Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, PK/PD (Pharmakokinetik/Pharmakodynamik) und Wirksamkeit von ACP-001 wöchentlich versus täglich hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)

16. Juni 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

Eine multizentrische, randomisierte, offene, aktiv kontrollierte Phase-2-Studie mit Parallelgruppen zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen von ACP-001, die einmal wöchentlich verabreicht werden, im Vergleich zu einer täglichen Standard-rhGH-Ersatztherapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)

Eine sechsmonatige Studie zu ACP-001, einem langwirksamen Wachstumshormonprodukt, im Vergleich zu einer Standardtherapie mit menschlichem Wachstumshormon. ACP-001 wird einmal wöchentlich verabreicht, normales menschliches Wachstumshormon (hGH) wird täglich verabreicht. Primäres Ziel ist der Nachweis der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik über einen Zeitraum von sechs Monaten. Ein sekundäres Ziel ist der Vergleich der Höhengeschwindigkeit (HV) der mit ACP-001 behandelten Gruppen mit der täglich mit hGH behandelten Gruppe.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
53

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Deutschland
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Frankreich
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polen
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polen
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polen
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rumänien
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iași, Rumänien
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timișoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Federal State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Russland
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Samara, Russland
        • Samara State Medical University
      • Ufa, Russland
        • Bashkir State Medical University
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien
        • Children's University Hospital
  • Tschechien
      • Ústí nad Labem, Tschechien
        • Masaryk´s Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Türkei (türkiye)
        • Ege university
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraine
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraine
        • Odessa National Medical University
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pécs, Ungarn
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn
        • University Of Szeged
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland
        • 2nd Children City Clinic
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Cairo university hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Ägypten
        • El Mansoura University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorpubertäre Kinder, Tanner-Stadium 1
  • Diagnose von GHD, bestätigt durch zwei Stimulationstests
  • Knochenalter nicht größer als das chronologische Alter
  • Beeinträchtigte Höhe und Höhengeschwindigkeit
  • BMI innerhalb von +/- 2 SD (Standardabweichungen)
  • Baseline IGF-1 (insulinähnlicher Wachstumsfaktor)
  • Normale Fundoskopie
  • Stabile Hormonersatztherapie (außer hGH)
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Exposition gegenüber rhGH oder IGF-I
  • Früherer oder gegenwärtiger intrakranieller Tumor; Vorgeschichte oder Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung
  • Klein für das Gestationsalter (SGA)
  • Unterernährung
  • Psychosozialer Zwergwuchs
  • Zöliakie
  • Anti-hGH-Antikörper
  • Diabetes Mellitus
  • Chromosomenanomalien (z. Turner-Syndrom, SHOX)
  • Geschlossene Epiphysen
  • Bekannte oder vermutete HIV-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 1
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 2
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 3
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Aktiver Komparator: Menschliches Wachstumshormon
Einmal täglich subkutane Injektion von menschlichem Wachstumshormon (rhGH)
Arzneimittel: Menschliches Wachstumshormon
Einmal täglich subkutane Injektion von menschlichem Wachstumshormon
Andere Namen:
  • Somatropin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit der Bildung von Anti-hGH-bindenden Antikörpern
Zeitfenster: Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden mit positiven Ergebnissen für Anti-hGH-bindende Antikörper bei zwei aufeinanderfolgenden Kontrollbesuchen nach der Verabreichung
Besuch 2 - Besuch 5
Häufigkeit der Bildung von neutralisierenden Anti-hGH-Antikörpern
Zeitfenster: Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden mit positiven Ergebnissen für neutralisierende Anti-hGH-Antikörper bei zwei aufeinanderfolgenden Kontrollbesuchen nach der Verabreichung
Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden, die über lokale Verträglichkeitsereignisse berichteten (vom Patienten und Prüfarzt beurteilt)
Zeitfenster: Beginn der Studienbehandlung bis Visite 5 (Woche 27)
Die Beurteilung der lokalen Verträglichkeit erfolgte durch Untersuchung der Injektionsstellen (durch den Prüfarzt während der Studienbesuche) und auf der Grundlage anamnestischer Daten und Aufzeichnungen im Patiententagebuch. Die Bewertungen umfassten Schmerzen, Rötungen, Blutergüsse, Schwellungen und Juckreiz. Jeder Proband wurde innerhalb jeder Symptomkategorie nur einmal gezählt.
Beginn der Studienbehandlung bis Visite 5 (Woche 27)
Cmax von hGH
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PK-Profil von Serum-hGH von mit ACP-001 behandelten Patienten im Vergleich zwischen ACP-001-Dosisgruppen und dem pharmakokinetischen (PK)-Profil von hGH aus den Gruppen mit täglichem rhGH während Besuch 1 und 3.

Unkorrigierte Cmax-Werte (Höchstwert der Konzentration) bei Besuch 3 (Woche 13)
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
AUC0-168h von hGH
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PK-Profil von Serum-hGH von mit ACP-001 behandelten Patienten im Vergleich zwischen ACP-001-Dosisgruppen und dem PK-Profil von hGH aus der Gruppe mit täglichem rhGH während Visite 1 und Visite 3

Unkorrigierte AUC0-168h-Werte (Fläche unter der Kurve von 0 h bis 168 h) bei Besuch 3 (Woche 13)
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
E-Tal von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während Visite 1 und Visite 3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der täglichen rhGH-Gruppe

Unkorrigierte E-Trough-Werte (die Wirksamkeitsreaktion vor der Dosis) in Woche 13
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
Emax von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während V1 und V3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der Gruppe mit täglicher rhGH
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
AUEC0-168h von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während V1 und V3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der rhGH-Gruppe.

Unkorrigierte AUEC0-168-Werte (Fläche unter der Wirksamkeitskurve von 0h-168h) in Woche 13
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate (Besuch 5)
Annualisierte HV während der Behandlung mit ACP-001 oder täglichem rhGH am Ende von 6 Monaten, für jede ACP-001-Dosisgruppe und für die tägliche rhGH-Dosisgruppe
Baseline bis 6 Monate (Besuch 5)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ascendis Pharma A/S

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. September 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ACP-001_CT-004

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten