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Zweimal wöchentlich Steroide und Bewegung als Therapie für DMD

12. März 2026 aktualisiert von: University of Florida

Einfluss und Zusammenspiel von Kortikosteroid-Therapie und Bewegungstraining auf die DMD-Muskelfunktion

Das Studienteam wird das Potenzial von zweimal wöchentlich niedrig dosiertem Prednison bestimmen und feststellen, ob körperliches Training synergetisch wirken kann, um das Fortschreiten der Krankheit zu verzögern und die Muskelkraft/körperliche Funktion bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu verbessern. Der derzeitige Behandlungsstandard (tägliches Prednison) ist mit unerwünschten Nebenwirkungen verbunden. Hinweise aus DMD-Mausmodellen deuten darauf hin, dass eine wöchentliche Dosierung die gleiche Wirksamkeit ohne Nebenwirkungen bietet. Angemessene Bewegung kann ebenfalls von Vorteil sein, aber dieser Bereich wurde noch nicht ausreichend erforscht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dieser innovative Vorschlag konzentriert sich auf die Entwicklung einer wirksamen therapeutischen Strategie, die die zweimal wöchentliche Verabreichung niedriger Dosen von Glukokortikoiden (GC) und Bewegungstraining für Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) umfasst, einer derzeit unheilbaren Krankheit, die durch rasch fortschreitende Muskelschwäche, frühen Verlust der Gehfähigkeit und Tod gekennzeichnet ist. Während GC die einzige bewährte Behandlung zur Verringerung von Fibrose und Verzögerung des Gehverlusts bei DMD sind, ist die chronische tägliche Verabreichung (die am häufigsten verschrieben wird) mit nachteiligen, oft schwächenden Auswirkungen verbunden. Als alternatives Dosierungsschema erwies sich die ausschließliche Wochenendanwendung als vorteilhaft und hatte weniger Auswirkungen auf Gewichtszunahme und lineares Wachstum, jedoch wurden hohe Dosen verwendet, die mit Verhaltensproblemen verbunden waren. Aktuelle Arbeiten an Mäusen deuten darauf hin, dass dieselbe tägliche Dosis, vorübergehend verabreicht, wirksam sein und einen größeren Einfluss auf die Zunahme von Muskelmasse, Kraft und Ermüdungsresistenz im Vergleich zur täglichen Dosierung haben könnte, aufgrund unterschiedlicher Auswirkungen auf Genexpressions-Signalwege, die für die Muskelumgestaltung wichtig sind. Bewegung, die ebenfalls Signalwege induziert, die zu einer Umgestaltung in gesunden Muskeln führen, könnte sich positiv auf die Pathophysiologie von DMD auswirken, indem sie kompensatorische Wege aktiviert. Obwohl hochintensive oder exzentrische Bewegungen für dystrophe Muskeln schädlich sind, deuten einige Studien darauf hin, dass submaximale Bewegung sicher ist und den Verlust der Muskelfunktion bei Jungen mit DMD verzögern kann. Trotz dieser explorativen Studien, die auf Potenzial hindeuten, gibt es einen Mangel an Forschung zu Bewegung, was unser derzeitiges Unverständnis spezifischer Bewegungsparameter (Art, Intensität, Zielmuskelgruppen) widerspiegelt, die für Patienten mit DMD sicher und wirksam sein könnten, sowie mangelnde Zugänglichkeit zu Bewegungsgeräten, die angemessen und ausreichend Anpassungen in dystrophen Muskeln induzieren. Das Ziel dieser Arbeit ist es, ein wirksames GC-Regime mit minimalen Nebenwirkungen zu definieren und zu verstehen, ob Bewegungstraining möglicherweise das Fortschreiten der Krankheit verzögern, sekundäre Auswirkungen von Nichtgebrauch umkehren und vorteilhafte Anpassungen bei Jungen mit DMD induzieren kann.

ZIEL 1: Die 12-monatige Auswirkung eines Niedrigdosis-Regimes (0,75 mg/kg x 2 Tage Prednison) auf Gewichtszunahme, DMD-Muskelpathophysiologie und körperliche Funktion zu bestimmen. Wir gehen davon aus, dass ein zweimal wöchentliches Regime im Vergleich zum Standard-Tagesregime weniger Auswirkungen auf den Body-Mass-Index hat und gleiche Verbesserungen in der 1-Jahres-Veränderung der körperlichen Funktion und des Muskel-Fett-Anteils aufweist.

