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Prospektive Studie der natürlichen Geschichte von Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3 (NatHis-SMA)

17. Juli 2018 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA ist eine prospektive, longitudinale und interventionelle Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 und 3. Das Ziel dieser Studie ist es, den Krankheitsverlauf über 2 Jahre zu charakterisieren und prognostische Variablen der Krankheit und Biomarker der SMA-Progression zu identifizieren, sowie die besten Ergebnismaße für weitere Therapieansätze zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgien
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankreich
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Frankreich
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Frankreich
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Frankreich
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Frankreich
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  • Spinale Muskelatrophie vom Typ 2 oder 3 genetisch bestätigt
  • Alter über oder gleich 2 Jahre alt bis 30 Jahre inbegriffen
  • Für Patienten, die älter als 6 Jahre sind und bereit und in der Lage sind, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten.
  • Für nicht gehfähige Patienten, die mindestens drei Stunden lang aufrecht im Rollstuhl sitzen können
  • Patienten über 18 Jahre und Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten < 18 Jahren müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, und von Minderjährigen im Alter von mindestens 7 Jahren wird eine Einverständniserklärung nach Aufklärung eingeholt Vorschrift erforderlich.
  • Nur in Frankreich: Mitglied oder Empfänger einer Kategorie der sozialen Sicherheit

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Zuvor innerhalb von 6 Monaten vor der Rekrutierung in diese Studie mit einem Prüfpräparat behandelt.
  • Anderer Zustand, der die Beurteilung der SMA erheblich beeinträchtigen kann und eindeutig nicht mit der Krankheit zusammenhängt
  • Aktuelle oder erwartete Teilnahme an therapeutischen klinischen Studien.
  • Patienten mit spezifischen Kontraindikationen für MRT (d. h. metallischer Fremdkörper, Klaustrophobie und andere, die von den Ermittlern als unerschwinglich erachtet werden) dürfen teilnehmen, es wird jedoch keine MRT durchgeführt.
  • Für Frauen: Schwangerschaft oder aktuelle Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber der Grundlinie der Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Bewertungen: Griff- und Kneiffestigkeit
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber der Grundlinie der motorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Bewertungen: Moviplate- und MFM-Scores, funktionelles Reichweitenvolumen der oberen Extremität, zeitgesteuerte Tests (Zeit zum Aufstehen vom Boden, Zeit zum Gehen von 10 Metern, Zeit zum Treppensteigen und -absteigen, Gehstrecke beim Sechs-Minuten-Gehtest)
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Atmungsfunktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Studienspezifische Untersuchungen: Lungenfunktionstests
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung der Bewegungen der oberen Gliedmaßen gegenüber der Grundlinie der körperlichen Aktivität
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Menge und Dauer der Bewegungen, Zeit der Inaktivität während des Tages
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Kernspinresonanz (NMR)-Bildgebung (MRT) der Skelettmuskulatur
Zeitfenster: Baseline und dann alle 12 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderungen des Muskelvolumens, Fortschreiten der intramuskulären Fettinfiltration, Indizes der Krankheitsaktivität (nur für Standorte in Paris und Straßburg und für Patienten älter als 4 Jahre)
Baseline und dann alle 12 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der elektrophysiologischen Messungen
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Compound Motor Action Potential (CMAP) Amplituden- und Dekrementsuche
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Biomarker der SMA-Progression
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate
SMN mRNA- und Proteinanalyse, explorative SMA-Biomarker (z. mRNA, DNA-Profilierung, RNA-Profilierung, proteomische Profilierung)
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Mitarbeiter

Institut Roche

Ermittler

  • Hauptermittler: Laurent Servais, MD, Association institut de Myologie

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Andere Kennung: ANSM (French Regulatory Authority))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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