Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ISIS 443139 nei partecipanti con malattia di Huntington manifesta precocemente

30 maggio 2019 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di ISIS 443139 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington manifesta precoce

Questo studio ha testato la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di ISIS 443139 somministrate per via intratecale a partecipanti adulti con malattia di Huntington manifesta precoce.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
46

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité University Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • Ruhr-University of Bochum
      • Ulm, Germania, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0PY
        • Cambridge University Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • University of Manchester, St. Mary's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi precoce della malattia di Huntington manifesta
  • Maschio o femmina, di età compresa tra 25 e 65 anni inclusi, al momento del consenso informato
  • In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti di studio, incluso il viaggio al Centro studi e la partecipazione a tutte le procedure e misurazioni durante le visite di studio
  • Avere un partner di prova che sia affidabile, competente e di almeno 18 anni, disposto ad accompagnare il partecipante a selezionare le visite di prova e ad essere disponibile al Centro Studi per telefono se necessario
  • In grado di tollerare scansioni MRI, prelievi di sangue e punture lombari
  • Risiedere entro 4 ore di viaggio dal Centro Studi

Criteri chiave di esclusione:

  • Condizione medica clinicamente significativa, come corea grave, ideazione suicidaria attiva o qualsiasi altra condizione che renderebbe il partecipante non idoneo all'inclusione o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante
  • Trattamento recente con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo
  • Precedente trattamento con un oligonucleotide antisenso [compreso l'acido ribonucleico a piccola interferenza (siRNA)]
  • Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule o qualsiasi altra chirurgia cerebrale sperimentale
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale (CSF) o di un catetere impiantato del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Storia di mal di testa post-puntura lombare di intensità moderata o grave e/o macchia di sangue
  • Tumori maligni entro 5 anni dallo screening, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice che è stato trattato con successo
  • Ricovero ospedaliero per qualsiasi procedura medica o chirurgica importante che comporti anestesia generale entro 12 settimane dallo screening o pianificato durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ISIS 443139 10 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 10 milligrammi (mg), mediante iniezione intratecale, nei giorni di studio 1, 29, 57 e 85.
Droga: ISIS 443139 10 mg
ISIS 443139, 10 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 30 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 30 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 30 mg
ISIS 443139, 30 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 60 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 60 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 60 mg
ISIS 443139, 60 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 90 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 90 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 90 mg
ISIS 443139, 90 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Sperimentale: ISIS 443139 120 mg
I partecipanti hanno ricevuto ISIS 443139, 120 mg, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Droga: ISIS 443139 120 mg
ISIS 443139, 120 mg, è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altri nomi:
  • IONIS HTTRx
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo, mediante iniezione intratecale, nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.
Altro: Placebo
Il placebo è stato somministrato mediante iniezione intratecale nei giorni 1, 29, 57 e 85 dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 28 settimane
Un evento avverso (AE) era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato o meno correlato all'evento sperimentale prodotto farmaceutico. Un evento avverso doveva essere considerato un TEAE se era presente prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio e successivamente è peggiorato o non era presente prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio ma è comparso successivamente.
Fino a circa 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione osservata del liquido cerebrospinale (CSF) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1, 29, 57, 85 e 113 o 141
Giorni 1, 29, 57, 85 e 113 o 141

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85
Giorni 1 e 85
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) per ISIS 443139
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85
Giorni 1 e 85
Variazione rispetto al basale della concentrazione proteica di huntingtina mutante (fM) nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Variazione rispetto al basale nella concentrazione di catene leggere dei neurofilamenti del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dalla valutazione iniziale alla valutazione finale (giorno 85 o 113)
Volume ventricolare valutato mediante risonanza magnetica strutturale (MRI)
Lasso di tempo: Proiezione, giorni 113 e 197
Proiezione, giorni 113 e 197
Punteggio composito della batteria per la valutazione cognitiva della malattia di Huntington (HD).
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 84, 141 e 197
La batteria cognitiva HD è stata sviluppata come mezzo per misurare la disfunzione cognitiva nei pazienti con MH tardivamente premanifesta e precocemente manifesta. I 6 test che compongono la batteria sono stati selezionati in base alla sensibilità del test, agli effetti pratici, all'affidabilità, alla copertura del dominio, alla fattibilità per l'uso negli studi clinici e alla tollerabilità. Un punteggio cognitivo composito è stato calcolato dal punteggio z medio dei 6 test individuali. Un cambiamento positivo rispetto al basale indicava un miglioramento della funzione cognitiva; una variazione negativa indicava un peggioramento. Il basale è stato definito come l'ultima misura non mancante prima della prima dose.
Dal basale ai giorni 84, 141 e 197

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 maggio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 443139-CS1
  • 2015-000381-66 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni