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Dose più elevata di alglucosidasi alfa per la malattia di Pompe

17 agosto 2021 aggiornato da: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Dose più elevata di alglucosidasi alfa per la malattia di Pompe: studio di follow-up a lungo termine

Questo studio ha lo scopo di verificare se la dose più elevata di ERT migliori la sicurezza e gli esiti clinici dei pazienti con malattia di Pompe. Inoltre, desidera sviluppare una nuova raccomandazione terapeutica e sperare che possa migliorare i risultati a lungo termine dei pazienti con malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione osservata includeva pazienti con malattia di Pompe che erano stati diagnosticati e trattati nella nostra serie.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Pompe
  2. Attualmente riceve ERT con visite cliniche regolari
  3. Accetta di firmare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Perso il follow-up per le visite cliniche
  2. Allergia al miozima
  3. Rifiutare di firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test di funzionalità polmonare (Unità: percentuale del valore predittivo)
Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Picco di flusso espiratorio
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test di funzionalità polmonare (Unità: percentuale del valore predittivo)
Per pazienti di età superiore a 3 anni, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Polisonnografia
Lasso di tempo: Per pazienti di età superiore a 6 mesi, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Test completo utilizzato per diagnosticare i disturbi del sonno.
Per pazienti di età superiore a 6 mesi, primo test prima dello studio, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
uGLC4
Lasso di tempo: uGLC4 sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Tetrasaccaride del glucosio nelle urine (Unità: mmol/mol Creatinina).
uGLC4 sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
CK
Lasso di tempo: La CK sarà testata prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Creatina chinasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
La CK sarà testata prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
AST
Lasso di tempo: L'AST sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Aspartato aminotransferasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
L'AST sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
ALT
Lasso di tempo: L'ALT sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Alanina aminotransferasi nel sangue (Unità: unità per litro, U/L).
L'ALT sarà testato prima del trattamento, poi ogni tre mesi, fino a 2 anni.
Peso corporeo
Lasso di tempo: Il peso corporeo verrà monitorato prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Variazione del peso corporeo (Unità: chilogrammo, kg)
Il peso corporeo verrà monitorato prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Altezza del corpo
Lasso di tempo: L'altezza del corpo verrà monitorata prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Modifica dell'altezza del corpo (Unità: centimetro, cm)
L'altezza del corpo verrà monitorata prima del trattamento, poi ogni due settimane, fino a 2 anni.
Titoli anticorpali
Lasso di tempo: Il primo test sarà un mese dopo il primo ERT, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.
Titolo anticorpale IgG alglucosidasi alfa
Il primo test sarà un mese dopo il primo ERT, poi ogni sei mesi, fino a 2 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2021-02-019A

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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