Zweimal wöchentlich Steroide und Bewegung als Therapie für DMD

Einschlusskriterien:

• Diagnose von DMD bestätigt durch 1) klinische Vorgeschichte mit Merkmalen vor dem fünften Lebensjahr, 2) körperliche Untersuchung, 3) erhöhten Serum-Kreatinkinasespiegel und 4) Fehlen von Dystrophin-Expression, bestimmt durch Immunfärbung oder Western Blot (< 2 %) und /oder DNA-Bestätigung der Dystrophin-Mutation.
• Alter 5,0 bis 8 Jahre: Es wird eine niedrigere Altersgrenze von 5,0 Jahren gewählt, da Kinder, die jünger sind, wahrscheinlich nicht in der Lage sind, alle erforderlichen Übungsmaßnahmen zu kooperieren und einzuhalten. Eine obere Altersgrenze von 8 Jahren wurde festgelegt, da Jungen mit DMD dazu neigen, bald nach diesem Alter eine schnelle Progression in eine späte ambulante Phase zu erreichen.
• Gehfähig zum Zeitpunkt des ersten Besuchs, definiert als die Fähigkeit, ohne externe Hilfsmittel mindestens 100 m zu gehen und vier Treppenstufen zu steigen.
• Nur Ziel 1: GC-naiv zu Studienbeginn (und vor 6 Monaten)
• Nur Ziel 2: auf stabilem täglichem GC-Regime für 6 Monate vor Studienbeginn

Ausschlusskriterien:

• Kontraindikation für eine MR-Untersuchung (z. Aneurysma-Clip, schwere Klaustrophobie, magnetische Implantate)
• Vorhandensein instabiler medizinischer Probleme, signifikante Begleiterkrankungen einschließlich Kardiomyopathie oder Herzleitungsstörungen
• Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die die Muskelfunktion oder den Muskelstoffwechsel beeinflusst (z. Myasthenia gravis, endokrine Störung, mitochondriale Erkrankung)
• Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die zu einer Entwicklungsverzögerung oder einer beeinträchtigten motorischen Kontrolle führt (z. Zerebralparese)
• Vorliegen eines instabilen Gesundheitszustandes (z. unkontrollierte Anfallsleiden)
• Verhaltensprobleme, die eine Unfähigkeit verursachen, während des Tests zu kooperieren oder Übungsanweisungen zu verstehen
• Teilnahme an anderen Formen der Arzneimittel- oder Gentherapie während der Studiendauer