Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3 (NatHis-SMA)

17 lipca 2018 zaktualizowane przez: Institut de Myologie, France
NatHis-SMA to prospektywne, podłużne i interwencyjne badanie historii naturalnej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i 3. Celem pracy jest scharakteryzowanie przebiegu choroby na przestrzeni 2 lat oraz określenie zmiennych prognostycznych choroby i biomarkerów progresji SMA, a także określenie najlepszych miar wyników dla dalszych podejść terapeutycznych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
81

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Reference centre for neuromuscular diseases - UZ Leuven - Department of Pediatrics - University Hospitals Leuven
      • Liege, Belgia
        • Centre de Référence neuromusculaire - CHR La Citadelle
  • Francja
      • Bron, Francja
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francja
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Francja
        • Centre de référence Maladies Neuromusculaires Nantes-Angers - Hôtel Dieu
      • Paris, Francja
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Strasbourg, Francja
        • Neuropédiatrie - Service de Pédiatrie 1 - CHU Hautepierre
      • Toulouse, Francja
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) - Klinik für Kinderheilkunde I - Sozialpädiatrisches Zentrum

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

  • Rdzeniowy zanik mięśni typu 2 lub 3 potwierdzony genetycznie
  • Wiek wyższy lub równy 2 lat do 30 lat włącznie
  • Dla pacjentów w wieku powyżej 6 lat, którzy chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich wymagań i procedur protokołu.
  • Dla pacjentów niechodzących, zdolnych do siedzenia w pozycji pionowej na wózku inwalidzkim przez co najmniej trzy godziny
  • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat i rodzice/opiekunowie prawni pacjentów w wieku < 18 lat muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu, a świadoma zgoda zostanie uzyskana od osób nieletnich w wieku co najmniej 7 lat, gdy wymagane przepisami.
  • Tylko we Francji: Zrzeszony lub beneficjent kategorii zabezpieczenia społecznego

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  • Wcześniej leczeni eksperymentalnym lekiem w ciągu 6 miesięcy przed rekrutacją do tego badania.
  • Inny stan, który może znacząco zakłócać ocenę SMA i wyraźnie nie jest związany z chorobą
  • Obecny lub przewidywany udział w jakichkolwiek terapeutycznych eksperymentalnych badaniach klinicznych.
  • Pacjenci ze specyficznymi przeciwwskazaniami do MRI (tj. metaliczne ciało obce, klaustrofobia i inne, które badacze uznają za przeszkodę) zostaną dopuszczeni do udziału, ale MRI nie zostanie wykonane.
  • Dla kobiet: ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej siły mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Oceny specyficzne dla badania: Siła chwytu i szczypania
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiana od linii podstawowej funkcji motorycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Oceny specyficzne dla badania: wyniki Moviplate i MFM, objętość osiągania czynności kończyn górnych, testy czasowe (czas na wstanie z podłogi, czas na przejście 10 metrów, czas na wejście i zejście po schodach, pokonany dystans w teście 6-minutowego marszu)
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii podstawowej czynności oddechowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Oceny specyficzne dla badania: Testy czynnościowe płuc
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wyjściowej aktywności fizycznej ruchów kończyn górnych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Ilość i czas trwania ruchów, czas bezczynności w ciągu dnia
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych obrazowania (MRI) mięśni szkieletowych metodą jądrowego rezonansu magnetycznego (NMR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 12 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiany objętości mięśniowej, progresja śródmięśniowego nacieku tłuszczowego, wskaźniki aktywności choroby (tylko dla ośrodków w Paryżu i Strasburgu oraz u pacjentów w wieku powyżej 4 lat)
Wartość wyjściowa, a następnie co 12 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii bazowej pomiarów elektrofizjologicznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Wyszukiwanie amplitudy i dekrementacji złożonego potencjału czynnościowego silnika (CMAP).
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów progresji SMA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy
Analiza mRNA i białek SMN, biomarkery eksploracyjne SMA (np. mRNA, profilowanie DNA, profilowanie RNA, profilowanie proteomiczne)
Wartość wyjściowa, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Institut de Myologie, France

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Institut Roche

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Laurent Servais, MD, Association Institut de Myologie

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NatHis-SMA
  • IDRCB-2014-A01263-44 (Inny identyfikator: ANSM (French Regulatory Authority))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami