- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03767660
Wirksamkeit von Rapamycin (Sirolimus) bei der Behandlung von BRBNS, hereditärer oder sporadischer venöser Fehlbildung
17. Dezember 2018 aktualisiert von: Peking Union Medical College Hospital
Wirksamkeit von Rapamycin (Sirolimus) bei der Behandlung des Blue-Rubber-Bleb-Nävus-Syndroms, erblicher oder sporadischer venöser Fehlbildung
Eine prospektive, nicht randomisierte, offene, einarmige klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Rapamycin (Sirolimus) bei der Behandlung des Blue-Rubber-Bleb-Nävus-Syndroms, einer erblichen oder sporadischen venösen Fehlbildung
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Blue-Rubber-Bleb-Nevus-Syndrom (BRBNS) und die venöse Malformation werden hauptsächlich durch somatische Mutationen von TEK und PIK3CA verursacht, die den PI3K/AKT-Signalweg aktivieren.
Als wichtige Proteinkinase stromabwärts des PI3K/AKT-Signalwegs kann mTOR als potenzielles therapeutisches Ziel für BRBNS dienen.
Experimente an Mäusen haben gezeigt, dass Rapamycin das Fortschreiten venöser Missbildungsläsionen hemmt.
Es gibt einige Berichte über Fälle bei Menschen, bei denen eine Rapamycin-Behandlung angewendet wurde.
Die Studie des Prüfarztes ist als prospektive, nicht randomisierte, offene, einarmige klinische Studie zur Untersuchung ihrer Wirksamkeit und Sicherheit konzipiert.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
20
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Jiaolin Zhou, MD
- Telefonnummer: 13910136704
- E-Mail: conniezhjl@yahoo.com
Studienorte
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100000
- Rekrutierung
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
-
Kontakt:
- Jiaolin Zhou, MD
- Telefonnummer: 13910136704
- E-Mail: conniezhjl@163.com
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, bei denen BRBNS, VMCM, sporadische multiple VM oder große einzelne VM diagnostiziert wurden;
- Alter und Geschlecht sind nicht begrenzt;
- Körperlicher Zustand ECOG 0~3;
- Die Organfunktion ist gut, die biochemische Untersuchung erfüllt die folgenden Bedingungen: AST ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), ALT ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), Gesamtbilirubin im Serum ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts ( ULN), Kreatinin ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN);
- Die Patienten nehmen freiwillig an der Studie teil und unterschreiben die Einwilligungserklärung des Teilnehmers oder seines/ihres Erziehungsberechtigten.
Ausschlusskriterien:
- Patienten benötigen eine Notoperation aufgrund von Darmverschluss, Invagination oder gastrointestinaler Blutung;
- Vorgeschichte der Operation innerhalb von 1 Monat;
- allergisch gegen Rapamycin;
- Alle Krankheiten oder Zustände, die die Studiendurchführung oder Ergebnisinterpretation beeinträchtigen können, einschließlich: bekannte Hämoglobinopathie, gleichzeitiges Leiden an Magen-Darm-Infektionen, schwere Herz-, Leber-, Nieren- und andere schwere Begleiterkrankungen, die Leben gefährden können
- Schwangere oder stillende Frauen;
- Alkohol- oder Drogenabhängige (z. B. Abführmittel);
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die diese Studie innerhalb eines Monats beeinflussen könnte;
- Aus anderen Gründen als nicht geeignet angesehen, vom Prüfarzt aufgenommen zu werden.
Abbruchkriterium:
- Eine allergische Reaktion auf Rapamycin tritt auf.
- Der Patient beantragt den Rücktritt: nach eigenem Ermessen oder auf Antrag seines gesetzlichen Vertreters. Probanden können die Teilnahme an weiteren Studien jederzeit ohne Angabe von Gründen verweigern. Die Probanden sind von einer solchen Entscheidung nicht betroffen.
- Die Probanden müssen sich unter bestimmten besonderen Umständen von der Studie zurückziehen (z. B. gibt es erhebliche Probleme mit der Compliance, Sicherheit oder einem chirurgischen Eingriff für die Krankheit).
- Andere Situationen, in denen die Studie abgebrochen werden muss. Beispielsweise glauben die Ermittler, dass die Fortsetzung der Studie der Gesundheit der Probanden schaden könnte.
