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Kanadische Studie zur Hämophilie-Prophylaxe (CHPS)

18. November 2019 aktualisiert von: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Mäßige muskuloskelettale Ergebnisse mit eskalierender Dosisprophylaxe: die Folgestudie der kanadischen Hämophilie-Prophylaxe-Studie

Eine primäre Prophylaxe, die zu Beginn weniger häufig verabreicht wird, wobei die Infusionshäufigkeit bei Bedarf erhöht wird (Prophylaxe mit eskalierender Dosis), ist wahrscheinlich kostengünstiger und mit weniger Komplikationen verbunden als die Standardprophylaxe, während sie die Behinderung stärker reduziert als eine intermittierende Therapie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Es gibt 2 spezifische Studienziele. Die erste besteht darin, die Inzidenz von Zielgelenkblutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A abzuschätzen, die (zur Primärprophylaxe) mit einem prophylaktischen Faktorersatz mit eskalierender Dosis behandelt wurden. Das zweite Ziel besteht darin, genaue Schätzungen der mit diesem Protokoll verbundenen direkten und indirekten Kosten für die Verwendung in einem Kosten-Effektivitäts-Modell zu erhalten (Vergleich der eskalierenden Dosis mit Standardprophylaxe und mit intermittierender Therapie).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
56

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (Faktorstufe kleiner als 2 %).
  • Alter größer als 1 Jahr und kleiner oder gleich 2,5 Jahre.
  • Normale Gelenke unter Verwendung der orthopädischen Skala der World Federation of Hemophilia.
  • Normale Röntgenaufnahmen von Gelenken, in denen Blutungen aufgetreten sind, unter Verwendung der Röntgenskala der World Federation of Hemophilia.
  • Thrombozytenzahl von > 150.000.
  • Einverständniserklärung zur Teilnahme.

Ausschlusskriterien:

  • Drei oder mehr klinisch festgestellte Blutungen in einem einzelnen Ellbogen, Knie oder Knöchel.
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte eines zirkulierenden Inhibitors (Spiegel ≥ 0,5 Bethesda-Einheiten).
  • Die Familie wurde vom örtlichen Leiter der Hämophilie-Klinik als nicht konform beurteilt.
  • Konkurrierendes Risiko (symptomatische HIV-Infektion, juvenile rheumatoide Arthritis, metabolische Knochenerkrankung oder andere Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie Arthritis verursachen oder nachahmen.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Faktor VIII
eskalierende Dosis Faktor VIII
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalierende Dosisprophylaxe
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor VIII (Antihämophilie)
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalierende Dosis
Andere Namen:
  • rekombinanter Faktor VIII (Antihämophilie)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die Zielgelenkblutungen entwickelten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie Zielgelenkblutungen entwickelten, die als 3 Blutungen in ein beliebiges Gelenk innerhalb eines Zeitraums von 3 Monaten definiert waren.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Index-Hemarthorses (Blutungen in Knöchel, Ellbogen oder Knie) pro Patient und Jahr
6 Monate
Annualisierte Faktornutzung
Zeitfenster: 12 Monate
jährlicher Faktorverbrauch pro Fach
12 Monate
Anzahl der Patienten, die einen FVIII-Inhibitor entwickelt haben
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Patienten, die einen Inhibitor für FVIII entwickelten, definiert als >= 0,5 Bethesda-Einheiten
6 Monate
Körperliche Behinderung gemessen am CHAQ
Zeitfenster: bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre

Füllen Sie bei jedem 6-Monats-Besuch den Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) aus. Der CHAQ ist ein validiertes Instrument zur Messung eines Behinderungsindex mit einem möglichen Bewertungsbereich von 0-3, wobei 0 für keine Behinderung und 3 für maximale Behinderung steht. Der CHAQ hat bekanntermaßen einen starken Deckeneffekt.

Der CHAQ wurde bei jedem Studienbesuch erhoben (d. h. alle 6 Monate für die Dauer, für die jeder Patient in der Studie war). Die angegebene Punktzahl stellt die mittlere Punktzahl am Ende des Studiums dar.
bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Gelenkschaden, bestimmt durch den Physiotherapie-Score
Zeitfenster: bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Vervollständigen Sie die modifizierte Colarado-Physiotherapie-Bewertung alle 6 Monate bei jedem Besuch mit einem Bewertungsbereich von 0-30 für Knöchel und Knie und 0-26 für Ellbogen), gemessen bei allen Studienbesuchen, die wir modifiziert haben, indem wir die Krepitation oder die Messung des Knöchelgelenkumfangs nicht bewertet haben . Für jede Skala steht 0 für keinen Gelenkschaden, wobei 26/30 für den maximal möglichen Gelenkschaden steht. Die angegebene Punktzahl stellt die mittlere Punktzahl am Ende des Studiums dar
bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Komplikationen aufgrund von Venenverweilkathetern
Zeitfenster: 6 Monate
Sammeln Sie Informationen über Komplikationen im Zusammenhang mit Venenverweilkathetern, die einige Personen verwenden.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
The Hospital for Sick Children

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. Juni 1997

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. November 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 0019970022

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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