Open-Label-NK-Zell-Infusion (FATE-NK100) mit Subq IL-2 bei Erwachsenen mit AML
Open-Label-Dosiseskalationsstudie einer adaptiven natürlichen Killerzellen-Infusion (NK) (FATE-NK100) mit subkutanem IL-2 bei Erwachsenen mit refraktärer oder rezidivierter akuter myeloischer Leukämie (AML)
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota, Masonic Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- ≥ 18, aber ≤ 70 Jahre alt
Diagnose akute myeloische Leukämie (AML) und erfüllt eines der folgenden Krankheitskriterien:
* Primärinduktionsfehler:
** De Novo AML: kein CR nach 2, 3 oder 4 Induktionsversuchen mit Hochdosis-Chemotherapie
Sekundäre AML (von MDS oder behandlungsbedingt): kein CR nach 1, 2 oder 3 Zyklen Hochdosis-Chemotherapie
- Rückfall:
- Nicht in CR nach 1 oder 2 Zyklen der Standard-Reinduktionstherapie
Rezidiv diagnostiziert zum Zeitpunkt der 6 Monate nach der HCT-Standardbehandlung oder später (d. h. basierend auf einer Knochenmarkbiopsie, die am Tag +170 oder später durchgeführt wurde) und ohne Nachweis einer Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD)
- Bei Patienten über 60 Jahren ist mindestens 1 Zyklus einer Standard-Chemotherapie nicht erforderlich.
- Verfügbarer HLA-abgestimmter oder besser, aber nicht vollständig HLA-abgestimmter (2/4 oder 3/4 Antigene) verwandter Spender (im Alter von 18 bis 75 Jahren) mit Spender-/Empfängerübereinstimmung, basierend auf mindestens einer DNA-basierten Klasse-I-Typisierung mit mittlerer Auflösung der A- und B-Lokus, der CMV-seropositiv ist.
- Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 60 %
Angemessene Organfunktion innerhalb von 14 Tagen nach Studienregistrierung (28 Tage für Lunge und Herz), definiert als:
- Kreatinin: Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 50 ml/min/1,73 m^2 nach aktueller institutioneller Berechnungsformel
- Leber: AST und ALT ≤ 3 x Obergrenze des institutionellen Normalwertes
- Lungenfunktion: Sauerstoffsättigung ≥ 90 % an Raumluft; PFTs sind nur bei symptomatischer oder vorbekannter Beeinträchtigung erforderlich – es muss eine Lungenfunktion >50 % korrigierter DLCO und FEV1 vorliegen
- Herzfunktion: LVEF ≥ 40 % durch Echokardiographie oder MUGA
- Keine symptomatischen Anomalien des aktiven Reizleitungssystems
- In der Lage, Prednison oder andere immunsuppressive Medikamente für mindestens 3 Tage vor der FATE-NK100-Zellinfusion abzusetzen (ausgenommen Prämedikationen für präparative Regime)
- Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Therapie und für 4 Monate nach Abschluss der Therapie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden
- Freiwillige schriftliche Zustimmung vor der Durchführung von forschungsbezogenen Verfahren
Armspezifische Einschlusskriterien
Hochrisiko-aGVHD (ARM 1):
- Kinder oder Erwachsene (im Alter von 0-76 Jahren) HCT-Empfänger mit akuter GVHD mit hohem Risiko, wie entweder durch den verfeinerten MN-Risiko-Score für akute GVHD bestimmt [28]: http://z.umn.edu/MNAcuteGVHDRiskScore ODER hohes Risiko auf Basis von Blutbiomarkern (Ann Arbor Score 3) [31]. Patienten in diesem Arm müssen innerhalb der ersten 7 Tage nach Beginn der Hochrisiko-aGvHD mit der Behandlung beginnen.
oder
Steroidabhängige aGvHD (ARM 2A):
- Kinder oder Erwachsene (Alter 0-76 Jahre) HCT-Empfänger mit steroidabhängiger akuter GVHD Grad II-IV, definiert als eine der folgenden: Aufflammen einer akuten GVHD mit mindestens Schweregrad II/IV innerhalb von 8 Wochen nach Ausschleichen oder (ohne) Immunsuppression bei akuter GVHD, wobei der Schub bei ≤ 0,5 mg/kg Prednison auftritt. Dies kann eine spät einsetzende aGVHD und ein Überlappungssyndrom umfassen.
oder
Steroidrefraktäre aGVHD (ARM 2B):
- Pädiatrischer oder Erwachsener (Alter 0-76 Jahre) HCT-Empfänger mit steroidrefraktärer akuter GVHD Grad II-IV, definiert als einer der folgenden:
- Keine Reaktion der akuten GVHD nach mindestens 4 Tagen systemischer Kortikosteroide von mindestens 2 mg/kg Prednison oder Äquivalent
- Fortschreiten der akuten GVHD innerhalb von 3 Tagen unter systemischen Kortikosteroiden von mindestens 2 mg/kg Prednison oder Äquivalent
- Keine Verbesserung auf eine akute GVHD von mindestens Grad II nach 14 Tagen systemischer Kortikosteroide mit Anfangsdosen von mindestens 2 mg/kg Prednison oder Äquivalent
- Aufflammen einer akuten GVHD von mindestens Schweregrad II/IV während der Einnahme von Steroiden in einer Dosis von >0,5/mg/kg/Tag. Dies kann eine spät einsetzende aGVHD und ein Überlappungssyndrom umfassen.
