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EPI-743 für mitochondriale Atemwegserkrankungen

19. Januar 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Notfallprotokoll für EPI-743 bei akut erkrankten Patienten mit vererbter mitochondrialer Atemwegserkrankung innerhalb von 90 Tagen nach der Versorgung am Lebensende

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von EPI-743 bei Teilnehmern mit schweren mitochondrialen Atemwegserkrankungen bewerten, von denen angenommen wird, dass sie innerhalb von 90 Tagen der Versorgung am Lebensende ausgesetzt sind.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Einzelne Patienten
  • Behandlung IND/Protokoll

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Clinic
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucille Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • UCSD
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Health
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • CUMC (Columbia University)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29406
        • MUSC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UTH
    • Washington
      • Bremerton, Washington, Vereinigte Staaten, 98312
        • Naval Hospital, Bremerton
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit genetischer Diagnose: Genetisch bestätigte Diagnose einer vererbten mitochondrialen Atmungskettenerkrankung
  2. Teilnehmer mit klinischer Diagnose: Diagnose einer vererbten mitochondrialen Erkrankung ohne genetische Bestätigung; Insbesondere müssen die Teilnehmer die diagnostischen Kriterien einer „eindeutigen“ oder „wahrscheinlichen“ mitochondrialen Erkrankung erfüllen, wie von Bernier et al., 2002 definiert
  3. Wird vom Hauptprüfarzt als innerhalb von 90 Tagen nach der Hospiz- / Sterbebegleitung am Lebensende angesehen
  4. Männliches oder weibliches Alter > ein Jahr
  5. Hämatokrit im normalen Bereich für die Altersgruppe
  6. Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln innerhalb der reproduktiven Jahre
  7. Teilnehmer oder Erziehungsberechtigter des Teilnehmers, der in der Lage ist, den Protokollanforderungen zuzustimmen und diese einzuhalten
  8. Anwesenheit einer Pflegekraft, um die Einhaltung der Studie sicherzustellen
  9. Verzicht auf die Verwendung aller Nahrungsergänzungsmittel in Tablettenform und nicht verschreibungspflichtiger Medikamente (außer wie vom Prüfarzt erlaubt)
  10. Verzicht auf Lebensmittel oder Getränke oder mit Coenzym Q10 angereicherte Riegel, Vitamin E, superangereicherte „funktionelle“ Lebensmittel oder Getränke
  11. Verzicht auf die Verwendung von Idebenon
  12. Klinisch inszeniert mit einer Mitochondrienkrankheitsskala wie dem Newcastle Score

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743, Vitamin E oder Sesamöl
  2. Blutungen in der Vorgeschichte oder anormale Prothrombinzeit (PT)/partielle Thromboplastinzeit (PTT) (ohne Antikoagulation Rx)
  3. Leberinsuffizienz mit Leberfunktionstests (LFTs) größer als das Zweifache des Normalwerts
  4. Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
  5. Fettmalabsorptionssyndrome, die eine Arzneimittelabsorption ausschließen
  6. Alle anderen gleichzeitigen angeborenen Stoffwechselstörungen
  7. Schweres Endorgan-Hypoperfusionssyndrom als Folge einer Herzinsuffizienz, die zu einer Laktatazidose führt
  8. Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EPI-743
Die Teilnehmer erhalten EPI-743 in einer Dosis von 50 Milligramm (mg) an Tag 1, 50 mg zweimal täglich für 13 Tage, 100 mg an Tag 15 und 100 mg zweimal täglich bis Tag 28; entweder durch den Mund mit einer Mahlzeit oder über ihre G-Sonde mit Futtermitteln. Sofern keine klinischen oder laborchemischen Hinweise auf Sicherheitsbedenken vorliegen, erhalten die Teilnehmer bis zum Ende der Studie dreimal täglich 100 mg EPI-743.
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 (Lösung zum Einnehmen [100 mg/ml] oder mit Flüssigkeit gefüllte Kapseln [100 mg oder 200 mg]) wird pro Dosis und Zeitplan verabreicht, die im Arm angegeben sind.
Andere Namen:
  • Vincerinon, Vatiquinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13
Baseline bis Woche 13

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der neurologischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, wie durch die neurologische Standarduntersuchung in Woche 13 bestimmt
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Neurologische Untersuchungen zur Bestimmung der neuromuskulären Funktion, die typischerweise bei Teilnehmern mit erblichen mitochondrialen Erkrankungen beeinträchtigt ist. Es werden standardmäßige klinische neurologische/neuromuskuläre Bewertungsskalen verwendet
Baseline, Woche 13
Änderung des Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Score (NPMDS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 13
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
NPMDS ist eine validierte Skala zur Beurteilung des klinischen Schweregrades einer mitochondrialen Erkrankung. Das NPMDS wird zu Studienbeginn und in Woche 13 bewertet, und die Differenz wird als verbessert, stabil oder verschlechtert bewertet.
Baseline, Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Gregory Enns, MB, ChB, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

28. Februar 2010

Primärer Abschluss

28. September 2023

Studienabschluss

28. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI-2009-1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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