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Langzeitsicherheits-Follow-up der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WASFUP)

31. Mai 2021 aktualisiert von: Genethon

Langzeit-Sicherheits-Follow-up von Patienten, die in die klinische Phase-I/II-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (GTG002-07 und GTG003-08) aufgenommen wurden.

Eine offene Folgestudie mit Patienten, die in die klinische Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom aufgenommen und mit autologen CD34+-Zellen behandelt wurden, die mit dem lentiviralen w1.6_hWASP_WPRE (VSVg)-Vektor transduziert wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die in die anfängliche Phase I/II WAS aufgenommen wurden, die in Frankreich und im Vereinigten Königreich durchgeführt wurde (GTG002.07 und GTG003.08).
  • Eltern, Erziehungsberechtigte oder Patient unterzeichnete Einverständniserklärung, Erziehungsberechtigte oder Patient unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

• Eltern, Erziehungsberechtigte, Patienten, die nicht bereit sind, für den Folgestudienzeitraum zurückzukehren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Art der SUE
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Häufigkeit und Art verzögerter Ereignisse wie Malignome, hämatologische Ereignisse, Autoimmunereignisse, Mortalität
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Lentivirale Integrationsseiten
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vorhandensein von lentiviralen Integrationsstellen in verschiedenen Zellsubpopulationen
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vektor-Kopiennummern
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Quantifizierung der Vektor-Kopienzahlen bei sortierter Zellpopulation durch q-PCR
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Vorhandensein von RCL
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren (von 11 bis 15 jährlichen Zeitpunkten, nur bei unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse)
Änderung der medizinischen Bedingungen
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Gewicht und vollständige klinische Untersuchung
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Wichtige medizinische Ereignisse im Zusammenhang mit WAS
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Ekzemstatus, Infektionen, Blutungssymptome, Autoimmunmanifestation
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Hämatologische Rekonstitution
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
CBC einschließlich Thrombozytenzahl und -größe
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren
Wiederherstellung der zellvermittelten und humoralen Immunität
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren (von 3 Jahren bis 5 Jahren für PHA und Candida)
Immunphänotypisierungs-Panel, Vollblut-Lymphozyten-Proliferationsassays, Wiederherstellung der Antikörperproduktion, humorale Reaktion auf Antigen
jährlich von 3 Jahren bis 10 Jahren (von 3 Jahren bis 5 Jahren für PHA und Candida)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bedarf an begleitenden Behandlungen
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Immunglobuline, antibakterielle, antimykotische, antivirale Medikamente, Transfusionen
jährlich von 3 Jahren bis 15 Jahren
Vertretung von TCR-Familien
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren
Darstellung von TCR-Familien durch PCR TREC (TCR-Exzisionskreis) und TCR-V-Beta-Panel
jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren
Knochenmarkinhalt
Zeitfenster: jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren (optional)
Anzahl und Art der Zellen im Knochenmark
jährlich von 3 Jahren bis 5 Jahren (optional)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genethon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2032

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GNT-WAS-03

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