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Risikoadaptierte Therapie der primären systemischen (AL) Amyloidose

24. März 2015 aktualisiert von: FDA Office of Orphan Products Development

Risikoadaptierte Therapie bei AL-Amyloidose

Hochdosiertes Melphalan (MEL) mit autologer Stammzelltransplantation (SCT) ist eine wirksame Therapie für systemische AL-Amyloidose (AL), die behandlungsbedingte Mortalität (TRM) war jedoch in der Vergangenheit hoch. Die Forscher führten eine Phase-II-Studie mit risikoadaptierter SCT gefolgt von adjuvantem Dexamethason (Dex) und Thalidomid (Thal) durch, um die TRM zu reduzieren und die Ansprechraten zu verbessern. Patienten mit neu diagnostizierter AL, die £2-Organsysteme betraf, wurden basierend auf Alter, Nierenfunktion und Herzbeteiligung einer MEL von 100, 140 oder 200 mg/m2 mit SCT zugeordnet. Patienten mit anhaltender klonaler Plasmazellerkrankung 3 Monate nach der SCT erhielten 9 Monate lang adjuvant Thal/Dex (oder Dex, wenn in der Vorgeschichte eine tiefe Venenthrombose oder Neuropathie vorlag). Der TRM betrug 4,4 %. Einunddreißig Patienten begannen mit der adjuvanten Therapie, wobei 16 (52 %) die 9-monatige Behandlung abschlossen und 13 (42 %) eine Verbesserung des hämatologischen Ansprechens erreichten. Nach Intention-to-Treat lag die hämatologische Gesamtansprechrate bei 71 % (36 % vollständiges Ansprechen), wobei 44 % eine Organreaktion aufwiesen. Bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 31 Monaten betrug die 2-Jahres-Überlebensrate 84 % (95 %-Konfidenzintervall: 73 %, 94 %). Eine risikoadaptierte SCT mit adjuvantem Thal/Dex ist möglich und führt bei AL-Patienten zu einem niedrigen TRM und hohen hämatologischen und organbezogenen Ansprechraten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hochdosiertes Melphalan (MEL) mit autologer Stammzelltransplantation (SCT) ist eine wirksame Therapie für systemische AL-Amyloidose (AL), die behandlungsbedingte Mortalität (TRM) war jedoch in der Vergangenheit hoch. Die Forscher führten eine Phase-II-Studie mit risikoadaptierter SCT gefolgt von adjuvantem Dexamethason (Dex) und Thalidomid (Thal) durch, um die TRM zu reduzieren und die Ansprechraten zu verbessern. Patienten (n = 45) mit neu diagnostizierter AL, die £2-Organsysteme betraf, wurden basierend auf Alter, Nierenfunktion und Herzbeteiligung einer MEL von 100, 140 oder 200 mg/m2 mit SCT zugeordnet. Patienten mit anhaltender klonaler Plasmazellerkrankung 3 Monate nach der SCT erhielten 9 Monate lang adjuvant Thal/Dex (oder Dex, wenn in der Vorgeschichte eine tiefe Venenthrombose oder Neuropathie vorlag). Betroffen waren die Organe Niere (67 %), Herz (24 %), Leber/GI (22 %) und das periphere Nervensystem (18 %), wobei bei 31 % zwei Organe betroffen waren. Der TRM betrug 4,4 %. Einunddreißig Patienten begannen mit der adjuvanten Therapie, wobei 16 (52 %) die 9-monatige Behandlung abschlossen und 13 (42 %) eine Verbesserung des hämatologischen Ansprechens erreichten. Nach Intention-to-Treat lag die hämatologische Gesamtansprechrate bei 71 % (36 % vollständiges Ansprechen), wobei 44 % eine Organreaktion aufwiesen. Bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 31 Monaten betrug die 2-Jahres-Überlebensrate 84 % (95 %-Konfidenzintervall: 73 %, 94 %). Eine risikoadaptierte SCT mit adjuvantem Thal/Dex ist machbar und führt zu einem niedrigen TRM und hohen hämatologischen und organbezogenen Ansprechraten bei AL-Patienten Journal of Hematology 2007;139:224-33)

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
FDA Office of Orphan Products Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2002

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Februar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. März 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2174

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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