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EPI-743 für mitochondriale Atemwegserkrankungen

19. Januar 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Notfallprotokoll für EPI-743 bei akut erkrankten Patienten mit vererbter mitochondrialer Atemwegserkrankung innerhalb von 90 Tagen nach der Versorgung am Lebensende

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von EPI-743 bei Teilnehmern mit schweren mitochondrialen Atemwegserkrankungen bewerten, von denen angenommen wird, dass sie innerhalb von 90 Tagen der Versorgung am Lebensende ausgesetzt sind.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Einzelne Patienten
  • Behandlung IND/Protokoll

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Clinic
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucille Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • UCSD
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Health
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • CUMC (Columbia University)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29406
        • MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UTH
    • Washington
      • Bremerton, Washington, Vereinigte Staaten, 98312
        • Naval Hospital, Bremerton
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit genetischer Diagnose: Genetisch bestätigte Diagnose einer vererbten mitochondrialen Atmungskettenerkrankung
  2. Teilnehmer mit klinischer Diagnose: Diagnose einer vererbten mitochondrialen Erkrankung ohne genetische Bestätigung; Insbesondere müssen die Teilnehmer die diagnostischen Kriterien einer „eindeutigen“ oder „wahrscheinlichen“ mitochondrialen Erkrankung erfüllen, wie von Bernier et al., 2002 definiert
  3. Wird vom Hauptprüfarzt als innerhalb von 90 Tagen nach der Hospiz- / Sterbebegleitung am Lebensende angesehen
  4. Männliches oder weibliches Alter > ein Jahr
  5. Hämatokrit im normalen Bereich für die Altersgruppe
  6. Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln innerhalb der reproduktiven Jahre
  7. Teilnehmer oder Erziehungsberechtigter des Teilnehmers, der in der Lage ist, den Protokollanforderungen zuzustimmen und diese einzuhalten
  8. Anwesenheit einer Pflegekraft, um die Einhaltung der Studie sicherzustellen
  9. Verzicht auf die Verwendung aller Nahrungsergänzungsmittel in Tablettenform und nicht verschreibungspflichtiger Medikamente (außer wie vom Prüfarzt erlaubt)
  10. Verzicht auf Lebensmittel oder Getränke oder mit Coenzym Q10 angereicherte Riegel, Vitamin E, superangereicherte „funktionelle“ Lebensmittel oder Getränke
  11. Verzicht auf die Verwendung von Idebenon
  12. Klinisch inszeniert mit einer Mitochondrienkrankheitsskala wie dem Newcastle Score

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743, Vitamin E oder Sesamöl
  2. Blutungen in der Vorgeschichte oder anormale Prothrombinzeit (PT)/partielle Thromboplastinzeit (PTT) (ohne Antikoagulation Rx)
  3. Leberinsuffizienz mit Leberfunktionstests (LFTs) größer als das Zweifache des Normalwerts
  4. Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
  5. Fettmalabsorptionssyndrome, die eine Arzneimittelabsorption ausschließen
  6. Alle anderen gleichzeitigen angeborenen Stoffwechselstörungen
  7. Schweres Endorgan-Hypoperfusionssyndrom als Folge einer Herzinsuffizienz, die zu einer Laktatazidose führt
  8. Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: EPI-743
Die Teilnehmer erhalten EPI-743 in einer Dosis von 50 Milligramm (mg) an Tag 1, 50 mg zweimal täglich für 13 Tage, 100 mg an Tag 15 und 100 mg zweimal täglich bis Tag 28; entweder durch den Mund mit einer Mahlzeit oder über ihre G-Sonde mit Futtermitteln. Sofern keine klinischen oder laborchemischen Hinweise auf Sicherheitsbedenken vorliegen, erhalten die Teilnehmer bis zum Ende der Studie dreimal täglich 100 mg EPI-743.
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 (Lösung zum Einnehmen [100 mg/ml] oder mit Flüssigkeit gefüllte Kapseln [100 mg oder 200 mg]) wird pro Dosis und Zeitplan verabreicht, die im Arm angegeben sind.
Andere Namen:
  • Vincerinon, Vatiquinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13
Baseline bis Woche 13

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der neurologischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, wie durch die neurologische Standarduntersuchung in Woche 13 bestimmt
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Neurologische Untersuchungen zur Bestimmung der neuromuskulären Funktion, die typischerweise bei Teilnehmern mit erblichen mitochondrialen Erkrankungen beeinträchtigt ist. Es werden standardmäßige klinische neurologische/neuromuskuläre Bewertungsskalen verwendet
Baseline, Woche 13
Änderung des Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Score (NPMDS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 13
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
NPMDS ist eine validierte Skala zur Beurteilung des klinischen Schweregrades einer mitochondrialen Erkrankung. Das NPMDS wird zu Studienbeginn und in Woche 13 bewertet, und die Differenz wird als verbessert, stabil oder verschlechtert bewertet.
Baseline, Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
PTC Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Gregory Enns, MB, ChB, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Februar 2010

Primärer Abschluss

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. September 2023

Studienabschluss

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juni 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EPI-2009-1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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