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Langzeitsicherheits-Follow-up der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WASFUP)

31. Mai 2021 aktualisiert von: Genethon

Langzeit-Sicherheits-Follow-up von Patienten, die in die klinische Phase-I/II-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (GTG002-07 und GTG003-08) aufgenommen wurden.

Eine offene Folgestudie mit Patienten, die in die klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom aufgenommen und mit autologen CD34+-Zellen behandelt wurden, die mit dem lentiviralen w1.6_hWASP_WPRE (VSVg)-Vektor transduziert wurden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die in die anfängliche Phase I/II WAS aufgenommen wurden, die in Frankreich und im Vereinigten Königreich durchgeführt wurde (GTG002.07 und GTG003.08).
  • Eltern, Erziehungsberechtigte oder Patient unterzeichnete Einverständniserklärung, Erziehungsberechtigte oder Patient unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

• Eltern, Erziehungsberechtigte, Patienten, die nicht bereit sind, für den Folgestudienzeitraum zurückzukehren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Art der SUE
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Häufigkeit und Art verzögerter Ereignisse wie Malignome, hämatologische Ereignisse, Autoimmunereignisse, Mortalität
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Lentivirale Integrationsseiten
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vorhandensein von lentiviralen Integrationsstellen in verschiedenen Zellsubpopulationen
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vektor-Kopiennummern
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Quantifizierung der Vektor-Kopienzahlen bei sortierter Zellpopulation durch q-PCR
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vorhandensein von RCL
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Änderung der medizinischen Bedingungen
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Gewicht und vollständige klinische Untersuchung
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Wichtige medizinische Ereignisse im Zusammenhang mit WAS
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Ekzemstatus, Infektionen, Blutungssymptome, Autoimmunmanifestation
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Hämatologische Rekonstitution
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
CBC einschließlich Thrombozytenzahl und -größe
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Wiederherstellung der zellvermittelten und humoralen Immunität
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren (von 3 Jahren bis 5 Jahren für PHA und Candida)
Immunphänotypisierungs-Panel, Vollblut-Lymphozyten-Proliferationsassays, Wiederherstellung der Antikörperproduktion, humorale Reaktion auf Antigen
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren (von 3 Jahren bis 5 Jahren für PHA und Candida)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bedarf an begleitenden Behandlungen
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Immunglobuline, antibakterielle, antimykotische, antivirale Medikamente, Transfusionen
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Vertretung von TCR-Familien
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren
Darstellung von TCR-Familien durch PCR TREC (TCR-Exzisionskreis) und TCR-V-Beta-Panel
jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren
Knochenmarkinhalt
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren (optional)
Anzahl und Art der Zellen im Knochenmark
jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren (optional)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genethon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2032

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GNT-WAS-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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