmatopoietiske) bivirkninger. Lu AA24493 (CEPO) er en modificeret (carbamyleret) version af EPO, som er neurobeskyttende, men uden de hæmatopoietiske bivirkninger. Lu AA24493 udvikles til behandling af patienter med FRDA.

Selvom målet for de ikke-hæmatologiske virkninger af Lu AA24493 (og EPO) i øjeblikket er ukendt, kan Lu AA24493 (CEPO) beskytte celler og væv mod forskellige typer skader. Desuden øger in vitro Lu AA24493 (CEPO) frataxinniveauerne i lymfocytter fra FRDA-patienter såvel som fra kontrolpatienter. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden ved 2 ugers behandling (6 doser, 3 doser om ugen) af CEPO hos patienter med FRDA og at udforske effektiviteten ved at bruge neurologiske vurderingsskalaer og ved at udforske niveauer af frataxin og biomarkører for oxidativt stress.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • IT001
      • Naples, Italien, 80131
        • IT002
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • DE002
      • Munich, Tyskland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Tyskland, 72026
        • DE003
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • AT001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er blevet diagnosticeret med FRDA og har fået en genetisk test, der viser >400 GAA nukleotidtriplet-gentagelser på den korteste af de to frataxin-alleler
  • Patienten har en SARA (Stance) sub-score på <=6
  • Patienten har en SARA (Gait) sub-score på <=6
  • Mand eller kvinde, 18 år eller derover
  • Hvis kvinden, skal kvinden acceptere ikke at forsøge at blive gravid under undersøgelsen og bruge tilstrækkelig beskyttelse/afholdenhed eller ikke være i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante ustabile sygdomme såsom lever, nyre, hjerte, maveproblemer, der ikke er relateret til deres sygdom med FRDA
  • Ikke tilladte medicin
  • Alvorlig underliggende sygdom
  • Klinisk signifikante abnorme vitale tegn, der ikke er relateret til den underliggende sygdom FRDA
  • Unormale laboratorieblodresultater, som lægen betragter som klinisk signifikante, f.eks. anæmi
  • Behandling med idebenone inden for 6 uger før screening
  • Behandling med erythropoietin inden for 16 uger før screening
  • Klinisk signifikant unormalt EKG
  • Modtaget eller doneret blod inden for de foregående 3 måneder
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 30 dage
  • Graviditet eller amning
  • Anamnese med lægemiddelallergi eller overfølsomhed
  • Aktuel (eller inden for de seneste 6 måneder) lidelse relateret til stof- eller alkoholmisbrug (som defineret DSM-IV-TR)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Hætteglas med opløsning til i.v. indsprøjtning. Placebo doseret 3 gange om ugen i to uger.
Eksperimentel: Lu AA24493
Medicin: Lu AA24493
Hætteglas med opløsning til i.v. indsprøjtning. 325mcg Lu AA24493 doseret 3 gange om ugen i to uger. Hætteglas vil blive leveret i koncentrationer klar til injektion.
Andre navne:
  • CEPO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 ugers behandling med Lu AA24493 hos patienter med Friedreichs ataksi
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
At udforske biomarkører for effektivitet, herunder frataxin, 8-OHdG og peroxider
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske effektivitet ved neurologisk vurdering (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS))
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske effektiviteten ved hjælp af Clinical Global Impression-skalaerne (CGI-I/S)
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
At udforske populationsfarmakokinetiske parametre for Lu AA24493
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
For at evaluere immunogeniciteten af ​​Lu AA24493
Tidsramme: 2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode
2 ugers behandlingsfase + 4 ugers opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
H. Lundbeck A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. november 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Studiedata/dokumenter

  1. EMA EudraCT resultater
    Informations-id: 2008-003662-25

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Lu AA24493

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger