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Follow-up sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Wiskott Aldrich (WASFUP)

31 maggio 2021 aggiornato da: Genethon

Follow-up di sicurezza a lungo termine dei pazienti arruolati nella sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica con cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Wiskott Aldrich (GTG002-07 e GTG003-08).

Uno studio di follow-up in aperto su pazienti arruolati nello studio clinico di fase 1/2 della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich e trattati con cellule CD34+ autologhe trasdotte con il vettore lentivirale w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti arruolati nella fase iniziale I/II WAS condotta in Francia e nel Regno Unito (GTG002.07 e GTG003.08).
  • Genitori, tutori o consenso informato firmato dal paziente, tutori o consenso informato firmato dal paziente

Criteri di esclusione:

• Genitori, tutori, pazienti che non vogliono tornare per il periodo di follow-up dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e tipo di SAE
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni
Incidenza e natura di eventi ritardati quali neoplasie, eventi ematologici, autoimmuni, mortalità
annuale da 3 anni a 15 anni
Siti di integrazione lentivirale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Presenza di siti di integrazione lentivirale in diverse sottopopolazioni cellulari
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Numeri di copia vettoriale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Quantificazione dei numeri di copie del vettore sulla popolazione di cellule ordinate mediante q-PCR
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Presenza di RCL
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Cambiamento delle condizioni mediche
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Peso ed esame clinico completo
annuale da 3 anni a 10 anni
Principali eventi medici relativi a WAS
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Stato di eczema, infezioni, sintomi di sanguinamento, manifestazione autoimmune
annuale da 3 anni a 10 anni
Ricostituzione ematologica
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Emocromo inclusi conteggio e dimensioni delle piastrine
annuale da 3 anni a 10 anni
Ricostituzione dell'immunità cellulo-mediata e umorale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni (da 3 anni a 5 anni per PHA e candida)
Pannello di immunofenotipizzazione, test di proliferazione dei linfociti del sangue intero, ripristino della produzione di anticorpi, risposta umorale all'antigene
annuale da 3 anni a 10 anni (da 3 anni a 5 anni per PHA e candida)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Necessità di trattamenti associati
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni
Immunoglobuline, farmaci antibatterici, antimicotici, antivirali, trasfusioni
annuale da 3 anni a 15 anni
Rappresentanza delle famiglie TCR
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 5 anni
Rappresentazione delle famiglie TCR mediante PCR TREC (cerchio di escissione TCR) e pannello TCR V beta
annuale da 3 anni a 5 anni
Contenuto di midollo osseo
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 5 anni (facoltativo)
Numero e tipo di cellule nel midollo osseo
annuale da 3 anni a 5 anni (facoltativo)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genethon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2014

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2032

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GNT-WAS-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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