Wirksamkeit von Rapamycin (Sirolimus) bei der Behandlung von BRBNS, hereditärer oder sporadischer venöser Fehlbildung

Einschlusskriterien:

• Patienten, bei denen BRBNS, VMCM, sporadische multiple VM oder große einzelne VM diagnostiziert wurden;
• Alter und Geschlecht sind nicht begrenzt;
• Körperlicher Zustand ECOG 0~3;
• Die Organfunktion ist gut, die biochemische Untersuchung erfüllt die folgenden Bedingungen: AST ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), ALT ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), Gesamtbilirubin im Serum ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts ( ULN), Kreatinin ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN);
• Die Patienten nehmen freiwillig an der Studie teil und unterschreiben die Einwilligungserklärung des Teilnehmers oder seines/ihres Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

• Patienten benötigen eine Notoperation aufgrund von Darmverschluss, Invagination oder gastrointestinaler Blutung;
• Vorgeschichte der Operation innerhalb von 1 Monat;
• allergisch gegen Rapamycin;
• Alle Krankheiten oder Zustände, die die Studiendurchführung oder Ergebnisinterpretation beeinträchtigen können, einschließlich: bekannte Hämoglobinopathie, gleichzeitiges Leiden an Magen-Darm-Infektionen, schwere Herz-, Leber-, Nieren- und andere schwere Begleiterkrankungen, die Leben gefährden können
• Schwangere oder stillende Frauen;
• Alkohol- oder Drogenabhängige (z. B. Abführmittel);
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die diese Studie innerhalb eines Monats beeinflussen könnte;
• Aus anderen Gründen als nicht geeignet angesehen, vom Prüfarzt aufgenommen zu werden.

Abbruchkriterium:

• Eine allergische Reaktion auf Rapamycin tritt auf.
• Der Patient beantragt den Rücktritt: nach eigenem Ermessen oder auf Antrag seines gesetzlichen Vertreters. Probanden können die Teilnahme an weiteren Studien jederzeit ohne Angabe von Gründen verweigern. Die Probanden sind von einer solchen Entscheidung nicht betroffen.
• Die Probanden müssen sich unter bestimmten besonderen Umständen von der Studie zurückziehen (z. B. gibt es erhebliche Probleme mit der Compliance, Sicherheit oder einem chirurgischen Eingriff für die Krankheit).
• Andere Situationen, in denen die Studie abgebrochen werden muss. Beispielsweise glauben die Ermittler, dass die Fortsetzung der Studie der Gesundheit der Probanden schaden könnte.

Ablehnungskriterien:

• Patienten, die gegen die Anforderungen des Testprotokolls verstoßen
• Patienten mit schlechter Aufzeichnung (mit unvollständigen oder ungenauen Daten)