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Sicherheitsstudie von carbamyliertem Erythropoetin zur Behandlung von Patienten mit der neurodegenerativen Störung Friedreich-Ataxie

7. November 2016 aktualisiert von: H. Lundbeck A/S

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie von Lu AA24493 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit und zur Untersuchung der Wirksamkeit

Der Hauptzweck der Studie besteht darin, festzustellen, ob carbamyliertes Erythropoetin eine sichere Behandlung für Patienten ist, die an Friedreich-Ataxie leiden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine erbliche, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch Mutationen im Frataxin-kodierenden Gen verursacht wird. Die Mutation führt zu einer starken Verringerung des Spiegels des mitochondrialen Proteins Frataxin. Es wird angenommen, dass ein Rückgang des Frataxinspiegels und die damit verbundenen Folgen die Hauptursache für die Symptome bei FRDA-Patienten sind. Zu den klinischen Symptomen von FRDA gehören progressive Gang- und Gliedmaßenataxie, Dysarthrie, Diabetes mellitus und hypertrophe Kardiomyopathie. Erste Symptome treten meist im Alter zwischen 5 und 15 Jahren auf. Mit fortschreitender Krankheit ist der Patient an den Rollstuhl gebunden und in späteren Stadien wird der Patient zunehmend handlungsunfähig. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für FRDA.

Das natürlich vorkommende Hormon Erythropoietin (EPO) ist in der Lage, verschiedene neuronale Gewebe vor ischämischen Schäden zu schützen. Rekombinantes menschliches Erythropoetin (EPO) erhöht die Frataxin-Expression in Lymphozyten von Patienten mit FRDA. Außerdem führte die EPO-Behandlung von FRDA-Patienten zu einem günstigen Ergebnis im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen anhand der Frataxinspiegel und der Biomarker für oxidativen Stress. In einer Pilotstudie mit EPO bei FRDA-Patienten wurde die Behandlung bis auf die zu erwartenden hämatologischen (hämatopoetischen) Nebenwirkungen gut vertragen. Lu AA24493 (CEPO) ist eine modifizierte (carbamylierte) Version von EPO, die neuroprotektiv ist, jedoch keine hämatopoetischen Nebenwirkungen aufweist. Lu AA24493 wird für die Behandlung von Patienten mit FRDA entwickelt.

Obwohl das Ziel der nicht-hämatologischen Wirkungen von Lu AA24493 (und EPO) derzeit unbekannt ist, kann Lu AA24493 (CEPO) Zellen und Gewebe vor verschiedenen Arten von Verletzungen schützen. Darüber hinaus erhöht Lu AA24493 (CEPO) in vitro die Frataxinspiegel in Lymphozyten von FRDA-Patienten sowie von Kontrollpatienten. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit einer zweiwöchigen Behandlung (6 Dosen, 3 Dosen pro Woche) mit CEPO bei Patienten mit FRDA zu bewerten und die Wirksamkeit mithilfe neurologischer Bewertungsskalen sowie der Untersuchung von Frataxin- und Biomarkern für oxidativen Stress zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • DE002
      • Munich, Deutschland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Deutschland, 72026
        • DE003
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • IT001
      • Naples, Italien, 80131
        • IT002
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • AT001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei dem Patienten wurde FRDA diagnostiziert und ein Gentest zeigte mehr als 400 GAA-Nukleotid-Triplett-Wiederholungen auf dem kürzeren der beiden Frataxin-Allele
  • Der Patient hat einen SARA-Subscore (Haltung) von <=6
  • Der Patient hat einen SARA-Subscore (Gang) von <=6
  • Mann oder Frau, ab 18 Jahren
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, sollte die Frau zustimmen, während der Studie nicht zu versuchen, schwanger zu werden, und angemessenen Schutz/Abstinenz anwenden oder nicht im gebärfähigen Alter sein

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante instabile Erkrankungen wie Leber-, Nieren-, Herz- und Magenprobleme, die nicht mit der FRDA-Erkrankung zusammenhängen
  • Unzulässige Medikamente
  • Schwere Grunderkrankung
  • Klinisch signifikante abnormale Vitalzeichen, die nicht mit der Grunderkrankung FRDA zusammenhängen
  • Abnormale Laborblutergebnisse, die der Arzt als klinisch bedeutsam erachtet, z. B. Anämie
  • Behandlung mit Idebenon innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening
  • Behandlung mit Erythropoietin innerhalb von 16 Wochen vor dem Screening
  • Klinisch signifikantes abnormales EKG
  • Innerhalb der letzten 3 Monate Blut erhalten oder gespendet
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Vorgeschichte von Arzneimittelallergien oder -überempfindlichkeiten
  • Aktuelle (oder innerhalb der letzten 6 Monate) Störung im Zusammenhang mit Drogen- oder Alkoholmissbrauch (gemäß Definition DSM-IV-TR)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Fläschchen mit Lösung für i.v. Injektion. Placebo wurde zwei Wochen lang dreimal pro Woche verabreicht.
Experimental: Lu AA24493
Arzneimittel: Lu AA24493
Fläschchen mit Lösung für i.v. Injektion. 325 mcg Lu AA24493, zwei Wochen lang dreimal pro Woche dosiert. Die Fläschchen werden in injektionsfertigen Konzentrationen geliefert.
Andere Namen:
  • CEPO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer zweiwöchigen Behandlung mit Lu AA24493 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Untersuchung von Biomarkern für die Wirksamkeit, einschließlich Frataxin, 8-OHdG und Peroxiden
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der Wirksamkeit durch neurologische Beurteilung (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS))
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der Wirksamkeit anhand der Clinical Global Impression Scales (CGI-I/S)
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Untersuchung der pharmakokinetischen Populationsparameter von Lu AA24493
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
Bewertung der Immunogenität von Lu AA24493
Zeitfenster: 2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit
2-wöchige Behandlungsphase + 4-wöchige Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Studiendaten/Dokumente

  1. EMA EudraCT-Ergebnisse
    Informationskennung: 2008-003662-25

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreichs Ataxie

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