Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dostosowana do ryzyka terapia pierwotnej amyloidozy układowej (AL).

24 marca 2015 zaktualizowane przez: FDA Office of Orphan Products Development

Dostosowana do ryzyka terapia amyloidozy AL

Wysokie dawki melfalanu (MEL) z autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (SCT) są skuteczną terapią ogólnoustrojowej amyloidozy AL (AL), ale śmiertelność związana z leczeniem (TRM) była historycznie wysoka. Badacze przeprowadzili badanie fazy II dostosowanej do ryzyka SCT, a następnie adiuwantowego deksametazonu (dex) i talidomidu (thal), próbując zmniejszyć TRM i poprawić wskaźniki odpowiedzi. Pacjenci z nowo zdiagnozowaną AL obejmującą układy narządów £2 zostali przypisani do MEL 100, 140 lub 200 mg/m2 z SCT, na podstawie wieku, czynności nerek i zajęcia serca. Pacjenci z przetrwałą klonalną chorobą komórek plazmatycznych 3 miesiące po SCT otrzymywali przez 9 miesięcy adiuwantową terapię thal/dex (lub dex, jeśli w wywiadzie występowała zakrzepica żył głębokich lub neuropatia). TRM wyniósł 4,4%. Terapię uzupełniającą rozpoczęło 31 pacjentów, z czego 16 (52%) ukończyło 9-miesięczną terapię, a 13 (42%) uzyskało poprawę odpowiedzi hematologicznej. Biorąc pod uwagę zamiar leczenia, ogólny odsetek odpowiedzi hematologicznych wyniósł 71% (36% całkowitej odpowiedzi), przy czym u 44% wystąpiły reakcje narządowe. Przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 31 miesięcy, 2-letnie przeżycie wyniosło 84% (95% przedział ufności: 73%, 94%). Dostosowana do ryzyka SCT z adiuwantem thal/dex jest wykonalna i skutkuje niskim TRM oraz wysokim odsetkiem odpowiedzi hematologicznej i narządowej u pacjentów z AL.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wysokie dawki melfalanu (MEL) z autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (SCT) są skuteczną terapią ogólnoustrojowej amyloidozy AL (AL), ale śmiertelność związana z leczeniem (TRM) była historycznie wysoka. Badacze przeprowadzili badanie fazy II dostosowanej do ryzyka SCT, a następnie adiuwantowego deksametazonu (dex) i talidomidu (thal), próbując zmniejszyć TRM i poprawić wskaźniki odpowiedzi. Pacjenci (n=45) z nowo rozpoznaną AL obejmującą £2 układy narządów zostali przypisani do MEL 100, 140 lub 200 mg/m2 z SCT, na podstawie wieku, czynności nerek i zajęcia serca. Pacjenci z przetrwałą klonalną chorobą komórek plazmatycznych 3 miesiące po SCT otrzymywali przez 9 miesięcy adiuwantową terapię thal/dex (lub dex, jeśli w wywiadzie występowała zakrzepica żył głębokich lub neuropatia). Zajęcie narządów dotyczyło nerek (67%), serca (24%), wątroby/przewodu pokarmowego (22%) i obwodowego układu nerwowego (18%), przy czym 31% miało zajęte dwa narządy. TRM wyniósł 4,4%. Terapię uzupełniającą rozpoczęło 31 pacjentów, z czego 16 (52%) ukończyło 9-miesięczną terapię, a 13 (42%) uzyskało poprawę odpowiedzi hematologicznej. Biorąc pod uwagę zamiar leczenia, ogólny odsetek odpowiedzi hematologicznych wyniósł 71% (36% całkowitej odpowiedzi), przy czym u 44% wystąpiły reakcje narządowe. Przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 31 miesięcy, 2-letnie przeżycie wyniosło 84% (95% przedział ufności: 73%, 94%). Dostosowana do ryzyka SCT z adiuwantem thal/dex jest wykonalna i skutkuje niskim TRM oraz wysokim odsetkiem odpowiedzi hematologicznej i narządowej u pacjentów z AL. Journal of Hematology 2007;139:224-33)

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
FDA Office of Orphan Products Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2002

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lutego 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2174

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami