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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei β-Thalassämie-Hauptpatienten

13. Oktober 2020 aktualisiert von: BGI-research

Eine Single-Center-Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei ß-Thalassämie-Hauptpatienten

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei ß-Thalassämie-Schwergewichtspatienten

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Probanden mit ß-Thalassemia major werden rekrutiert und ihre autologen hämatopoetischen Stammzellen werden gesammelt und mit dem LentiHBBT87Q-System modifiziert, um die β-Globin-Expression wiederherzustellen. Nach der Konditionierung werden die β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen den Patienten wieder infundiert, und es wird ein 2-Jahres-Follow-up-Besuch durchgeführt und die Daten werden gesammelt. Die Teilnehmer dieser Studie werden auch gebeten, an einer nachfolgenden Folgestudie teilzunehmen, in der die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung bis zu 13 Jahre nach der Transplantation überwacht wird.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chao LIU, PhD
        • Hauptermittler:
          • Sixi Liu, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 8-16 Jahre alt. Der Proband und/oder der gesetzliche Vormund des Probanden verstehen und unterschreiben freiwillig die Einverständniserklärung;
  • Klinisch diagnostiziert als transfusionsabhängige β-Thalassämie major;
  • Bei ausreichender Erythrozyten-Infusion müssen die Probanden Hämoglobin ≥9 g/dl, Serum-Ferritin-Schwelle ≤ 3000 ng/ml und die Eisenüberladung der Leber für mindestens 3 Monate vor der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen leicht oder nicht vorhanden halten;
  • Befolgen Sie innerhalb von zwei Jahren nach der Transplantation die Behandlungsvorkehrungen und regelmäßigen ärztlichen Kontrollen.

Ausschlusskriterien:

  • Der körperliche Zustand entspricht nicht den Anforderungen für die Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und die Transplantations-Myeloablation;
  • Gentherapie und allogene HSCT in der Vergangenheit erhalten.
  • Haben Sie einen verfügbaren HLA-abgestimmten Spender.
  • Einschreibung in eine andere klinische Studie.
  • Andere ungeeignete Bedingungen, die von Ärzten festgestellt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Experimental
10 transfusionsabhängige β-Thalassämie-Hauptpatienten, die 8-16 Jahre älter sind, werden mit β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen transplantiert, die mit dem lentiviralen Vektor LentiHBBT87Q modifiziert sind, der das menschliche β-Globin-Gen kodiert.
Biologisch: β-Globin stellte autologe HSC wieder her
β-Globin wiederhergestelltes autologes HSC, modifiziert mit dem lentiviralen Vektor LentiHBBT87Q

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 0-100 Tage
Die Anzahl und der Prozentsatz der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Transplantation in 100 Tagen werden gemäß NCI CTCAE 5.0 zusammengefasst.
0-100 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 0-24 Monate
Die Anzahl der Patienten, die während der gesamten Studie am Leben waren, wird aufgezeichnet.
0-24 Monate
Anteil der Transplantationen
Zeitfenster: 0-24 Monate
Neutrophilenzahl [ANC] >=500/mm3 an 3 aufeinanderfolgenden Tagen und Thrombozytenzahl [PLT]>20.000/mm3 an 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
0-24 Monate
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Der Prozentsatz der RCL sollte in den 24 Monaten nach der Transplantation negativ sein.
0-24 Monate
Dynamik viraler Integrationsstellen (VIS)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Bewertung des Prozentsatzes der Teilnehmer ohne abnormale klonale Proliferation und polyklonale Transplantation 6, 12, 18 und 24 Monate nach der Transplantation. Mehr als 1000 VIS aus peripherem Blut sollten überprüft werden.
0-24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) in peripheren mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: 18-24 Monate
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) sollte in peripheren mononukleären Blutzellen ≥ 0,1 betragen.
18-24 Monate
Das Expressionsniveau von exogenem adultem Hämoglobin
Zeitfenster: 18-24 Monate
Exogenes Hämoglobin bei Erwachsenen wird anhand von Globinketten und Hämoglobinsynthese im peripheren Blut durch HPLC bestimmt, und der exogene Hämoglobinspiegel bei Erwachsenen beträgt ≥ 2,0 g/dL.
18-24 Monate
Veränderung der annualisierten Häufigkeit und des Volumens von gepackten Erythrozytentransfusionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18-24 Monate
Vergleichen Sie die annualisierte Anzahl von pRBC-Transfusionen vor der Gentherapie mit dem 6. und 24. Monat nach der Transplantation, die prozentuale Veränderung wird aufgezeichnet.
18-24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BGI-research

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Shenzhen Children's Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Hauptermittler: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. November 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • A-SOP-CT-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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