Ablehnungskriterien:
- Patienten, die gegen die Anforderungen des Testprotokolls verstoßen
- Patienten mit schlechter Aufzeichnung (mit unvollständigen oder ungenauen Daten)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Rapamycin
Für Kinder: Rapamycin, 1 mg pro Quadratmeter Körperoberfläche täglich, oral für mindestens 6 Monate. Für Erwachsene: Rapamycin, 2 mg täglich, oral für mindestens 6 Monate
|
Für Kinder: Rapamycin, 1 mg pro Quadratmeter Körperoberfläche täglich, oral für mindestens 6 Monate. Für Erwachsene: Rapamycin, 2 mg täglich, oral für mindestens 6 Monate
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Gesamtbelastung durch venöse Fehlbildungsläsionen
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Läsionslast (cm2) = A + B + C. A = Summe des Produkts aus maximalem Durchmesser und maximaler Höhe der größten 3 Läsionen, die durch Brust-, Bauch- und Becken-MRT oder Dünndarm-CT-Rekonstruktion gezeigt werden (in cm2) B = Summe von das Produkt aus maximalem Durchmesser und maximaler Höhe der 3 größten durch das Verdauungsendoskop sichtbaren Läsionen (in cm2) C = Summe des Produkts aus maximalem Durchmesser und maximaler Höhe der 3 größten durch Ultraschall sichtbaren Läsionen (in cm2) Bemerkungen: 1.
Wenn es nicht möglich ist, 3 oder mehr Läsionen zu bewerten, sollten die Ergebnisse der tatsächlichen Anzahl von Läsionen als gültig angesehen werden; 2. Die ausgewerteten Läsionen sollten vor und nach der Behandlung übereinstimmen.
Wenn die Läsion nach der Behandlung schwer zu beurteilen ist, sollte sie von der Beurteilung ausgeschlossen werden.
|
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Menge der täglichen oralen Eisenpräparate
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Der Wert gibt die Menge der Magen-Darm-Blutung an.
|
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Konzentration von Hämoglobin im Blut
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Der Wert gibt die Menge der Magen-Darm-Blutung an.
|
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Häufigkeit der Bluttransfusion
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Der Wert gibt die Menge der Magen-Darm-Blutung an
|
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Konzentration von D-Dimer im Blut
Zeitfenster: Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Der Wert gibt das Ausmaß der lokalen Gerinnung an, die durch venöse Malformationsläsionen verursacht wird.
|
Die Zeit vom Therapiebeginn bis 1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- McCormack FX, Inoue Y, Moss J, Singer LG, Strange C, Nakata K, Barker AF, Chapman JT, Brantly ML, Stocks JM, Brown KK, Lynch JP 3rd, Goldberg HJ, Young LR, Kinder BW, Downey GP, Sullivan EJ, Colby TV, McKay RT, Cohen MM, Korbee L, Taveira-DaSilva AM, Lee HS, Krischer JP, Trapnell BC; National Institutes of Health Rare Lung Diseases Consortium; MILES Trial Group. Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2011 Apr 28;364(17):1595-606. doi: 10.1056/NEJMoa1100391. Epub 2011 Mar 16.
- Soblet J, Kangas J, Natynki M, Mendola A, Helaers R, Uebelhoer M, Kaakinen M, Cordisco M, Dompmartin A, Enjolras O, Holden S, Irvine AD, Kangesu L, Leaute-Labreze C, Lanoel A, Lokmic Z, Maas S, McAleer MA, Penington A, Rieu P, Syed S, van der Vleuten C, Watson R, Fishman SJ, Mulliken JB, Eklund L, Limaye N, Boon LM, Vikkula M. Blue Rubber Bleb Nevus (BRBN) Syndrome Is Caused by Somatic TEK (TIE2) Mutations. J Invest Dermatol. 2017 Jan;137(1):207-216. doi: 10.1016/j.jid.2016.07.034. Epub 2016 Aug 9.
- Ochiai D, Miyakoshi K, Yakubo K, Fukuiya T, Yoshimura Y. Familial blue rubber bleb nevus syndrome in pregnancy with spinal epidural involvement. Case Rep Obstet Gynecol. 2013;2013:141506. doi: 10.1155/2013/141506. Epub 2013 May 9.
- Carvalho S, Barbosa V, Santos N, Machado E. Blue rubber-bleb nevus syndrome: report of a familial case with a dural arteriovenous fistula. AJNR Am J Neuroradiol. 2003 Oct;24(9):1916-8.
- Kisu T, Yamaoka K, Uchida Y, Mori H, Nakama T, Hisatsugu T, Miyaji H, Motooka M. A case of blue rubber bleb nevus syndrome with familial onset. Gastroenterol Jpn. 1986 Jun;21(3):262-6. doi: 10.1007/BF02774569.
