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CD34+-Stammzelleninfusion zur Verbesserung der Transplantatfunktion

7. November 2019 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Infusion ausgewählter CD34+-Stammzellen nach der Transplantation zur Verbesserung der Transplantatfunktion bei Kindern mit primären Immunschwächekrankheiten und Knochenmarkversagenssyndromen

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Infusion zusätzlicher spezieller Spenderzellen dazu beitragen wird, die Transplantat- oder Immunfunktion bei zuvor transplantierten Kindern mit Immunschwäche und Knochenmarkversagen zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist es, die Nützlichkeit der Infusion gereinigter CD34+-Zellen Spenderursprungs zu untersuchen, um die Transplantatfunktion als Reaktion auf den abnehmenden Chimärismus zu verbessern, nachdem zunächst eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei Kindern mit primären Immunschwächekrankheiten durchgeführt wurde. Dieses Protokoll wird für Patienten mit abnehmendem Mischspender-Chimärismus verwendet, der zur Korrektur des klinischen Zustands oder der Krankheit, für die eine Stammzelltransplantation durchgeführt wurde, oder zur Verstärkung der Immunfunktion nicht ausreicht. Eine Infusion ausgewählter CD34+-Stammzellen wird ohne Vorbereitung verabreicht. Da die für dieses Protokoll in Frage kommenden Kinder eine reduzierte Immunfunktion und einen bereits bestehenden Spenderchimärismus haben, nehmen wir an, dass Stammzellen in der Lage sein werden, sich einzupflanzen und die Infusion die Transplantatfunktion verstärkt. Diese Therapie dient als Alternative zu einer zweiten Stammzelltransplantation, die bekanntermaßen mit erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden ist. CD34+ Stammzellen werden von dem Spender gesammelt, der für die anfängliche Stammzelltransplantation verwendet wurde. Die Zellen werden T-Zell-depletiert (TCD) durch Durchführung einer CD34-Selektion unter Verwendung des CliniMACS-Geräts (Miltenyi Biotec), um die Entwicklung einer neuen oder Exazerbation einer bestehenden Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) zu verhindern, wie dies bei der Vermeidung von GVHD bei nichtmalignen Erkrankungen der Fall ist wünschenswert. Es liegen genügend Daten vor, die zeigen, dass der Mischspender-Chimärismus geeignet ist, den Krankheitsphänotyp bei bestimmten primären Immundefekten umzukehren. Beobachtungen aus Europa und CCHMC zeigen, dass der Spender-Chimärismus allein durch die Infusion von CD34+-Stammzellen ohne ein spezifisches präparatives Regime verstärkt werden könnte. Diese Therapie ist aufgrund des Fehlens eines präparativen Regimes und der fehlenden Exposition gegenüber frischen Spenderzellen, die eine GVHD auslösen können, wahrscheinlich mit einer geringen Toxizität verbunden und bietet potenziell einen signifikanten Nutzen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
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Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Um für dieses Protokoll in Frage zu kommen, müssen die Patienten über Folgendes verfügen:

  1. Primärer Immundefekt (z. SCID, Wiskott-Aldrich und/oder andere seltenere Erkrankungen und andere Knochenmarkinsuffizienzsyndrome) mit vorheriger allogener Stammzelltransplantation.
  2. Abnehmender Spenderchimärismus oder Immunfunktion, die nicht ausreicht, um ihre Krankheit oder ihren klinischen Zustand zu korrigieren, für den eine Primärtransplantation durchgeführt wurde, wie von ihrem behandelnden Arzt festgestellt.
  3. Verfügbarer Hauptspender.
  4. Darf keine andere Organfunktionsstörung haben, die nach Ansicht des behandelnden Arztes dieses Verfahren ausschließt.
  5. Alter < 35 Jahre zum Zeitpunkt der Transplantation

  6. Einer der folgenden Punkte muss wahr sein:

    • Patienten müssen Hinweise auf eine anhaltende oder wiederkehrende Immunschwäche oder Thrombozytopenie haben.

-ODER-

• Primäre Immunschwächekrankheit mit bekannter Möglichkeit, sich unbehandelt zu einem bösartigen Zustand zu entwickeln.

-ODER-

• Eine schwächende Folgeerkrankung, die bekanntermaßen eine Folge einer unzureichenden Immunantwort auf bekannte Agenzien oder Pathogene ist, die durch andere verfügbare medizinische Therapien nicht beherrschbar ist (z. dritter Patient, beschrieben auf Seite 5).

Ausschlusskriterien:

  1. Fehlen eines verfügbaren ursprünglichen Spenders
  2. Versäumnis, das Einwilligungsformular zu unterzeichnen, oder Unfähigkeit, sich dem Einwilligungsverfahren zu unterziehen
  3. Schwangere oder stillende Frau
  4. Unkontrollierte GVHD

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CD34+ ausgewählte Stammzelleninfusion
Eine Infusion ausgewählter CD34+-Stammzellen wird ohne Vorbereitung verabreicht.
Biologisch: CD34+
CD34+-Zellen werden unter Verwendung des CliniMACS-Systems selektiert; ohne vorbereitendes Regime

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die eine erfolgreiche Augmentation der Transplantatfunktion zeigten
Zeitfenster: 12 Monate
Eine erfolgreiche Steigerung der Transplantatfunktion wird erreicht, wenn der Spenderchimärismus im Vergleich zu dem Wert unmittelbar vor der Infusion nach 12 Monaten verdoppelt wird.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Hoxworth Blood Center

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. November 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2010-2344

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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