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Höhere Dosis von Alglucosidase Alpha bei Morbus Pompe

17. August 2021 aktualisiert von: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Höhere Dosis von Alglucosidase Alpha bei Morbus Pompe: Langzeit-Follow-up-Studie

Ziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die höhere ERT-Dosis die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von Patienten mit Morbus Pompe verbessert. Ich möchte außerdem eine neue Therapieempfehlung entwickeln und hoffe, dass diese die langfristigen Ergebnisse von Morbus Pompe-Patienten verbessern könnte.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

36

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Beobachtungspopulation umfasste Patienten mit Morbus Pompe, die in unserer Serie diagnostiziert und behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Morbus Pompe
  2. Erhält derzeit eine ERT mit regelmäßigen Klinikbesuchen
  3. Stimmen Sie der Unterzeichnung einer Einverständniserklärung zu

Ausschlusskriterien:

  1. Verlorene Nachverfolgung für klinische Besuche
  2. Allergie gegen Myozym
  3. Verweigern Sie die Unterzeichnung einer Einverständniserklärung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Lungenfunktionstest (Einheiten: Prozentsatz des Vorhersagewerts)
Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Maximaler exspiratorischer Fluss
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Lungenfunktionstest (Einheiten: Prozentsatz des Vorhersagewerts)
Bei Patienten, die älter als 3 Jahre sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Polysomnographie
Zeitfenster: Bei Patienten, die älter als 6 Monate sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.
Umfassender Test zur Diagnose von Schlafstörungen.
Bei Patienten, die älter als 6 Monate sind, erster Test vor der Studie, dann alle sechs Monate, bis zu 2 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
uGLC4
Zeitfenster: uGLC4 wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Glukosetetrasaccharid im Urin (Einheiten: mmol/mol Kreatinin).
uGLC4 wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
CK
Zeitfenster: Der CK-Wert wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Blutkreatinkinase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
Der CK-Wert wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
AST
Zeitfenster: AST wird vor der Behandlung und anschließend alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
Blut-Aspartat-Aminotransferase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
AST wird vor der Behandlung und anschließend alle drei Monate bis zu zwei Jahren getestet.
ALT
Zeitfenster: ALT wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahre lang getestet.
Blut-Alanin-Aminotransferase (Einheiten: Einheiten pro Liter, U/L).
ALT wird vor der Behandlung und dann alle drei Monate bis zu zwei Jahre lang getestet.
Körpergewicht
Zeitfenster: Das Körpergewicht wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Veränderung des Körpergewichts (Einheit: Kilogramm, kg)
Das Körpergewicht wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Körpergröße
Zeitfenster: Die Körpergröße wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Veränderung der Körpergröße (Einheiten: Zentimeter, cm)
Die Körpergröße wird vor der Behandlung und anschließend alle zwei Wochen bis zu 2 Jahre lang überwacht.
Antikörpertiter
Zeitfenster: Der erste Test findet einen Monat später nach der ersten ERT statt, dann alle sechs Monate, bis zu zwei Jahre.
Alglucosidase alfa IgG-Antikörpertiter
Der erste Test findet einen Monat später nach der ersten ERT statt, dann alle sechs Monate, bis zu zwei Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. September 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-02-019A

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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