IC14 für ALS-Patienten erweiterter Zugang (EAP)

Einschlusskriterien:

1. Unterschriebene Einverständniserklärung vor Einleitung programmspezifischer Verfahren.
2. Familiäre oder sporadische ALS, definiert als klinisch möglich, wahrscheinlich oder definitiv durch Awaji-Shima Consensus Recommendations oder andere Standardrichtlinien.
3. Angemessene hämatologische, Nieren- und Leberfunktion, wie vom Arzt des Patienten definiert.

4. Frauen im gebärfähigen Alter sollten eine der folgenden akzeptablen Empfängnisverhütungsmethoden anwenden und sich verpflichten, diese weiterhin anzuwenden:

   1. Sexuelle Abstinenz (Inaktivität) für 1 Monat vor dem Screening bis zum Abschluss der Studie; oder
   2. Intrauterinpessar (IUP) an Ort und Stelle für mindestens 3 Monate vor der Studie bis zum Abschluss der Studie; oder
   3. Stabile hormonelle Kontrazeption für mindestens 3 Monate vor Studienbeginn bis Studienabschluss; oder
   4. Chirurgische Sterilisation (Vasektomie) des männlichen Partners mindestens 6 Monate vor Studienbeginn.
5. Um als nicht gebärfähig zu gelten, sollten Frauen chirurgisch sterilisiert werden (bilaterale Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie mindestens 2 Monate vor der Studie) oder postmenopausal sein und mindestens 3 Jahre seit der letzten Menstruation.
6. Männer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen bis zum Abschluss der Studie Verhütungsmittel anwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Abhängigkeit von invasiver mechanischer Beatmung, definiert als Unfähigkeit, ohne sie auf dem Rücken zu liegen, ohne sie nicht schlafen zu können, oder kontinuierliche Nutzung tagsüber; Vorhandensein einer Tracheotomie beim Screening;
2. Bekannte aktive aktuelle oder Vorgeschichte von wiederkehrenden bakteriellen, viralen, mykobakteriellen oder anderen opportunistischen Infektionen; oder schwere Episode einer Infektion, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Behandlung mit IV-Antibiotika innerhalb von 4 Wochen nach Studienbeginn erfordert.
3. Immunisiert mit attenuierten Lebendimpfstoffen innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung. Die Teilnehmer müssen zustimmen, während des gesamten Programms, einschließlich 12 Wochen nach der letzten IC14-Dosis, auf attenuierte Lebendimpfstoffe zu verzichten.
4. Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf humane, humanisierte oder murine monoklonale Antikörper.
5. Schwangerschaft oder Stillzeit.

6. Vorhandensein einer der folgenden klinischen Bedingungen:

   • Anamnese einer oder mehrerer der folgenden Erkrankungen: Herzinsuffizienz (New York Heart Association III/IV), unkontrollierte Herzrhythmusstörungen, instabile ischämische Herzkrankheit oder unkontrollierte Hypertonie (systolischer Blutdruck > 170 mmHg oder diastolischer Blutdruck > 110 mmHg).
   • Vorgeschichte einer venösen thromboembolischen Erkrankung innerhalb von 6 Monaten, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
   • Instabile Lungen-, Nieren-, Leber-, endokrine oder hämatologische Erkrankung.
   • Autoimmunerkrankung, Mischkollagenose, Sklerodermie, Polymyositis oder signifikante systemische Beteiligung nach rheumatoider Arthritis.
   • Nachweis einer aktiven bösartigen Erkrankung, bösartige Erkrankungen, die innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurden, oder Brustkrebs, der innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurde (ausgenommen andere Hautkrebsarten als Melanome).
   • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus oder einer anderen Immunschwächekrankheit.