ZIEL 2: Die Auswirkung eines 6-monatigen, moderat intensiven, häuslichen Beinbewegungstrainingsprogramms auf Muskelpathophysiologie und körperliche Funktion bei DMD zu bestimmen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD bestätigt durch 1) klinische Vorgeschichte mit Merkmalen vor dem fünften Lebensjahr, 2) körperliche Untersuchung, 3) erhöhten Serum-Kreatinkinasespiegel und 4) Fehlen von Dystrophin-Expression, bestimmt durch Immunfärbung oder Western Blot (< 2 %) und /oder DNA-Bestätigung der Dystrophin-Mutation.
  • Alter 5,0 bis 8 Jahre: Es wird eine niedrigere Altersgrenze von 5,0 Jahren gewählt, da Kinder, die jünger sind, wahrscheinlich nicht in der Lage sind, alle erforderlichen Übungsmaßnahmen zu kooperieren und einzuhalten. Eine obere Altersgrenze von 8 Jahren wurde festgelegt, da Jungen mit DMD dazu neigen, bald nach diesem Alter eine schnelle Progression in eine späte ambulante Phase zu erreichen.
  • Gehfähig zum Zeitpunkt des ersten Besuchs, definiert als die Fähigkeit, ohne externe Hilfsmittel mindestens 100 m zu gehen und vier Treppenstufen zu steigen.
  • Nur Ziel 1: GC-naiv zu Studienbeginn (und vor 6 Monaten)
  • Nur Ziel 2: auf stabilem täglichem GC-Regime für 6 Monate vor Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für eine MR-Untersuchung (z. Aneurysma-Clip, schwere Klaustrophobie, magnetische Implantate)
  • Vorhandensein instabiler medizinischer Probleme, signifikante Begleiterkrankungen einschließlich Kardiomyopathie oder Herzleitungsstörungen
  • Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die die Muskelfunktion oder den Muskelstoffwechsel beeinflusst (z. Myasthenia gravis, endokrine Störung, mitochondriale Erkrankung)
  • Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die zu einer Entwicklungsverzögerung oder einer beeinträchtigten motorischen Kontrolle führt (z. Zerebralparese)
  • Vorliegen eines instabilen Gesundheitszustandes (z. unkontrollierte Anfallsleiden)
  • Verhaltensprobleme, die eine Unfähigkeit verursachen, während des Tests zu kooperieren oder Übungsanweisungen zu verstehen
  • Teilnahme an anderen Formen der Arzneimittel- oder Gentherapie während der Studiendauer

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Kein Eingriff: Tägliches Glukokortikoid (GC)
Vorhandene Daten aus altersangepassten, ambulanten, täglichen GC-Therapien und ähnlichen Ausschlusskriterien werden aus der ImagingDMD-Datenbank ausgewählt, um als historische Kontrolle zu dienen.
Aktiver Komparator: Zweimal wöchentlich Glukokortikoid mit oder ohne körperliche Betätigung

Die Patienten werden randomisiert einer von zwei Gruppen zugeteilt:

  • Zweimal wöchentlich Prednison allein für 12 Monate
  • Zweimal wöchentlich Prednison über 6 Monate, gefolgt von zweimal wöchentlichem Prednison plus 6 Monate strukturiertem, überwachtem und Heimtraining.
Arzneimittel: Prednison
Eine 12-monatige Behandlungsdauer mit zweimal wöchentlich niedrig dosiertem Prednison (Dosis von 0,75 mg/kg pro Tag).
Andere Namen:
  • Glucocorticoid (GC)
Aktiver Komparator: Tägliches Glukokortikoid bei körperlicher Betätigung
Patienten, die täglich Glukokortikoide einnehmen, absolvieren 6 Monate lang ein strukturiertes, überwachtes und häusliches Trainingstraining.
Arzneimittel: Prednison
Eine 12-monatige Behandlungsdauer mit zweimal wöchentlich niedrig dosiertem Prednison (Dosis von 0,75 mg/kg pro Tag).
Andere Namen:
  • Glucocorticoid (GC)
Verhalten: Übungstraining bei Standard-Steroid-Regime
Für Jungen, die der aktuellen Standardbehandlung (tägliche Glucocorticoid-Einnahme) unterliegen, ein 6-monatiges, zu Hause durchgeführtes, fernüberwachtes Bewegungstraining, das eine Kombination aus aeroben und isometrischen Beinkraftübungen umfasst.
Andere Namen:
  • keine anderen Namen anwendbar
Arzneimittel: Übungstraining bei zweimal wöchentlicher Steroidgabe
Zweimal wöchentlich Prednison für 6 Monate, gefolgt von zweimal wöchentlich Prednison plus Bewegung für 6 Monate.
Andere Namen:
  • keine anderen Namen anwendbar

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des BMI
Zeitfenster: Baseline bis zu 12 Monate
Veränderung des Body-Mass-Index der Teilnehmer (Gewicht und Größe werden kombiniert, um den BMI in kg/m^2 anzugeben) im Laufe eines Jahres
Baseline bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Florida

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
U.S. Army Medical Research and Development Command

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB201901339
  • MD 180023 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Andere Kennung: UF OnCore)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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