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Sicherheit und Wirksamkeit von Zuretinolacetat bei Patienten mit erblicher Netzhauterkrankung

22. Februar 2023 aktualisiert von: Retinagenix Holdings

Sicherheit und Wirksamkeit von Zuretinolacetat-Lösung zum Einnehmen bei Patienten mit erblicher Netzhauterkrankung, die durch Mutationen im retinalen Pigmentepithelprotein 65 oder Lecithin:Retinol-Acyltransferase verursacht wird

Bewertung der Wirksamkeit von ZA-Lösung zum Einnehmen bei Patienten mit IRD, die durch biallelisch-rezessive RPE65- oder LRAT-Genmutationen verursacht und phänotypisch als kongenitale Leber-Amaurose (LCA) oder Retinitis pigmentosa (RP) diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Einverständniserklärung (ICF) gelesen, verstanden und unterschrieben haben.
  2. 6 Jahre oder älter sein.
  3. Eine Diagnose von IRD haben, die von einem Augengenetiker oder Augenarzt phänotypisch als LCA oder RP diagnostiziert wurde und durch eine pathologische biallelische autosomal-rezessive Mutation in RPE65 oder LRAT verursacht wurde, wie von einem vollständig akkreditierten zertifizierten zentralen Genotypisierungslabor bestimmt.
  4. Seien Sie naiv gegenüber Gentherapie, chirurgischer Implantation von prothetischen Netzhautchips oder subretinalen Injektionen.
  5. Wenn zuvor ZA verabreicht wurde, müssen seit der letzten Verabreichung von ZA mindestens > 3 Jahre vergangen sein.
  6. Schwangerschaftstests und Verhütung vor Studienbehandlung: Frauen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen einer gleichzeitigen Augenerkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt während der Studie einem größeren Risiko aussetzen oder die Studienergebnisse erheblich beeinflussen würde.
  2. Haben sich innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening einer Augenoperation unterzogen, einschließlich Katarakt- oder Laserverfahren.
  3. innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening ein verschreibungspflichtiges oder in der Prüfung befindliches orales Retinoid-Medikament (z. B. Isotretinoin oder Acitretin) eingenommen haben; Personen, die ihre vorherige orale Retinoidmedikation nicht vertragen haben, werden unabhängig vom Zeitpunkt der letzten Exposition ausgeschlossen.
  4. Innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening Nahrungsergänzungsmittel mit ≥ 10.000 IE Vitamin A eingenommen haben.
  5. innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening Medikamente eingenommen haben, die den Knochenstoffwechsel beeinflussen.
  6. Zirkulierendes 25-Hydroxy-Vitamin D < 20 ng/ml.
  7. Verwendung von Medikamenten, die mit einem Retinoid interagieren können, einschließlich Tetracyclin, Ketoconazol und Methotrexat innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.
  8. Verwendung von intraokularen oder periokularen Kortikosteroiden innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening; Verwendung von Kortikosteroidimplantaten innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening; Verwendung von systemischen Kortikosteroiden, es sei denn, diese werden vor oder während des Screenings in einer konstant niedrigen Dosis mit niedriger Dosisstufe angewendet; oder Verwendung von intraokularen oder periokularen antivaskulären endothelialen Wachstumsfaktormitteln innerhalb von 2 Monaten nach dem Screening.
  9. Haben Sie eine bekannte und dokumentierte Allergie gegen Soja.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: ZA-Placebo
Arzneimittel: Placebos
Placebo
Aktiver Komparator: ZA niedrige Dosis
Arzneimittel: ZA Niedrige Dosis
ZA niedrige Dosis
Aktiver Komparator: ZA hochdosiert
Arzneimittel: ZA hochdosiert
ZA hochdosiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des funktionellen Sehvermögens in Woche 12 mithilfe eines visuellen Navigationskurses bei unterschiedlichen Umgebungsbeleuchtungsstärken
Zeitfenster: Woche 12
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt (PEE) wird ein Maß für das funktionelle Sehvermögen sein, das in Woche 12 mithilfe von Mobilitätstests (Ora Inc, Andover, MA) über ihren Visual Navigation Challenge (VNC)-Kurs bewertet wird. Der VNC misst das funktionelle Sehvermögen, indem er die Fähigkeit des Probanden bewertet, sich bei unterschiedlichen Umgebungsbeleuchtungsstärken genau und erfolgreich durch ein Labyrinth zu bewegen. Der PEE ist ein Vergleich zwischen Gruppen in ihrer mittleren Veränderung von der Randomisierung bis Woche 12, d. h. der Unterschied im VNC-Score von der Ausgangsleistung zur Leistung in Woche 12. Die Leistung auf dem VNC wird mit jedem Auge einzeln und mit beiden Augen zusammen bei einer oder mehreren Beleuchtungsstärken im Bereich von 0,35 Lux bis 500 Lux bewertet. Der VNC-Score einer Testperson ist die niedrigste Helligkeitsstufe, bei der die Testperson durch das Labyrinth navigieren und korrekt hindurchgehen kann.
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Retinagenix Holdings

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RG201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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