- Jin XL, Wang ZH, Xiao XB, Huang LS, Zhao XY. Blue rubber bleb nevus syndrome: a case report and literature review. World J Gastroenterol. 2014 Dec 7;20(45):17254-9. doi: 10.3748/wjg.v20.i45.17254.
- Dobru D, Seuchea N, Dorin M, Careianu V. Blue rubber bleb nevus syndrome: case report and literature review. Rom J Gastroenterol. 2004 Sep;13(3):237-40.
- Boscolo E, Limaye N, Huang L, Kang KT, Soblet J, Uebelhoer M, Mendola A, Natynki M, Seront E, Dupont S, Hammer J, Legrand C, Brugnara C, Eklund L, Vikkula M, Bischoff J, Boon LM. Rapamycin improves TIE2-mutated venous malformation in murine model and human subjects. J Clin Invest. 2015 Sep;125(9):3491-504. doi: 10.1172/JCI76004. Epub 2015 Aug 10.
- Cardoso H, Dias JA, Silva M, Vilas-Boas F, Trindade E, Tavares M, Macedo G. 'Education and Imaging. Gastrointestinal: Successful treatment with sirolimus of a patient with blue rubber bleb nevus syndrome. J Gastroenterol Hepatol. 2016 Mar;31(3):519. doi: 10.1111/jgh.13178. No abstract available.
- Yuksekkaya H, Ozbek O, Keser M, Toy H. Blue rubber bleb nevus syndrome: successful treatment with sirolimus. Pediatrics. 2012 Apr;129(4):e1080-4. doi: 10.1542/peds.2010-3611. Epub 2012 Mar 5.
- Unlusoy Aksu A, Sari S, Egritas Gurkan O, Dalgic B. Favorable Response to Sirolimus in a Child With Blue Rubber Bleb Nevus Syndrome in the Gastrointestinal Tract. J Pediatr Hematol Oncol. 2017 Mar;39(2):147-149. doi: 10.1097/MPH.0000000000000681.
- Salloum R, Fox CE, Alvarez-Allende CR, Hammill AM, Dasgupta R, Dickie BH, Mobberley-Schuman P, Wentzel MS, Chute C, Kaul A, Patel M, Merrow AC, Gupta A, Whitworth JR, Adams DM. Response of Blue Rubber Bleb Nevus Syndrome to Sirolimus Treatment. Pediatr Blood Cancer. 2016 Nov;63(11):1911-4. doi: 10.1002/pbc.26049. Epub 2016 Jun 8.
- Moavero R, Coniglio A, Garaci F, Curatolo P. Is mTOR inhibition a systemic treatment for tuberous sclerosis? Ital J Pediatr. 2013 Sep 17;39:57. doi: 10.1186/1824-7288-39-57.
- Paul E, Thiele E. Efficacy of sirolimus in treating tuberous sclerosis and lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):190-2. doi: 10.1056/NEJMe0707153. No abstract available.
- Bissler JJ, McCormack FX, Young LR, Elwing JM, Chuck G, Leonard JM, Schmithorst VJ, Laor T, Brody AS, Bean J, Salisbury S, Franz DN. Sirolimus for angiomyolipoma in tuberous sclerosis complex or lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):140-51. doi: 10.1056/NEJMoa063564.
- Davies DM, de Vries PJ, Johnson SR, McCartney DL, Cox JA, Serra AL, Watson PC, Howe CJ, Doyle T, Pointon K, Cross JJ, Tattersfield AE, Kingswood JC, Sampson JR. Sirolimus therapy for angiomyolipoma in tuberous sclerosis and sporadic lymphangioleiomyomatosis: a phase 2 trial. Clin Cancer Res. 2011 Jun 15;17(12):4071-81. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-11-0445. Epub 2011 Apr 27.
- Davies DM, Johnson SR, Tattersfield AE, Kingswood JC, Cox JA, McCartney DL, Doyle T, Elmslie F, Saggar A, de Vries PJ, Sampson JR. Sirolimus therapy in tuberous sclerosis or sporadic lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2008 Jan 10;358(2):200-3. doi: 10.1056/NEJMc072500. No abstract available.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Juli 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Januar 2022
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Juli 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. November 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Dezember 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. Dezember 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Dezember 2018
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2018
Mehr Informationen
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Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
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- Angeborene Anomalien
- Gastrointestinale Neubildungen
- Hauttumoren
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- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Antiinfektiva
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antibakterielle Mittel
- Antibiotika, antineoplastische
- Antimykotika
- Sirolimus
Andere Studien-ID-Nummern
- HS-1606
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
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Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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