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Accesso esteso di dimensioni intermedie a ONC201 per pazienti con gliomi mutanti H3 K27M e/o della linea mediana

15 agosto 2025 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals
Si tratta di un protocollo di accesso esteso di dimensioni intermedie per fornire ONC201 a pazienti con gliomi mutanti H3 K27M e/o della linea mediana che non possono accedere a ONC201 attraverso studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Approvato per il marketing

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Stati Uniti, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Stati Uniti, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente soddisfa uno o più dei seguenti criteri:

    braccio A

    1. Tumore del sistema nervoso centrale positivo per la mutazione H3 K27M (eseguito in un laboratorio con certificazione CLIA o equivalente); O

    2. Tumore del sistema nervoso centrale che coinvolge il talamo, l'ipotalamo, i gangli della base, il tronco encefalico, il cervelletto, il peduncolo cerebellare, la corteccia mediana, il corpo calloso, la regione pineale, il tratto ottico o il chiasma ottico.

      Braccio B

    3. Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), definito come tumore con epicentro pontino e coinvolgimento diffuso del ponte. Lo stato H3 K27M non deve essere noto o positivo per questo braccio.

  2. Braccio A: il paziente deve avere un'evidenza radiografica inequivocabile di malattia progressiva come definito dai criteri RANO o avere un glioma ricorrente documentato alla biopsia diagnostica.

    Braccio B: il paziente non deve avere evidenza radiografica o clinica di malattia progressiva.

  3. Braccio A: il paziente deve avere almeno 90 giorni dal completamento della radioterapia. Braccio B: il paziente deve avere almeno 14 giorni dal completamento della radioterapia.
  4. Il paziente deve avere almeno 2 anni di età.
  5. Il paziente deve pesare almeno 10 kg.
  6. Dall'inizio previsto del trattamento in studio programmato, devono essere trascorsi i seguenti periodi di tempo dai precedenti trattamenti antitumorali: 5 emivite da qualsiasi agente sperimentale, 4 settimane dalla terapia citotossica (eccetto 23 giorni per temozolomide e 6 settimane da nitrosouree), 6 settimane da anticorpi antitumorali (eccetto 21 giorni per bevacizumab), 4 settimane (o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve) da altre terapie antitumorali e 1 settimana da dispositivi utilizzati per trattare il cancro.
  7. RM cerebrale entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.

  8. Adeguata funzione degli organi e del midollo come definita di seguito:

    1. Conta assoluta dei neutrofili ≥1.000/mm3 senza uso del fattore di crescita ≤ 7 giorni prima del trattamento (ciclo 1 giorno 1, C1D1)
    2. Emoglobina >8,0 mg/dL senza trasfusione di globuli rossi ≤ 3 giorni prima di C1D1
    3. Bilirubina sierica totale
    4. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X ULN; ≤ 5 X ULN se vi è coinvolgimento epatico secondario al tumore
    5. Creatinina sierica ≤ 1,5 X ULN (O clearance della creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 mq)
  9. Per i pazienti dopo la pubertà: le pazienti di sesso femminile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante l'assunzione di ONC201 e per almeno 90 giorni dopo il completamento del trattamento. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante l'assunzione di ONC201 e per almeno 90 giorni dopo il completamento del trattamento. La decisione di una contraccezione efficace sarà basata sul giudizio del ricercatore principale.
  10. Capacità di comprendere un documento di consenso informato scritto e disponibilità a firmarlo. Il consenso sarà ottenuto quando appropriato in base all'età del paziente.

Criteri di esclusione:

  1. Si qualifica per la partecipazione a uno studio clinico ONC201 o ONC206 in corso.
  2. Iscrizione precedente o attuale a uno studio clinico ONC201 (inclusi studi in aperto e in cieco) o protocollo di accesso esteso o precedente esposizione a ONC201 da qualsiasi fonte.
  3. Partecipazione attuale o pianificata a uno studio su un agente sperimentale (incluso ONC206) o utilizzo di un dispositivo sperimentale.
  4. (Non applicabile; criterio soppresso nell'emendamento 3)
  5. Qualsiasi infezione sistemica nota che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del paziente durante l'assunzione di ONC201.
  6. Prolungamento dell'intervallo QT/QTcF (intervallo QTc >480 millisecondi) utilizzando la formula di correzione QT di Fridericia su due ECG separati da almeno 2 giorni.
  7. Una storia di torsioni di punta o insufficienza cardiaca, ipokaliemia o storia familiare di sindrome del QT prolungato
  8. Uso concomitante di farmaci noti per prolungare l'intervallo QT/QTc.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ONC028

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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