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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei β-Thalassämie-Hauptpatienten

13. Oktober 2020 aktualisiert von: BGI-research

Eine Single-Center-Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei ß-Thalassämie-Hauptpatienten

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei ß-Thalassämie-Schwergewichtspatienten

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Probanden mit ß-Thalassemia major werden rekrutiert und ihre autologen hämatopoetischen Stammzellen werden gesammelt und mit dem LentiHBBT87Q-System modifiziert, um die β-Globin-Expression wiederherzustellen. Nach der Konditionierung werden die β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen den Patienten wieder infundiert, und es wird ein 2-Jahres-Follow-up-Besuch durchgeführt und die Daten werden gesammelt. Die Teilnehmer dieser Studie werden auch gebeten, an einer nachfolgenden Folgestudie teilzunehmen, in der die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung bis zu 13 Jahre nach der Transplantation überwacht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518083
        • Beijing Genomics Institute At Shenzhen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chao LIU, PhD
        • Hauptermittler:
          • Sixi Liu, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 8-16 Jahre alt. Der Proband und/oder der gesetzliche Vormund des Probanden verstehen und unterschreiben freiwillig die Einverständniserklärung;
  • Klinisch diagnostiziert als transfusionsabhängige β-Thalassämie major;
  • Bei ausreichender Erythrozyten-Infusion müssen die Probanden Hämoglobin ≥9 g/dl, Serum-Ferritin-Schwelle ≤ 3000 ng/ml und die Eisenüberladung der Leber für mindestens 3 Monate vor der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen leicht oder nicht vorhanden halten;
  • Befolgen Sie innerhalb von zwei Jahren nach der Transplantation die Behandlungsvorkehrungen und regelmäßigen ärztlichen Kontrollen.

Ausschlusskriterien:

  • Der körperliche Zustand entspricht nicht den Anforderungen für die Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und die Transplantations-Myeloablation;
  • Gentherapie und allogene HSCT in der Vergangenheit erhalten.
  • Haben Sie einen verfügbaren HLA-abgestimmten Spender.
  • Einschreibung in eine andere klinische Studie.
  • Andere ungeeignete Bedingungen, die von Ärzten festgestellt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimental
10 transfusionsabhängige β-Thalassämie-Hauptpatienten, die 8-16 Jahre älter sind, werden mit β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen transplantiert, die mit dem lentiviralen Vektor LentiHBBT87Q modifiziert sind, der das menschliche β-Globin-Gen kodiert.
Biologisch: β-Globin stellte autologe HSC wieder her
β-Globin wiederhergestelltes autologes HSC, modifiziert mit dem lentiviralen Vektor LentiHBBT87Q

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 0-100 Tage
Die Anzahl und der Prozentsatz der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Transplantation in 100 Tagen werden gemäß NCI CTCAE 5.0 zusammengefasst.
0-100 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 0-24 Monate
Die Anzahl der Patienten, die während der gesamten Studie am Leben waren, wird aufgezeichnet.
0-24 Monate
Anteil der Transplantationen
Zeitfenster: 0-24 Monate
Neutrophilenzahl [ANC] >=500/mm3 an 3 aufeinanderfolgenden Tagen und Thrombozytenzahl [PLT]>20.000/mm3 an 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
0-24 Monate
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Der Prozentsatz der RCL sollte in den 24 Monaten nach der Transplantation negativ sein.
0-24 Monate
Dynamik viraler Integrationsstellen (VIS)
Zeitfenster: 0-24 Monate
Bewertung des Prozentsatzes der Teilnehmer ohne abnormale klonale Proliferation und polyklonale Transplantation 6, 12, 18 und 24 Monate nach der Transplantation. Mehr als 1000 VIS aus peripherem Blut sollten überprüft werden.
0-24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) in peripheren mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: 18-24 Monate
Die durchschnittliche Insertionskopienzahl (VCN) sollte in peripheren mononukleären Blutzellen ≥ 0,1 betragen.
18-24 Monate
Das Expressionsniveau von exogenem adultem Hämoglobin
Zeitfenster: 18-24 Monate
Exogenes Hämoglobin bei Erwachsenen wird anhand von Globinketten und Hämoglobinsynthese im peripheren Blut durch HPLC bestimmt, und der exogene Hämoglobinspiegel bei Erwachsenen beträgt ≥ 2,0 g/dL.
18-24 Monate
Veränderung der annualisierten Häufigkeit und des Volumens von gepackten Erythrozytentransfusionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18-24 Monate
Vergleichen Sie die annualisierte Anzahl von pRBC-Transfusionen vor der Gentherapie mit dem 6. und 24. Monat nach der Transplantation, die prozentuale Veränderung wird aufgezeichnet.
18-24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BGI-research

Mitarbeiter

Shenzhen Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Chao Liu, PhD, BGI-research
  • Hauptermittler: Sixi Liu, Professor, Shenzhen Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. November 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. November 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A-SOP-CT-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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