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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ISIS 443139 bei Teilnehmern mit früh manifester Huntington-Krankheit

30. Mai 2019 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von mehreren ansteigenden Dosen von intrathekal verabreichtem ISIS 443139 bei Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit

Diese Studie testete die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von mehreren ansteigenden Dosen von ISIS 443139, die erwachsenen Teilnehmern mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit intrathekal verabreicht wurden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
46

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité University Berlin
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0PY
        • Cambridge University Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit früh manifester Huntington-Krankheit
  • Männlich oder weiblich, im Alter von 25 bis einschließlich 65 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Fähigkeit und Bereitschaft, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich der Reise zum Studienzentrum und der Teilnahme an allen Verfahren und Messungen bei Studienbesuchen
  • Einen Studienpartner haben, der zuverlässig, kompetent und mindestens 18 Jahre alt ist, bereit ist, den Teilnehmer zu ausgewählten Studienbesuchen zu begleiten und dem Studienzentrum bei Bedarf telefonisch zur Verfügung zu stehen
  • Kann MRT-Scans, Blutabnahmen und Lumbalpunktionen tolerieren
  • Wohnen Sie innerhalb von 4 Stunden Fahrtzeit vom Studienzentrum

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikanter medizinischer Zustand, wie z. B. schwere Chorea, aktive Suizidgedanken oder andere Zustände, die den Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen könnten
  • Kürzliche Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät
  • Vorherige Behandlung mit einem Antisense-Oligonukleotid [einschließlich kleiner interferierender Ribonukleinsäure (siRNA)]
  • Jede Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer anderen experimentellen Gehirnoperation
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Drainage von Liquor (CSF) oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters
  • Vorgeschichte von postlumbalpunktionellen Kopfschmerzen mittlerer oder schwerer Intensität und/oder Blutfleck
  • Bösartigkeit innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening, außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, das erfolgreich behandelt wurde
  • Krankenhausaufenthalt wegen eines größeren medizinischen oder chirurgischen Eingriffs mit Vollnarkose innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening oder geplant während der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ISIS 443139 10mg
Die Teilnehmer erhielten ISIS 443139, 10 Milligramm (mg), durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Arzneimittel: ISIS 443139 10mg
ISIS 443139, 10 mg, wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 30mg
Die Teilnehmer erhielten ISIS 443139, 30 mg, durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Arzneimittel: ISIS 443139 30mg
ISIS 443139, 30 mg, wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 60mg
Die Teilnehmer erhielten ISIS 443139, 60 mg, durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Arzneimittel: ISIS 443139 60mg
ISIS 443139, 60 mg, wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 90mg
Die Teilnehmer erhielten ISIS 443139, 90 mg, durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Arzneimittel: ISIS 443139 90mg
ISIS 443139, 90 mg, wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • IONIS HTTRx
Experimental: ISIS 443139 120 mg
Die Teilnehmer erhielten ISIS 443139, 120 mg, durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Arzneimittel: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • IONIS HTTRx
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten Placebo durch intrathekale Injektion an den Studientagen 1, 29, 57 und 85.
Sonstiges: Placebo
Placebo wurde an den Studientagen 1, 29, 57 und 85 durch intrathekale Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 28 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit, das bzw. die zeitlich mit der Studie oder der Verwendung eines Prüfpräparats in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob das AE als mit der Untersuchung zusammenhängend betrachtet wurde oder nicht Arzneimittelprodukt. Ein UE war als TEAE zu betrachten, wenn es vor der ersten Dosis des Studienmedikaments vorhanden war und sich anschließend verschlechterte oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments nicht vorhanden war, aber später auftrat.
Bis zu ungefähr 28 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beobachtete Konzentration der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) für ISIS 443139
Zeitfenster: Tage 1, 29, 57, 85 und 113 oder 141
Tage 1, 29, 57, 85 und 113 oder 141

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) für ISIS 443139
Zeitfenster: Tage 1 und 85
Tage 1 und 85
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) für ISIS 443139
Zeitfenster: Tage 1 und 85
Tage 1 und 85
Änderung der CSF-Mutanten-Huntingin (fM)-Proteinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Abschlussbewertung (Tag 85 oder 113)
Die Grundlinie wurde als letzte nicht fehlende Messung vor der ersten Dosis definiert.
Baseline bis Abschlussbewertung (Tag 85 oder 113)
Änderung der Konzentration der leichten Kette von CSF-Neurofilamenten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Abschlussbewertung (Tag 85 oder 113)
Die Grundlinie wurde als letzte nicht fehlende Messung vor der ersten Dosis definiert.
Baseline bis Abschlussbewertung (Tag 85 oder 113)
Ventrikuläres Volumen, bewertet durch strukturelle Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Screening, Tage 113 und 197
Screening, Tage 113 und 197
Battery Composite Score für die kognitive Bewertung der Huntington-Krankheit (HD).
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 84, 141 und 197
Die HD Cognitive Battery wurde als Mittel zur Messung der kognitiven Dysfunktion bei spätprämanifesten und frühmanifestierten HD-Patienten entwickelt. Die 6 Tests, aus denen die Batterie besteht, wurden basierend auf Testempfindlichkeit, Praxiseffekten, Zuverlässigkeit, Domänenabdeckung, Durchführbarkeit für den Einsatz in klinischen Studien und Verträglichkeit ausgewählt. Ein zusammengesetzter kognitiver Score wurde aus dem durchschnittlichen Z-Score der 6 Einzeltests berechnet. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung der kognitiven Funktion an; eine negative Veränderung zeigte eine Verschlechterung an. Die Grundlinie wurde als letzte nicht fehlende Messung vor der ersten Dosis definiert.
Baseline bis zu den Tagen 84, 141 und 197

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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