Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Kanadische Studie zur Hämophilie-Prophylaxe (CHPS)

18. November 2019 aktualisiert von: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Mäßige muskuloskelettale Ergebnisse mit eskalierender Dosisprophylaxe: die Folgestudie der kanadischen Hämophilie-Prophylaxe-Studie

Eine primäre Prophylaxe, die zu Beginn weniger häufig verabreicht wird, wobei die Infusionshäufigkeit bei Bedarf erhöht wird (Prophylaxe mit eskalierender Dosis), ist wahrscheinlich kostengünstiger und mit weniger Komplikationen verbunden als die Standardprophylaxe, während sie die Behinderung stärker reduziert als eine intermittierende Therapie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es gibt 2 spezifische Studienziele. Die erste besteht darin, die Inzidenz von Zielgelenkblutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A abzuschätzen, die (zur Primärprophylaxe) mit einem prophylaktischen Faktorersatz mit eskalierender Dosis behandelt wurden. Das zweite Ziel besteht darin, genaue Schätzungen der mit diesem Protokoll verbundenen direkten und indirekten Kosten für die Verwendung in einem Kosten-Effektivitäts-Modell zu erhalten (Vergleich der eskalierenden Dosis mit Standardprophylaxe und mit intermittierender Therapie).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (Faktorstufe kleiner als 2 %).
  • Alter größer als 1 Jahr und kleiner oder gleich 2,5 Jahre.
  • Normale Gelenke unter Verwendung der orthopädischen Skala der World Federation of Hemophilia.
  • Normale Röntgenaufnahmen von Gelenken, in denen Blutungen aufgetreten sind, unter Verwendung der Röntgenskala der World Federation of Hemophilia.
  • Thrombozytenzahl von > 150.000.
  • Einverständniserklärung zur Teilnahme.

Ausschlusskriterien:

  • Drei oder mehr klinisch festgestellte Blutungen in einem einzelnen Ellbogen, Knie oder Knöchel.
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte eines zirkulierenden Inhibitors (Spiegel ≥ 0,5 Bethesda-Einheiten).
  • Die Familie wurde vom örtlichen Leiter der Hämophilie-Klinik als nicht konform beurteilt.
  • Konkurrierendes Risiko (symptomatische HIV-Infektion, juvenile rheumatoide Arthritis, metabolische Knochenerkrankung oder andere Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie Arthritis verursachen oder nachahmen.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Faktor VIII
eskalierende Dosis Faktor VIII
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalierende Dosisprophylaxe
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor VIII (Antihämophilie)
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalierende Dosis
Andere Namen:
  • rekombinanter Faktor VIII (Antihämophilie)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die Zielgelenkblutungen entwickelten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie Zielgelenkblutungen entwickelten, die als 3 Blutungen in ein beliebiges Gelenk innerhalb eines Zeitraums von 3 Monaten definiert waren.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Index-Hemarthorses (Blutungen in Knöchel, Ellbogen oder Knie) pro Patient und Jahr
6 Monate
Annualisierte Faktornutzung
Zeitfenster: 12 Monate
jährlicher Faktorverbrauch pro Fach
12 Monate
Anzahl der Patienten, die einen FVIII-Inhibitor entwickelt haben
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Patienten, die einen Inhibitor für FVIII entwickelten, definiert als >= 0,5 Bethesda-Einheiten
6 Monate
Körperliche Behinderung gemessen am CHAQ
Zeitfenster: bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre

Füllen Sie bei jedem 6-Monats-Besuch den Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) aus. Der CHAQ ist ein validiertes Instrument zur Messung eines Behinderungsindex mit einem möglichen Bewertungsbereich von 0-3, wobei 0 für keine Behinderung und 3 für maximale Behinderung steht. Der CHAQ hat bekanntermaßen einen starken Deckeneffekt.

Der CHAQ wurde bei jedem Studienbesuch erhoben (d. h. alle 6 Monate für die Dauer, für die jeder Patient in der Studie war). Die angegebene Punktzahl stellt die mittlere Punktzahl am Ende des Studiums dar.
bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Gelenkschaden, bestimmt durch den Physiotherapie-Score
Zeitfenster: bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Vervollständigen Sie die modifizierte Colarado-Physiotherapie-Bewertung alle 6 Monate bei jedem Besuch mit einem Bewertungsbereich von 0-30 für Knöchel und Knie und 0-26 für Ellbogen), gemessen bei allen Studienbesuchen, die wir modifiziert haben, indem wir die Krepitation oder die Messung des Knöchelgelenkumfangs nicht bewertet haben . Für jede Skala steht 0 für keinen Gelenkschaden, wobei 26/30 für den maximal möglichen Gelenkschaden steht. Die angegebene Punktzahl stellt die mittlere Punktzahl am Ende des Studiums dar
bis Studienabschluss, im Median 10 Jahre
Komplikationen aufgrund von Venenverweilkathetern
Zeitfenster: 6 Monate
Sammeln Sie Informationen über Komplikationen im Zusammenhang mit Venenverweilkathetern, die einige Personen verwenden.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Ermittler

  • Hauptermittler: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juni 1997

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0019970022

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Hämophilie A

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren