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Sicurezza ed efficacia dell'acetato di zuretinolo nei soggetti con malattia retinica ereditaria

22 febbraio 2023 aggiornato da: Retinagenix Holdings

Sicurezza ed efficacia della soluzione orale di acetato di zuretinolo in soggetti con malattia ereditaria della retina causata da mutazioni nella proteina 65 dell'epitelio del pigmento retinico o lecitina: retinolo aciltransferasi

Valutare l'efficacia di ZA soluzione orale in soggetti con IRD causata da mutazioni bialleliche recessive del gene RPE65 o LRAT e diagnosticate fenotipicamente come amaurosi congenita di Leber (LCA) o retinite pigmentosa (RP).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10001
        • NY NY

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Aver letto, compreso e firmato il modulo di consenso informato (ICF).
  2. Avere 6 anni o più.
  3. Avere una diagnosi di IRD fenotipicamente diagnosticata come LCA o RP da un genetista oculista o oftalmologo e causata da mutazione autosomica recessiva biallelica patologica in RPE65 o LRAT come determinato da un laboratorio di genotipizzazione centrale certificato completamente accreditato.
  4. Sii ingenuo alla terapia genica, all'impianto chirurgico di chip retinici protesici o alle iniezioni sottoretiniche.
  5. Se precedentemente somministrato ZA, sono trascorsi almeno > 3 anni dall'ultima somministrazione di ZA.
  6. Test di gravidanza e contraccezione prima del trattamento in studio: le donne in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento.

Criteri di esclusione:

  1. Avere una presenza di malattia oculare concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe il soggetto a maggior rischio durante lo studio o influenzerebbe in modo significativo i risultati dello studio.
  2. - Hanno subito un intervento chirurgico oculare entro 3 mesi dallo screening, comprese le procedure di cataratta o laser.
  3. Aver assunto farmaci retinoidi orali prescritti o sperimentali (ad es. isotretinoina o acitretina) entro 6 mesi dallo screening; i soggetti che non hanno tollerato il loro precedente trattamento con retinoidi orali saranno esclusi indipendentemente dal tempo dell'ultima esposizione.
  4. Aver assunto integratori contenenti ≥ 10.000 UI di vitamina A entro 60 giorni dallo screening.
  5. Avere assunto qualsiasi farmaco che influisca sul metabolismo osseo entro 6 mesi dallo screening.
  6. Avere 25-idrossi vitamina D circolante < 20 ng/mL.
  7. Uso di farmaci che possono interagire con un retinoide, tra cui tetraciclina, ketoconazolo e metotrexato entro 60 giorni dallo screening.
  8. Uso di corticosteroidi intraoculari o perioculari entro 90 giorni dallo screening; uso di impianti di corticosteroidi entro 3 anni dallo screening; uso di corticosteroidi sistemici a meno che questi non siano a una dose bassa costante con un basso livello di dose in vigore prima o durante lo screening; o uso di agenti del fattore di crescita endoteliale anti-vascolare intraoculare o perioculare entro 2 mesi dallo screening.
  9. Avere un'allergia nota e documentata alla soia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: ZA placebo
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: ZA basso dosaggio
Droga: ZA Basso dosaggio
ZA basso dosaggio
Comparatore attivo: ZA dose elevata
Droga: ZA dose elevata
ZA dose elevata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della visione funzionale alla settimana 12 utilizzando un corso di navigazione visiva a diversi livelli di illuminazione ambientale
Lasso di tempo: settimana 12
L'endpoint primario di efficacia (PEE) sarà una misura della visione funzionale valutata alla settimana 12 utilizzando test di mobilità (Ora Inc, Andover, MA) tramite il loro corso Visual Navigation Challenge (VNC). Il VNC misura la visione funzionale valutando la capacità del soggetto di navigare in un labirinto in modo accurato e con successo a diversi livelli di illuminazione ambientale. Il PEE è un confronto tra i gruppi nella loro variazione media dalla randomizzazione alla settimana 12, ovvero la differenza nel punteggio VNC dalla prestazione al basale alla prestazione alla settimana 12. Le prestazioni sul VNC vengono valutate utilizzando ciascun occhio individualmente ed entrambi gli occhi insieme a 1 o più livelli di illuminazione che vanno da 0,35 lux a 500 lux. Il punteggio VNC di un soggetto è il livello più basso di luminanza a cui il soggetto può navigare e passare correttamente attraverso il labirinto.
settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Retinagenix Holdings

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 febbraio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RG201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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