Ausschlusskriterien:
- Myokardinfarkt (MI) innerhalb der letzten 6 Monate
- Akute Leukämien unklarer Abstammung
- Schwanger oder stillend – Die in dieser Studie verwendeten Wirkstoffe umfassen solche, die unter Schwangerschaftskategorie D fallen – haben ein bekanntes teratogenes Potenzial. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben
- Vorgeschichte oder bekannte aktive Beteiligung des ZNS an AML
- Aktive Autoimmunerkrankung, die eine systemische immunsuppressive Therapie erfordert
- Vorgeschichte von schwerem Asthma und derzeitige Einnahme chronischer systemischer Medikamente (leichtes Asthma, das nur inhalative Steroide erfordert, ist förderfähig)
- Neue oder fortschreitende Lungeninfiltrate bei Screening-Thorax-Röntgen- oder Thorax-CT-Scans, es sei denn, sie wurden von Pulmonary zur Untersuchung freigegeben. Infiltrate, die einer Infektion zugeschrieben werden, müssen nach 1 Woche angemessener Therapie (4 Wochen bei vermuteter oder dokumentierter Pilzinfektion) stabil sein/sich verbessern (mit damit verbundener klinischer Besserung).
- Unkontrollierte bakterielle, Pilz- oder Virusinfektionen einschließlich HIV-1/2 oder aktiver Hepatitis C/B – chronische asymptomatische Virushepatitis ist erlaubt
- Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb der 14 Tage vor Beginn der Studienbehandlung (1. Dosis von Fludarabin)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: SCHICKSAL NK-100
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Vorbereitungsschema:
Die Apherese-Zellsammlung (am Spendertag – 8 gesammelt) wird mit FATE-NK100 pro CMC angereichert. IL-2 mit 6 Millionen IE subkutan (SC) jeden zweiten Tag (EOD) für 6 Dosen mit Dosis 1 an Tag 0 (frühestens 4 Stunden nach NK-Zellen) und letzte Dosis nicht später als Tag +12. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Maximal verträgliche Dosis (MTD)
Zeitfenster: 3 Monate
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Maximale FATE-NK100-Dosis, die 3 Teilnehmern verabreicht werden könnte, sodass nicht mehr als 1 Teilnehmer eine DLT erleidet.
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3 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Klinische Aktivität nach CR/CRp-Leukämie-Clearance
Zeitfenster: Tag +42
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Inzidenz von CRp, definiert als Leukämie-Clearance (≤5 % Markblasten und keine zirkulierenden peripheren Blasten)
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Tag +42
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Klinische Aktivität durch Erholung von CR/CRp-Neutrophilen
Zeitfenster: Tag +42
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Inzidenz von CRp, definiert als Erholung der Neutrophilen (ANC >500 Zellen/Mikroliter), aber mit unvollständiger Erholung der Blutplättchen
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Tag +42
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In-vivo-Expansion von NK-Zellen
Zeitfenster: Tag +14
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Inzidenz der In-vivo-Expansion (≥ 100 von Spendern stammende NK-Zellen pro ul Blut) von NK-Zellen
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Tag +14
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Behandlungsbedingte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: 6 Monate
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Inzidenz behandlungsbedingter Mortalität (TRM)
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6 Monate
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Minimale Resterkrankung (MRD) nach Knochenmarkmorphologie
Zeitfenster: bis Tag 28
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Inzidenz der Clearance der minimalen Resterkrankung (MRD) nach Knochenmarkmorphologie nach NK-Zell-Infusion
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bis Tag 28
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Minimale Resterkrankung (MRD) durch Durchflusszytometrie
Zeitfenster: bis Tag 28
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Inzidenz einer Clearance der minimalen Resterkrankung (MRD) durch Durchflusszytometrie nach NK-Zell-Infusion
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bis Tag 28
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Leukämiefreies Überleben (LFS)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Inzidenz des leukämiefreien Überlebens (LFS)
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1 Jahr
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Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Inzidenz des Gesamtüberlebens (OS)
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Murali Janakiram, MD, MS, University of Minnesota
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- 2016LS153
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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