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Höhere Dosis von Alglucosidase Alpha bei Morbus Pompe

17. August 2021 aktualisiert von: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Höhere Dosis von Alglucosidase Alpha bei Morbus Pompe: Langzeit-Follow-up-Studie

Ziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die höhere ERT-Dosis die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von Patienten mit Morbus Pompe verbessert. Ich möchte außerdem eine neue Therapieempfehlung entwickeln und hoffe, dass diese die langfristigen Ergebnisse von Morbus Pompe-Patienten verbessern könnte.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Beobachtungspopulation umfasste Patienten mit Morbus Pompe, die in unserer Serie diagnostiziert und behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Morbus Pompe
  2. Erhält derzeit eine ERT mit regelmäßigen Klinikbesuchen
  3. Stimmen Sie der Unterzeichnung einer Einverständniserklärung zu

Ausschlusskriterien:

  1. Verlorene Nachverfolgung für klinische Besuche
  2. Allergie gegen Myozym
  3. Verweigern Sie die Unterzeichnung einer Einverständniserklärung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Lungenfunktionstest (Einheiten: Prozentsatz des Vorhersagewerts)
Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Maximaler exspiratorischer Fluss
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Lungenfunktionstest (Einheiten: Prozentsatz des Vorhersagewerts)
Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Polysomnographie
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 6 Monate sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Umfassender Test zur Diagnose von Schlafstörungen.
Bei Patienten, die älter als 6 Monate sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
uGLC4
Zeitfenster: uGLC4 wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Glukosetetrasaccharid im Urin (Einheiten: mmol/mol Kreatinin).
uGLC4 wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
CK
Zeitfenster: Der CK-Wert wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Blutkreatinkinase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
Der CK-Wert wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
AST
Zeitfenster: AST wird vor der Behandlung und anschließend alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Blut-Aspartat-Aminotransferase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
AST wird vor der Behandlung und anschließend alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
ALT
Zeitfenster: ALT wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahre lang getestet.
Blut-Alanin-Aminotransferase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
ALT wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahre lang getestet.
Körpergewicht
Zeitfenster: Das Körpergewicht wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Veränderung des Körpergewichts (Einheit: Kilogramm, kg)
Das Körpergewicht wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Körpergröße
Zeitfenster: Die Körpergröße wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Veränderung der Körpergröße (Einheiten: Zentimeter, cm)
Die Körpergröße wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Antikörpertiter
Zeitfenster: Der erste Test findet einen Monat später nach der ersten ERT statt, dann alle sechs Monate, bis zu zwei Jahre.
Alglucosidase alfa IgG-Antikörpertiter
Der erste Test findet einen Monat später nach der ersten ERT statt, dann alle sechs Monate, bis zu zwei Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. August 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2021-02-019A

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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