Efficacia della rapamicina (Sirolimus) nel trattamento della BRBNS, malformazione venosa ereditaria o sporadica

Criterio di inclusione:

• Pazienti con diagnosi di BRBNS, VMCM, VM multipla sporadica o VM singola di grandi dimensioni;
• L'età e il sesso non sono limitati;
• Stato fisico ECOG 0~3;
• La funzionalità degli organi è buona, l'esame biochimico soddisfa le seguenti condizioni: AST ≤ 2,5 × limite superiore del valore normale (ULN), ALT ≤ 2,5 × limite superiore del valore normale (ULN), bilirubina totale sierica ≤ 1,5 × limite superiore del valore normale ( ULN), creatinina ≤ 1,5 × limite superiore della norma (ULN);
• I pazienti si offrono volontari per partecipare alla sperimentazione e firmano il modulo di consenso informato dal partecipante o dal suo tutore legale.

Criteri di esclusione:

• I pazienti necessitano di un intervento chirurgico d'urgenza a causa di ostruzione intestinale, intussuscezione o sanguinamento gastrointestinale;
• Storia dell'intervento chirurgico entro 1 mese;
• allergico alla rapamicina;
• Qualsiasi malattia o condizione che possa influenzare l'implementazione dello studio o l'interpretazione dei risultati, tra cui: emoglobinopatia nota, contemporaneamente affetti da infezioni gastrointestinali, gravi malattie cardiache, epatiche, renali e altre gravi malattie concomitanti che possono mettere in pericolo la vita
• Donne in gravidanza o in allattamento;
• Chi abusa di alcol o droghe (p. es., lassativi);
• Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe influire su questo studio entro un mese;
• Ritenuta non idonea ad essere arruolata dallo sperimentatore per altri motivi.

Criteri di uscita:

• Si verifica una reazione allergica alla rapamicina.
• Il paziente richiede il ritiro: a sua discrezione o su richiesta del suo legale rappresentante. I soggetti possono rifiutarsi di partecipare a ulteriori studi in qualsiasi momento senza motivi. I soggetti non saranno interessati a causa di tale decisione.
• I soggetti sono tenuti a ritirarsi dallo studio in determinate circostanze speciali (ad esempio, vi sono problemi significativi di conformità, sicurezza o intervento chirurgico per la malattia)
• Altre situazioni in cui lo studio deve essere terminato. Ad esempio, gli investigatori ritengono che continuare lo studio possa essere dannoso per la salute dei soggetti.

Criteri di rifiuto:

• Pazienti che violano i requisiti del protocollo del test
• Pazienti con scarsa registrazione (con dati incompleti o imprecisi)