Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika ISIS 443139 u uczestników z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

30 maja 2019 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę wielokrotnych rosnących dawek ISIS 443139 podawanego dokanałowo u pacjentów z wczesną manifestacją choroby Huntingtona

W tym badaniu przetestowano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę wielokrotnych rosnących dawek ISIS 443139 podawanych dokanałowo dorosłym uczestnikom z wczesną manifestacją choroby Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
46

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité University Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0PY
        • Cambridge University Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano wczesną manifestację choroby Huntingtona
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 25 do 65 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymagań związanych z badaniem, w tym podróży do ośrodka badawczego oraz udziału we wszystkich procedurach i pomiarach podczas wizyt studyjnych
  • Mieć partnera badania, który jest rzetelny, kompetentny i ma co najmniej 18 lat, jest chętny towarzyszyć uczestnikowi w wybranych wizytach próbnych i być dostępnym telefonicznie w Centrum badawczym w razie potrzeby
  • Potrafi tolerować skany MRI, pobieranie krwi i nakłucia lędźwiowe
  • Zamieszkaj w ciągu 4 godzin podróży od Centrum Studiów

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotny stan chorobowy, taki jak ciężka pląsawica, aktywne myśli samobójcze lub jakiekolwiek inne stany, które czynią uczestnika niezdolnym do włączenia lub mogą przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
  • Niedawne leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem
  • Wcześniejsze leczenie antysensownym oligonukleotydem [w tym małym interferującym kwasem rybonukleinowym (siRNA)]
  • Jakakolwiek historia terapii genowej lub przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Historia bólu głowy po nakłuciu lędźwiowym o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu i (lub) plama krwi
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony
  • Hospitalizacja z powodu jakiejkolwiek poważnej procedury medycznej lub chirurgicznej obejmującej znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego lub planowanej w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ISIS 443139 10 mg
Uczestnicy otrzymali ISIS 443139, 10 miligramów (mg), przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 30 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 30 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 60 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 60 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, podawano przez wstrzyknięcie dokanałowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 90 mg
Uczestnicy otrzymywali ISIS 443139, 90 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, podawano przez wstrzyknięcie dooponowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Eksperymentalny: ISIS 443139 120 mg
Uczestnicy otrzymali ISIS 443139, 120 mg, przez wstrzyknięcie dokanałowe, w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Lek: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, podawano przez wstrzyknięcie dooponowe w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inne nazwy:
  • IONIS HTTRx
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo we wstrzyknięciu dokanałowym w dniach badania 1, 29, 57 i 85.
Inny: Placebo
Placebo podawano we wstrzyknięciu dokanałowym w dniach 1, 29, 57 i 85 badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do około 28 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym na przykład nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE uznano za związane z badanym produktem leczniczym, czy też nie produkt leczniczy. AE należało uznać za TEAE, jeśli występowało przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku, a następnie uległo pogorszeniu lub nie występowało przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku, ale pojawiło się później.
Do około 28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Obserwowane stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1, 29, 57, 85 i 113 lub 141
Dni 1, 29, 57, 85 i 113 lub 141

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1 i 85
Dni 1 i 85
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) dla ISIS 443139
Ramy czasowe: Dni 1 i 85
Dni 1 i 85
Zmiana od wartości początkowej stężenia białka mutanta huntingtyny (fM) w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Zmiana od wartości początkowej stężenia łańcucha lekkiego neurofilamentu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Ocena od linii podstawowej do oceny końcowej (dzień 85 lub 113)
Objętość komór oceniana za pomocą obrazowania strukturalnego rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Pokaz, dni 113 i 197
Pokaz, dni 113 i 197
Choroba Huntingtona (HD) Ocena funkcji poznawczych baterii złożonej oceny
Ramy czasowe: Linia bazowa do dni 84, 141 i 197
Bateria poznawcza HD została opracowana jako sposób pomiaru dysfunkcji poznawczych u pacjentów HD z późną manifestacją i wczesnym objawem. Sześć testów składających się na baterię zostało wybranych na podstawie czułości testu, efektów praktycznych, niezawodności, pokrycia domeny, możliwości zastosowania w badaniach klinicznych i tolerancji. Złożony wynik poznawczy został obliczony na podstawie średniego wyniku z 6 indywidualnych testów. Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na poprawę funkcji poznawczych; zmiana ujemna wskazywała na pogorszenie. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatni niebrakujący pomiar przed pierwszą dawką.
Linia bazowa do dni 84, 141 i 197

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
8 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami