Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, PK/PD (farmakokinetyka/farmakodynamika) i skuteczność ACP-001 tygodniowego i codziennego hGH u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD)

16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma A/S

Wieloośrodkowe, faza 2, randomizowane, otwarte badanie z aktywną kontrolą w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność różnych poziomów dawek ACP-001 podawanego raz w tygodniu w porównaniu ze standardową codzienną terapią zastępczą rhGH u dzieci przed okresem dojrzewania z Niedobór hormonu wzrostu (GHD)

Sześciomiesięczne badanie ACP-001, długo działającego hormonu wzrostu, w porównaniu ze standardową terapią ludzkim hormonem wzrostu. ACP-001 będzie podawany raz w tygodniu, standardowy ludzki hormon wzrostu (hGH) będzie podawany codziennie. Głównym celem jest wykazanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki w okresie sześciu miesięcy. Drugorzędnym celem jest porównanie prędkości wzrastania (HV) grup leczonych ACP-001 z grupą leczoną codziennie hGH.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
53

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś
        • 2nd Children City Clinic
  • Bułgaria
      • Varna, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Czechy
      • Ústí nad Labem, Czechy
        • Masaryk´s Hospital
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egipt
        • Cairo university hospital
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egipt
        • El Mansoura University Hospital
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Francja
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francja
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Niemcy
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polska
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polska
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polska
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rosja
      • Moscow, Rosja
        • Federal State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Rosja
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Samara, Rosja
        • Samara State Medical University
      • Ufa, Rosja
        • Bashkir State Medical University
  • Rumunia
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iași, Rumunia
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timișoara, Rumunia
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia
        • Children's University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Turcja (Türkiye)
        • Ege university
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraina
        • Odessa National Medical University
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Węgry
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pécs, Węgry
        • University of Pecs
      • Szeged, Węgry
        • University Of Szeged

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci przed okresem dojrzewania, etap Tannera 1
  • Rozpoznanie GHD potwierdzone dwoma testami stymulacyjnymi
  • Wiek kostny nie większy niż wiek metrykalny
  • Upośledzona wysokość i prędkość wysokościowa
  • BMI w granicach +/- 2 SD (odchylenie standardowe)
  • Wyjściowy IGF-1 (insulinopodobny czynnik wzrostu)
  • Normalna fundoskopia
  • Stabilna hormonalna terapia zastępcza (inna niż hGH)
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na rhGH lub IGF-I
  • Przebyty lub obecny guz wewnątrzczaszkowy; historia lub obecność choroby nowotworowej
  • Mały jak na wiek ciążowy (SGA)
  • Niedożywienie
  • Karłowatość psychospołeczna
  • Celiakia
  • przeciwciała anty-hGH
  • Cukrzyca
  • Aberracje chromosomalne (np. zespół Turnera, SHOX)
  • Zamknięte nasadki
  • Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 1
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 2
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 3
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Aktywny komparator: Ludzki hormon wzrostu
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie ludzkiego hormonu wzrostu (rhGH)
Lek: Ludzki hormon wzrostu
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie ludzkiego hormonu wzrostu
Inne nazwy:
  • Somatropina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość powstawania przeciwciał wiążących anty-hGH
Ramy czasowe: Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów z pozytywnymi wynikami przeciwciał wiążących anty-hGH podczas dwóch kolejnych wizyt po podaniu dawki
Wizyta 2 - Wizyta 5
Częstość powstawania przeciwciał neutralizujących anty-hGH
Ramy czasowe: Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów z dodatnimi wynikami przeciwciał neutralizujących anty-hGH podczas dwóch kolejnych wizyt po podaniu dawki
Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów zgłaszających zdarzenia lokalnej tolerancji (ocenione przez pacjenta i badacza)
Ramy czasowe: Rozpoczęcie leczenia w ramach badania do wizyty 5 (tydzień 27)
Ocenę tolerancji miejscowej przeprowadzono badając miejsca iniekcji (przez badacza podczas wizyt studyjnych) oraz na podstawie danych anamnestycznych i zapisów w Dzienniczku Pacjenta. Oceny obejmowały ból, zaczerwienienie, zasinienie, obrzęk i swędzenie. Każdy podmiot był liczony tylko raz w ramach każdej kategorii objawów.
Rozpoczęcie leczenia w ramach badania do wizyty 5 (tydzień 27)
Cmax hGH
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PK hGH w surowicy od pacjentów leczonych ACP-001 w porównaniu między grupami dawkowania ACP-001 i do profilu farmakokinetycznego (PK) hGH z dziennych grup rhGH podczas wizyty 1 i 3.

Nieskorygowane wartości Cmax (maksymalna wartość stężenia) podczas wizyty 3 (tydzień 13)
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
AUC0-168h hGH
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PK hGH w surowicy pacjentów leczonych ACP-001 w porównaniu między grupami dawkowania ACP-001 i profilem PK hGH z grupy otrzymującej codziennie rhGH podczas Wizyty 1 i Wizyty 3

Nieskorygowane wartości AUC0-168h (pole pod krzywą od 0h do 168h) podczas wizyty 3 (tydzień 13)
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
E-koryto IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas Wizyty 1 i Wizyty 3 w porównaniu między grupami dawek ACP-001 i dobową grupą rhGH

Nieskorygowane wartości E-Trough (odpowiedź na skuteczność przed podaniem dawki) w 13. tygodniu
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
Emax IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas V1 i V3 w porównaniu między grupami dawek ACP-001 i dobową grupą rhGH
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
AUEC0-168h IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas V1 i V3 w porównaniu między grupami dawki ACP-001 i grupą rhGH.

Nieskorygowane wartości AUEC0-168 (pole pod krzywą skuteczności od 0 do 168 godzin) w 13. tygodniu
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wysokości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 6 miesięcy (wizyta 5)
HV w ujęciu rocznym podczas leczenia ACP-001 lub dziennym rhGH pod koniec 6 miesięcy, dla każdej grupy dawkowania ACP-001 i dla grupy dawkowania dziennego rhGH
Wartość wyjściowa do 6 miesięcy (wizyta 5)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ascendis Pharma A/S

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 czerwca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 września 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ACP-001_CT-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami