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Sicherheit, PK/PD (Pharmakokinetik/Pharmakodynamik) und Wirksamkeit von ACP-001 wöchentlich versus täglich hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)

28. November 2016 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

Eine multizentrische, randomisierte, offene, aktiv kontrollierte Phase-2-Studie mit Parallelgruppen zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen von ACP-001, die einmal wöchentlich verabreicht werden, im Vergleich zu einer täglichen Standard-rhGH-Ersatztherapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)

Eine sechsmonatige Studie zu ACP-001, einem langwirksamen Wachstumshormonprodukt, im Vergleich zu einer Standardtherapie mit menschlichem Wachstumshormon. ACP-001 wird einmal wöchentlich verabreicht, normales menschliches Wachstumshormon (hGH) wird täglich verabreicht. Primäres Ziel ist der Nachweis der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik über einen Zeitraum von sechs Monaten. Ein sekundäres Ziel ist der Vergleich der Höhengeschwindigkeit (HV) der mit ACP-001 behandelten Gruppen mit der täglich mit hGH behandelten Gruppe.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Deutschland
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Frankreich
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polen
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polen
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polen
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Rumänien
      • Cluj- Napoca, Rumänien
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Rumänien
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Russische Föderation
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Russische Föderation
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Russische Föderation
        • Bashkir State Medical University
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien
        • Children's University Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Truthahn
        • Ege University
  • Tschechische Republik
      • Ústí nad Labem, Tschechische Republik
        • Masaryk´s Hospital
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraine
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa National Medical University
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Ungarn
        • University of Pecs
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland
        • 2nd Children City Clinic
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Ägypten
        • El Mansoura University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorpubertäre Kinder, Tanner-Stadium 1
  • Diagnose von GHD, bestätigt durch zwei Stimulationstests
  • Knochenalter nicht größer als das chronologische Alter
  • Beeinträchtigte Höhe und Höhengeschwindigkeit
  • BMI innerhalb von +/- 2 SD (Standardabweichungen)
  • Baseline IGF-1 (insulinähnlicher Wachstumsfaktor)
  • Normale Fundoskopie
  • Stabile Hormonersatztherapie (außer hGH)
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Exposition gegenüber rhGH oder IGF-I
  • Früherer oder gegenwärtiger intrakranieller Tumor; Vorgeschichte oder Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung
  • Klein für das Gestationsalter (SGA)
  • Unterernährung
  • Psychosozialer Zwergwuchs
  • Zöliakie
  • Anti-hGH-Antikörper
  • Diabetes Mellitus
  • Chromosomenanomalien (z. Turner-Syndrom, SHOX)
  • Geschlossene Epiphysen
  • Bekannte oder vermutete HIV-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 1
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 2
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Experimental: ACP-001, Dosisstufe 3
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von ACP-001
Arzneimittel: ACP-001
Einmal wöchentlich subkutane Injektion
Aktiver Komparator: Menschliches Wachstumshormon
Einmal täglich subkutane Injektion von menschlichem Wachstumshormon (rhGH)
Arzneimittel: Menschliches Wachstumshormon
Einmal täglich subkutane Injektion von menschlichem Wachstumshormon
Andere Namen:
  • Somatropin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit der Bildung von Anti-hGH-bindenden Antikörpern
Zeitfenster: Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden mit positiven Ergebnissen für Anti-hGH-bindende Antikörper bei zwei aufeinanderfolgenden Kontrollbesuchen nach der Verabreichung
Besuch 2 - Besuch 5
Häufigkeit der Bildung von neutralisierenden Anti-hGH-Antikörpern
Zeitfenster: Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden mit positiven Ergebnissen für neutralisierende Anti-hGH-Antikörper bei zwei aufeinanderfolgenden Kontrollbesuchen nach der Verabreichung
Besuch 2 - Besuch 5
Anzahl der Probanden, die über lokale Verträglichkeitsereignisse berichteten (vom Patienten und Prüfarzt beurteilt)
Zeitfenster: Beginn der Studienbehandlung bis Visite 5 (Woche 27)
Die Beurteilung der lokalen Verträglichkeit erfolgte durch Untersuchung der Injektionsstellen (durch den Prüfarzt während der Studienbesuche) und auf der Grundlage anamnestischer Daten und Aufzeichnungen im Patiententagebuch. Die Bewertungen umfassten Schmerzen, Rötungen, Blutergüsse, Schwellungen und Juckreiz. Jeder Proband wurde innerhalb jeder Symptomkategorie nur einmal gezählt.
Beginn der Studienbehandlung bis Visite 5 (Woche 27)
Cmax von hGH
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PK-Profil von Serum-hGH von mit ACP-001 behandelten Patienten im Vergleich zwischen ACP-001-Dosisgruppen und dem pharmakokinetischen (PK)-Profil von hGH aus den Gruppen mit täglichem rhGH während Besuch 1 und 3.

Unkorrigierte Cmax-Werte (Höchstwert der Konzentration) bei Besuch 3 (Woche 13)
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
AUC0-168h von hGH
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PK-Profil von Serum-hGH von mit ACP-001 behandelten Patienten im Vergleich zwischen ACP-001-Dosisgruppen und dem PK-Profil von hGH aus der Gruppe mit täglichem rhGH während Visite 1 und Visite 3

Unkorrigierte AUC0-168h-Werte (Fläche unter der Kurve von 0 h bis 168 h) bei Besuch 3 (Woche 13)
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
E-Tal von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während Visite 1 und Visite 3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der täglichen rhGH-Gruppe

Unkorrigierte E-Trough-Werte (die Wirksamkeitsreaktion vor der Dosis) in Woche 13
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
Emax von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während V1 und V3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der Gruppe mit täglicher rhGH
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)
AUEC0-168h von IGF-1
Zeitfenster: 0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Als Teil des folgenden Endpunkts:

PD-Profil von Serum-IGF-1 während V1 und V3 im Vergleich zwischen den ACP-001-Dosisgruppen und der rhGH-Gruppe.

Unkorrigierte AUEC0-168-Werte (Fläche unter der Wirksamkeitskurve von 0h-168h) in Woche 13
0 Stunden bis 168 Stunden bei Besuch 3 (Woche 13)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate (Besuch 5)
Annualisierte HV während der Behandlung mit ACP-001 oder täglichem rhGH am Ende von 6 Monaten, für jede ACP-001-Dosisgruppe und für die tägliche rhGH-Dosisgruppe
Baseline bis 6 Monate (Besuch 5)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Hauptermittler: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACP-001_CT-004

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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