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Erweiterter Zugang zu ONC201 mittlerer Größe für Patienten mit H3 K27M-mutierten und/oder Mittellinien-Gliomen

15. August 2025 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals
Dies ist ein erweitertes Zugangsprotokoll mittlerer Größe zur Bereitstellung von ONC201 für Patienten mit H3 K27M-mutierten und/oder Mittellinien-Gliomen, die im Rahmen klinischer Studien keinen Zugang zu ONC201 haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Vereinigte Staaten, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient erfüllt eines oder mehrere der folgenden Kriterien:

    Arm A

    1. Tumor des zentralen Nervensystems, der positiv für die H3 K27M-Mutation ist (durchgeführt in einem Labor mit CLIA- oder gleichwertiger Zertifizierung); ODER

    2. Tumor des zentralen Nervensystems, der Thalamus, Hypothalamus, Basalganglien, Hirnstamm, Kleinhirn, Kleinhirnstiel, Mittellinienkortex, Corpus callosum, Zirbeldrüsenregion, Sehtrakt oder Sehnervenkreuz umfasst.

      Arm B

    3. Diffuses intrinsisches pontines Gliom (DIPG), definiert als Tumore mit einem pontinen Epizentrum und diffusem Befall der Pons. Der H3 K27M-Status muss für diesen Arm nicht bekannt oder positiv sein.

  2. Arm A: Der Patient muss einen eindeutigen röntgenologischen Nachweis einer fortschreitenden Erkrankung haben, wie durch die RANO-Kriterien definiert, oder ein dokumentiertes rezidivierendes Gliom bei einer diagnostischen Biopsie aufweisen.

    Arm B: Der Patient muss keine röntgenologischen oder klinischen Anzeichen einer fortschreitenden Erkrankung haben.

  3. Arm A: Der Patient muss seit Abschluss der Strahlentherapie mindestens 90 Tage alt sein. Arm B: Patient muss mindestens 14 Tage nach Abschluss der Strahlentherapie sein.
  4. Der Patient muss mindestens 2 Jahre alt sein.
  5. Der Patient muss mindestens 10 kg wiegen.
  6. Ab dem voraussichtlichen Beginn der geplanten Studienbehandlung müssen die folgenden Zeiträume seit vorangegangenen Krebsbehandlungen verstrichen sein: 5 Halbwertszeiten von jedem Prüfpräparat, 4 Wochen von der zytotoxischen Therapie (außer 23 Tage für Temozolomid und 6 Wochen von Nitrosoharnstoffen), 6 Wochen von Anti-Krebs-Antikörpern (außer 21 Tagen für Bevacizumab), 4 Wochen (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist) von anderen Anti-Tumor-Therapien und 1 Woche von Geräten zur Behandlung von Krebs.
  7. Gehirn-MRT innerhalb von 28 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments.

  8. Angemessene Organ- und Markfunktion wie unten definiert:

    1. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1.000/mm3 ohne Anwendung von Wachstumsfaktoren ≤ 7 Tage vor der Behandlung (Zyklus 1 Tag 1, C1D1)
    2. Hämoglobin >8,0 mg/dl ohne Erythrozytentransfusion ≤ 3 Tage vor C1D1
    3. Gesamt-Bilirubin im Serum
    4. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤ 2 x ULN; ≤ 5 x ULN, wenn eine Leberbeteiligung als Folge des Tumors vorliegt
    5. Serum-Kreatinin ≤ 1,5 x ULN (ODER Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2)
  9. Für Patienten nach der Pubertät: Weibliche Patienten müssen zustimmen, während der Einnahme von ONC201 und für mindestens 90 Tage nach Abschluss der Behandlung eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Männliche Patienten müssen chirurgisch steril sein oder sich bereit erklären, während der Einnahme von ONC201 und für mindestens 90 Tage nach Abschluss der Behandlung eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Die Entscheidung über eine wirksame Empfängnisverhütung basiert auf dem Urteil des Hauptprüfarztes.
  10. Fähigkeit, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu verstehen, und die Bereitschaft, es zu unterzeichnen. Die Zustimmung wird gegebenenfalls basierend auf dem Alter des Patienten eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  1. Berechtigt zur Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie ONC201 oder ONC206.
  2. Frühere oder aktuelle Aufnahme in eine klinische ONC201-Studie (einschließlich offener und verblindeter Studien) oder erweitertes Zugangsprotokoll oder frühere Exposition gegenüber ONC201 aus einer beliebigen Quelle.
  3. Aktuelle oder geplante Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat (einschließlich ONC206) oder Verwendung eines Prüfgeräts.
  4. (Nicht zutreffend; Kriterium in Änderungsantrag 3 gestrichen)
  5. Jede bekannte systemische Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten während der Einnahme von ONC201 beeinträchtigen könnte.
  6. Verlängerung des QT/QTcF-Intervalls (QTc-Intervall >480 Millisekunden) unter Verwendung der QT-Korrekturformel von Fridericia auf zwei EKGs, die mindestens 2 Tage auseinanderliegen.
  7. Eine Geschichte von Torsades de Pointes oder Herzinsuffizienz, Hypokaliämie oder Familiengeschichte eines verlängerten QT-Syndroms
  8. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie das QT/QTc-Intervall verlängern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ONC028

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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