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Increlex-Behandlung von Kindern mit chronischer Lebererkrankung und Kleinwuchs

9. April 2026 aktualisiert von: University of California, Los Angeles

Eine wichtige Folge chronischer Lebererkrankungen im Kindesalter ist Wachstumsstörungen. Dies liegt daran, dass ein für das Wachstum essentieller chemischer Stoff namens Wachstumsfaktor in der Leber gebildet wird. Das fehlende Ansprechen auf Wachstumshormon bei Menschen mit chronischer Lebererkrankung ist durch hohe Wachstumshormonspiegel und niedrige Wachstumsfaktorspiegel gekennzeichnet. Diese Wachstumshormonresistenz spiegelt sich in verschiedenen Faktoren wider, einschließlich Insulinresistenz und geringer Nährstoffaufnahme. Leider hat die Wachstumshormontherapie keine Wirkung bei Kindern mit Lebererkrankungen. Darüber hinaus verschlimmern Wachstumsstörungen oder Mangelernährung die Lebererkrankung bei Kindern noch weiter, und die Wachstumshormontherapie wird dies wahrscheinlich nicht umkehren. Ein Mangel an angemessener Ernährung ist mit Krankenhausaufenthalten und häufigen Komplikationen verbunden. Schlechtes Wachstum ist ein Prädiktor für schlechte Ergebnisse nach Lebertransplantation. Daher bleibt die Behandlung von Kindern mit Lebererkrankungen eine Herausforderung. Kinder, die erfolgreich eine orthotope Lebertransplantation (OLT) erhalten haben, zeigen eine deutliche Verbesserung in einigen Aspekten des Wachstums, einschließlich Hautfaltendicke, Oberarmumfang und Normalisierung der Wachstumsfaktorspiegel. Einige Studien haben jedoch kürzlich berichtet, dass das Wachstum von 15-20 % der Kinder auch nach einer Lebertransplantation schlecht bleibt. Dies lässt sich durch anhaltende Anomalien der Wachstumsfaktoren nach der Transplantation erklären.

Wachstumsfaktor erwies sich als gutes Werkzeug für die Prognose bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung. Studien zeigten, dass Patienten mit Leberzirrhose und Wachstumsfaktorspiegeln unter den Normalwerten im Vergleich zu Patienten mit Werten über dem Normalwert niedrigere Langzeitüberlebensraten aufwiesen. Dies legt nahe, dass Wachstumsfaktor ein guter Prädiktor für das Überleben und ein früher Marker für eine schlechte Leberfunktion sein kann. In diesem Fall kann aggressive Ernährung die Wachstumsfaktorspiegel mäßig verbessern, was zu verbessertem Wachstum führt, aber es ist unwahrscheinlich, dass die Effekte optimal sein werden. Die Forscher schlagen vor, dass die Verabreichung von Wachstumsfaktor eine positive Wirkung haben könnte, die zu besserem Wachstum führt, was ein wichtiger Prädiktor für ein gutes Ergebnis ist. Bislang gibt es keine Berichte, die die Anwendung von Wachstumsfaktor bei Kindern mit chronischer Lebererkrankung untersuchen. Diese Studie schlägt vor, die Wirkung der Wachstumsfaktortherapie bei chronischer Lebererkrankung im Kindesalter zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten vor Lebertransplantation mit:

  • Chronischer Lebererkrankung
  • Kleinwuchs (< 5%)
  • Niedrigem IGF-1 (<-1SDS für das Alter)
  • Chronologischem Alter 4-18 und Knochenalter < 14 für Jungen und < 12 für Mädchen (präpubertär)

Ausschlusskriterien:

  • Status nach Transplantation
  • Hinweise auf Malignität
  • Diabetes mellitus
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien mit Prüfpräparaten
  • Behandlung mit Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten
  • Schwangerschaft
  • Signifikante Abweichung in klinischen Ergebnissen
  • Hypoglykämie bei Baseline
  • Allergie gegen Benzylalkohol

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Alle Patienten werden mit IGF-1-Faktoren behandelt
Die Patienten dienen als ihre eigene Kontrolle.
Die Increlex-Therapie beginnt mit 40 Mikrogramm/kg/Tag zweimal täglich. Die Dosis wird alle zwei Wochen um 20 mcg zweimal täglich bis zu 100 mcg/kg/Woche gesteigert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit ist das primäre Ergebnis. Verbesserte Höhe SDS
Zeitfenster: Ein Jahr Therapie
Eine verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit mit verbesserten Standardabweichungswerten (SDS) für die Körpergröße ist das primäre erwartete Ergebnis.
Ein Jahr Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserter BMI
Zeitfenster: 12 Monate
Ein verbesserter Body-Mass-Index ist ein sekundäres erwartetes Ergebnis dieser Studie.
12 Monate
Verbesserte Lebensqualität
Zeitfenster: 12 Monate
Eine verbesserte Lebensqualität, bewertet durch die Pediatric Quality of Life Inventory-Formulare, ist ein weiteres erwartetes Ergebnis.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. März 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2016

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wachstumsfehler

Klinische Studien zur Increlex

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