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Klinische Bewertung von Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis

15. November 2017 aktualisiert von: Applied Genetic Technologies Corp

Klinische Bewertung von Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS)

Der Zweck dieser Studie ist es, Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis in einem klinischen Umfeld zu bewerten, um Daten über den Krankheitsverlauf zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel der Studie ist es, Probanden mit XLRS in einem klinischen Umfeld zu bewerten und Daten zum Krankheitsverlauf zu sammeln. Die Daten aus dieser Studie werden das Verständnis des natürlichen Verlaufs dieser seltenen Krankheit verbessern und angemessen fundierte Sicherheitsstudien in einer zukünftigen Gentherapiestudie am Menschen erleichtern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Potenzielle Probanden werden aus der Datenbank des Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) und den Praxen für Netzhaut und Augenheilkunde am Casey Eye Institute der Oregon Health and Science University, der Retina Foundation of the Southwest und dem Kellogg Eye Center identifiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Hauptstudium:

  • Klinische Diagnose im Einklang mit XLRS
  • Dokumentierte Krankheit, die eine RS1-Mutation verursacht
  • 7 Jahre oder älter
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung/Einwilligung zu erteilen
  • Männlich

CAI-Teilstudie:

• Vorhandensein von Makuloschisis

Ausschlusskriterien:

Hauptstudium:

• Andere Augenkrankheiten, die die Ergebnisse beeinflussen könnten (z. Netzhautablösung in der Vorgeschichte, Glaukom, Katarakte, die eine Bildgebung verbieten, oder andere Augenpathologien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Aufnahme ausschließen würden)

CAI-Teilstudie:

Ausschlusskriterien

  • Wird bereits mit CAIs behandelt
  • Früheres dokumentiertes Nichtansprechen auf die CAI-Behandlung

Alle medikamentenspezifischen Kontraindikationen/Vorsichtsmaßnahmen, die unten aufgeführt sind (von www.micromedex.com):

Topische Augentropfen Dorzolamidhydrochlorid

Kontraindikationen:

• Überempfindlichkeit gegen Dorzolamid-Produkte, einschließlich Sulfa-Allergien

Vorsichtsmaßnahmen:

  • Da Dorzolamid ein Sulfonamid ist, das systemisch resorbiert wird, können Sulfonamid-Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten
  • Engwinkelglaukom
  • gleichzeitige Anwendung von oralen Carboanhydrase-Hemmern
  • Konjunktivitis und Lidreaktionen wurden bei chronischer Anwendung berichtet
  • mäßige bis schwere Nieren- (CrCl < 30 ml/min) oder Leberinsuffizienz
  • Augeninfektion oder -entzündung
  • kürzlich durchgeführte Augenoperationen

Topische Augentropfen Brinzolamid

Kontraindikationen:

• Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Produkts, einschließlich Sulfa-Allergien

Vorsichtsmaßnahmen:

  • Die gleichzeitige Anwendung von oralen Carboanhydrasehemmern wird nicht empfohlen
  • Kontaktlinsengebrauch; Kontaktlinsen vor der Verabreichung entfernen, 15 Minuten warten, bevor sie wieder eingesetzt werden
  • Überempfindlichkeit gegen Sulfonamide; schwere Reaktion kann auftreten; absetzen, wenn Anzeichen oder Symptome auftreten
  • niedrige korneale Endothelzellzahlen; erhöhtes Risiko für Hornhautödeme
  • Nierenfunktionsstörung, schwer (CrCl weniger als 30 ml/min); Verwendung nicht empfohlen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Hauptstudiengruppe
Alle an dieser Studie teilnehmenden Probanden werden nach dem Screening-Besuch alle 6 Monate untersucht. Während der 3 Hauptstudienbesuche wird eine Reihe von Tests durchgeführt, um die Sehfunktion zu beurteilen. Einige dieser Tests sind Teil der Routineversorgung, die Patienten unabhängig von der Studienteilnahme jährlich erhalten würden. Weitere Tests werden durchgeführt, um festzustellen, ob sie bei der Überwachung des Krankheitsverlaufs in dieser Population wirksam sind. Bei jedem der 3 Hauptstudienbesuche können die Tests auf mehrere Tage verteilt werden, um sicherzustellen, dass alle Tests abgeschlossen sind.
Unterstudie zu Carboanhydrasehemmern
Patienten mit Makuloschisis kann eine topische Behandlung mit CAIs angeboten werden. Diese Probanden werden gebeten, das Studienzentrum 1 Monat und 3 Monate nach Beginn der topischen Behandlung zu besuchen. Während dieser zusätzlichen Besuche werden die Probanden einer erweiterten Augenuntersuchung, BCVA und SD-OCT-Bildgebung unterzogen, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen (d.h. Reduktion der Makuloschisis).
Arzneimittel: Dorzolamid 2 % TID oder Brinzolamid 1 % TID

Die Dosierung aller Medikamente richtet sich nach dem Behandlungsstandard. Die Standarddosierung für die Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLRS ist wie folgt:

  • Topisches Dorzolamid 2 % dreimal täglich
  • Topisches Brinzolamid 1 % dreimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsprogression bei Patienten mit XLRS
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsverlauf mittels Mikroperimetrie, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf unter Verwendung von Elektroretinogrammen (ERGs), einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf anhand des Lesegeschwindigkeitstests, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf mit dem Kontrastempfindlichkeitstest, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf anhand eines Fragebogens zur Lebensqualität
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Veränderung der Makuloschisis während der Einnahme von Carboanhydrasehemmern
Zeitfenster: Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Veränderung der Sehfunktion während der Einnahme von Carboanhydrasehemmern
Zeitfenster: Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Mitarbeiter

Foundation Fighting Blindness

Ermittler

  • Studienleiter: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XLRS-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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