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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali emopoietiche autologhe ripristinate con β-globina nei pazienti con β-talassemia maggiore

13 ottobre 2020 aggiornato da: BGI-research

Uno studio in aperto in un unico centro per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti affetti da ß-talassemia major

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate con β-globina in pazienti con ß-talassemia major

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Saranno reclutati soggetti con ß-talassemia major e le loro cellule staminali ematopoietiche autologhe saranno raccolte e modificate con il sistema LentiHBBT87Q per ripristinare l'espressione della β-globina. Dopo il condizionamento, le cellule staminali ematopoietiche autologhe ripristinate per la β-globina verranno reinfuse ai pazienti e verrà condotta una visita di follow-up di 2 anni e verranno raccolti i dati. Ai partecipanti a questo studio verrà anche chiesto di partecipare a un successivo studio di follow-up che monitorerà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento fino a 13 anni dopo il trapianto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chao LIU, PhD
        • Investigatore principale:
          • Sixi Liu, Professor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 8-16 anni. Il soggetto e/o il tutore legale del soggetto comprendono appieno e firmano volontariamente il consenso informato;
  • Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major trasfusione-dipendente;
  • Con una sufficiente infusione di globuli rossi, i soggetti devono mantenere l'emoglobina ≥9 g/dL, la soglia di ferritina sierica ≤ 3000 ng/mL e il sovraccarico di ferro epatico lieve o assente per almeno 3 mesi prima della mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche;
  • Seguire le disposizioni per il trattamento e i controlli medici regolari entro due anni dal trapianto.

Criteri di esclusione:

  • La condizione fisica non soddisfa i requisiti per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche e la mieloablazione del trapianto;
  • In passato ha ricevuto terapia genica e trapianto allogenico.
  • Avere un donatore compatibile HLA disponibile.
  • Iscrizione a un altro studio clinico.
  • Altre condizioni non idonee individuate dai medici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale
10 soggetti β-talassemici major dipendenti da trasfusione di età compresa tra 8 e 16 anni saranno trapiantati con cellule staminali ematopoietiche autologhe restaurate con β-globina modificate con il vettore lentivirale LentiHBBT87Q che codifica il gene della β-globina umana.
Biologico: HSC autologo restaurato con β-globina
β-globina restaurata HSC autologa modificata con vettore lentivirale LentiHBBT87Q

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 0-100 giorni
Il numero e la percentuale di eventi avversi correlati al trapianto in 100 giorni saranno riassunti secondo NCI CTCAE 5.0.
0-100 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Il numero di pazienti vivi durante l'intero processo sarà registrato.
0-24 mesi
Proporzione di attecchimenti
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Conta dei neutrofili [ANC] >=500/mm3 per 3 giorni consecutivi e conta piastrinica [PLT] >20.000/mm3 per 7 giorni consecutivi.
0-24 mesi
Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
La percentuale di RCL dovrebbe essere negativa nei 24 mesi successivi al trapianto.
0-24 mesi
Dinamica dei siti di integrazione virale (VIS)
Lasso di tempo: 0-24 mesi
Valutazione della percentuale di partecipanti senza proliferazione clonale anormale e attecchimento policlonale a 6, 12, 18 e 24 mesi dopo il trapianto. Dovrebbero essere controllati più di 1000 VIS recuperati dal sangue periferico.
0-24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero medio di copie di inserzione (VCN) nelle cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Il numero medio di copie di inserzione (VCN) deve essere ≥0,1 nelle cellule mononucleari del sangue periferico.
18-24 mesi
Il livello di espressione dell'emoglobina adulta esogena
Lasso di tempo: 18-24 mesi
L'emoglobina adulta esogena sarà valutata mediante catene globiniche e sintesi di emoglobina su sangue periferico mediante HPLC e il livello di emoglobina adulta esogena è ≥2,0 g/dL.
18-24 mesi
Variazione rispetto al basale della frequenza annualizzata e del volume delle trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: 18-24 mesi
Confrontando il numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi prima della terapia genica con il periodo Mese 6 e Mese 24 dopo il trapianto, verrà registrata la variazione percentuale.
18-24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BGI-research

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Shenzhen Children's Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Investigatore principale: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 ottobre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • A-SOP-CT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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