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Prospektive Studie der natürlichen Geschichte von Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3 (NatHis-SMA)

17. Juli 2018 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA ist eine prospektive, longitudinale und interventionelle Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 und 3. Das Ziel dieser Studie ist es, den Krankheitsverlauf über 2 Jahre zu charakterisieren und prognostische Variablen der Krankheit und Biomarker der SMA-Progression zu identifizieren, sowie die besten Ergebnismaße für weitere Therapieansätze zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
81

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgien
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankreich
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Frankreich
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Frankreich
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Frankreich
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Frankreich
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  • Spinale Muskelatrophie vom Typ 2 oder 3 genetisch bestätigt
  • Alter über oder gleich 2 Jahre alt bis 30 Jahre inbegriffen
  • Für Patienten, die älter als 6 Jahre sind und bereit und in der Lage sind, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten.
  • Für nicht gehfähige Patienten, die mindestens drei Stunden lang aufrecht im Rollstuhl sitzen können
  • Patienten über 18 Jahre und Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten < 18 Jahren müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, und von Minderjährigen im Alter von mindestens 7 Jahren wird eine Einverständniserklärung nach Aufklärung eingeholt Vorschrift erforderlich.
  • Nur in Frankreich: Mitglied oder Empfänger einer Kategorie der sozialen Sicherheit

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Zuvor innerhalb von 6 Monaten vor der Rekrutierung in diese Studie mit einem Prüfpräparat behandelt.
  • Anderer Zustand, der die Beurteilung der SMA erheblich beeinträchtigen kann und eindeutig nicht mit der Krankheit zusammenhängt
  • Aktuelle oder erwartete Teilnahme an therapeutischen klinischen Studien.
  • Patienten mit spezifischen Kontraindikationen für MRT (d. h. metallischer Fremdkörper, Klaustrophobie und andere, die von den Ermittlern als unerschwinglich erachtet werden) dürfen teilnehmen, es wird jedoch keine MRT durchgeführt.
  • Für Frauen: Schwangerschaft oder aktuelle Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber der Grundlinie der Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Bewertungen: Griff- und Kneiffestigkeit
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber der Grundlinie der motorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Bewertungen: Moviplate- und MFM-Scores, funktionelles Reichweitenvolumen der oberen Extremität, zeitgesteuerte Tests (Zeit zum Aufstehen vom Boden, Zeit zum Gehen von 10 Metern, Zeit zum Treppensteigen und -absteigen, Gehstrecke beim Sechs-Minuten-Gehtest)
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Atmungsfunktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Untersuchungen: Lungenfunktionstests
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung der Bewegungen der oberen Gliedmaßen gegenüber der Grundlinie der körperlichen Aktivität
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Menge und Dauer der Bewegungen, Zeit der Inaktivität während des Tages
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Kernspinresonanz (NMR)-Bildgebung (MRT) der Skelettmuskulatur
Zeitfenster: Baseline und dann alle 12 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderungen des Muskelvolumens, Fortschreiten der intramuskulären Fettinfiltration, Indizes der Krankheitsaktivität (nur für Standorte in Paris und Straßburg und für Patienten älter als 4 Jahre)
Baseline und dann alle 12 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der elektrophysiologischen Messungen
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Compound Motor Action Potential (CMAP) Amplituden- und Dekrementsuche
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Biomarker der SMA-Progression
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
SMN mRNA- und Proteinanalyse, explorative SMA-Biomarker (z. mRNA, DNA-Profilierung, RNA-Profilierung, proteomische Profilierung)
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Institut de Myologie, France

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Institut Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Andere Kennung: ANSM (French Regulatory Authority))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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