Sicherheit und Wirksamkeit von Zuretinolacetat bei Patienten mit erblicher Netzhauterkrankung

Einschlusskriterien:

1. Die Einverständniserklärung (ICF) gelesen, verstanden und unterschrieben haben.
2. 6 Jahre oder älter sein.
3. Eine Diagnose von IRD haben, die von einem Augengenetiker oder Augenarzt phänotypisch als LCA oder RP diagnostiziert wurde und durch eine pathologische biallelische autosomal-rezessive Mutation in RPE65 oder LRAT verursacht wurde, wie von einem vollständig akkreditierten zertifizierten zentralen Genotypisierungslabor bestimmt.
4. Seien Sie naiv gegenüber Gentherapie, chirurgischer Implantation von prothetischen Netzhautchips oder subretinalen Injektionen.
5. Wenn zuvor ZA verabreicht wurde, müssen seit der letzten Verabreichung von ZA mindestens > 3 Jahre vergangen sein.
6. Schwangerschaftstests und Verhütung vor Studienbehandlung: Frauen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen.

Ausschlusskriterien:

1. Vorliegen einer gleichzeitigen Augenerkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt während der Studie einem größeren Risiko aussetzen oder die Studienergebnisse erheblich beeinflussen würde.
2. Haben sich innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening einer Augenoperation unterzogen, einschließlich Katarakt- oder Laserverfahren.
3. innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening ein verschreibungspflichtiges oder in der Prüfung befindliches orales Retinoid-Medikament (z. B. Isotretinoin oder Acitretin) eingenommen haben; Personen, die ihre vorherige orale Retinoidmedikation nicht vertragen haben, werden unabhängig vom Zeitpunkt der letzten Exposition ausgeschlossen.
4. Innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening Nahrungsergänzungsmittel mit ≥ 10.000 IE Vitamin A eingenommen haben.
5. innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening Medikamente eingenommen haben, die den Knochenstoffwechsel beeinflussen.
6. Zirkulierendes 25-Hydroxy-Vitamin D < 20 ng/ml.
7. Verwendung von Medikamenten, die mit einem Retinoid interagieren können, einschließlich Tetracyclin, Ketoconazol und Methotrexat innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.
8. Verwendung von intraokularen oder periokularen Kortikosteroiden innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening; Verwendung von Kortikosteroidimplantaten innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening; Verwendung von systemischen Kortikosteroiden, es sei denn, diese werden vor oder während des Screenings in einer konstant niedrigen Dosis mit niedriger Dosisstufe angewendet; oder Verwendung von intraokularen oder periokularen antivaskulären endothelialen Wachstumsfaktormitteln innerhalb von 2 Monaten nach dem Screening.
9. Haben Sie eine bekannte und dokumentierte Allergie gegen Soja.