- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01314508
Increlex-Behandlung von Kindern mit chronischer Lebererkrankung und Kleinwuchs
Eine wichtige Folge chronischer Lebererkrankungen im Kindesalter ist Wachstumsstörungen. Dies liegt daran, dass ein für das Wachstum essentieller chemischer Stoff namens Wachstumsfaktor in der Leber gebildet wird. Das fehlende Ansprechen auf Wachstumshormon bei Menschen mit chronischer Lebererkrankung ist durch hohe Wachstumshormonspiegel und niedrige Wachstumsfaktorspiegel gekennzeichnet. Diese Wachstumshormonresistenz spiegelt sich in verschiedenen Faktoren wider, einschließlich Insulinresistenz und geringer Nährstoffaufnahme. Leider hat die Wachstumshormontherapie keine Wirkung bei Kindern mit Lebererkrankungen. Darüber hinaus verschlimmern Wachstumsstörungen oder Mangelernährung die Lebererkrankung bei Kindern noch weiter, und die Wachstumshormontherapie wird dies wahrscheinlich nicht umkehren. Ein Mangel an angemessener Ernährung ist mit Krankenhausaufenthalten und häufigen Komplikationen verbunden. Schlechtes Wachstum ist ein Prädiktor für schlechte Ergebnisse nach Lebertransplantation. Daher bleibt die Behandlung von Kindern mit Lebererkrankungen eine Herausforderung. Kinder, die erfolgreich eine orthotope Lebertransplantation (OLT) erhalten haben, zeigen eine deutliche Verbesserung in einigen Aspekten des Wachstums, einschließlich Hautfaltendicke, Oberarmumfang und Normalisierung der Wachstumsfaktorspiegel. Einige Studien haben jedoch kürzlich berichtet, dass das Wachstum von 15-20 % der Kinder auch nach einer Lebertransplantation schlecht bleibt. Dies lässt sich durch anhaltende Anomalien der Wachstumsfaktoren nach der Transplantation erklären.
Wachstumsfaktor erwies sich als gutes Werkzeug für die Prognose bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung. Studien zeigten, dass Patienten mit Leberzirrhose und Wachstumsfaktorspiegeln unter den Normalwerten im Vergleich zu Patienten mit Werten über dem Normalwert niedrigere Langzeitüberlebensraten aufwiesen. Dies legt nahe, dass Wachstumsfaktor ein guter Prädiktor für das Überleben und ein früher Marker für eine schlechte Leberfunktion sein kann. In diesem Fall kann aggressive Ernährung die Wachstumsfaktorspiegel mäßig verbessern, was zu verbessertem Wachstum führt, aber es ist unwahrscheinlich, dass die Effekte optimal sein werden. Die Forscher schlagen vor, dass die Verabreichung von Wachstumsfaktor eine positive Wirkung haben könnte, die zu besserem Wachstum führt, was ein wichtiger Prädiktor für ein gutes Ergebnis ist. Bislang gibt es keine Berichte, die die Anwendung von Wachstumsfaktor bei Kindern mit chronischer Lebererkrankung untersuchen. Diese Studie schlägt vor, die Wirkung der Wachstumsfaktortherapie bei chronischer Lebererkrankung im Kindesalter zu untersuchen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten vor Lebertransplantation mit:
- Chronischer Lebererkrankung
- Kleinwuchs (< 5%)
- Niedrigem IGF-1 (<-1SDS für das Alter)
- Chronologischem Alter 4-18 und Knochenalter < 14 für Jungen und < 12 für Mädchen (präpubertär)
Ausschlusskriterien:
- Status nach Transplantation
- Hinweise auf Malignität
- Diabetes mellitus
- Teilnahme an anderen klinischen Studien mit Prüfpräparaten
- Behandlung mit Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten
- Schwangerschaft
- Signifikante Abweichung in klinischen Ergebnissen
- Hypoglykämie bei Baseline
- Allergie gegen Benzylalkohol
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Sonstiges: Alle Patienten werden mit IGF-1-Faktoren behandelt
Die Patienten dienen als ihre eigene Kontrolle.
|
Die Increlex-Therapie beginnt mit 40 Mikrogramm/kg/Tag zweimal täglich.
Die Dosis wird alle zwei Wochen um 20 mcg zweimal täglich bis zu 100 mcg/kg/Woche gesteigert.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Wachstumsgeschwindigkeit ist das primäre Ergebnis. Verbesserte Höhe SDS
Zeitfenster: Ein Jahr Therapie
|
Eine verbesserte Wachstumsgeschwindigkeit mit verbesserten Standardabweichungswerten (SDS) für die Körpergröße ist das primäre erwartete Ergebnis.
|
Ein Jahr Therapie
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Verbesserter BMI
Zeitfenster: 12 Monate
|
Ein verbesserter Body-Mass-Index ist ein sekundäres erwartetes Ergebnis dieser Studie.
|
12 Monate
|
|
Verbesserte Lebensqualität
Zeitfenster: 12 Monate
|
Eine verbesserte Lebensqualität, bewertet durch die Pediatric Quality of Life Inventory-Formulare, ist ein weiteres erwartetes Ergebnis.
|
12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 07-03-018
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