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Bildgebende Biomarker bei spastischer Paraplegie Typ 5 (SPIMA)

21. August 2023 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Dies ist eine Forschungsstudie, die darauf abzielt, bildgebende Biomarker bei Patienten mit diagnostizierter spastischer Paraplegie Typ 5 (SPG5) zu identifizieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

"Das Ziel dieser Studie ist es, robuste und zuverlässige bildgebende Biomarker für Krankheiten zu identifizieren, indem neuartige makrostrukturelle (Volumemetrie), mikrostrukturelle (Fasertraktographie) und spektroskopische (Metaboliten) Methoden verwendet werden, um die Biometrie von SPG5-Patienten mit einer kommerziell erhältlichen medizinischen Software Brain Quant (Lizenz BT-BQ-001-START, Markt CAIH, CE12331), ein Ansatz mit einer größeren Effektgröße als herkömmliche Methoden."

Für diese Studie werden 10 SPG5-Patienten rekrutiert. Jeder Teilnehmer wird zu einer eintägigen Sitzung eingeladen, in der eine klinische Untersuchung durchgeführt und ein EDSS-Score vergeben wird, gefolgt von einer MRT/MRS-Untersuchung des Gehirns und der Wirbelsäule.

Klinische Implikationen: Diese Studie wird Biomarker definieren, die bei SPG5-Patienten quantifiziert werden können und die als Messwerte verwendet werden könnten, um therapeutische Wirkungen in klinischen Studien zu testen, die sich auf SPG5-Patienten konzentrieren

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • APHP - Pitié Salpetriere Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

SPG5 ist eine hereditäre spastische Paraparese (HSP) mit einer Häufigkeit von bis zu 8 % der HSP-Familien. Das Erkrankungsalter zeigt sowohl eine interfamiliäre als auch eine intrafamiliäre Variabilität, die von der frühen Kindheit bis zum 5. Lebensjahrzehnt reicht. Die meisten SPG5-Patienten zeigen eine langsam fortschreitende reine Form.

Alle Träger von SPG5 werden im Krankenhaus La Pitié-Salpêtrière (Paris) unter den Patienten des Nationalen Referenzzentrums für seltene Krankheiten rekrutiert. Anfänglich profitierten die Patienten von genetischen Analysen (Sanger-Analyse oder Next-Generation-Sequencing-Panel für erbliche spastische Paraplegie-Gene). Die Kohorte von SPG5-Patienten wird so weit wie möglich dieselbe sein wie die Population, die an der vorherigen klinischen Studie (SPA-M, NCT02314208) beteiligt war.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Unterschrift der Einverständniserklärung
  • Von der Sozialversicherung abgedeckt
  • SPG5-Patienten mit zwei Mutationen im CYP7B1-Gen

Ausschlusskriterien

  • Kontraindikationen für MRT (Klaustrophobie, Metall- oder Materialimplantate)
  • Zusätzliche psychiatrische oder neurologische Erkrankungen / zusätzliche schwere Komorbiditäten
  • Geschichte der schweren Kopfverletzung
  • Teilnahme an einer anderen Studie (außer Beobachtungsstudie)
  • Schwangerschaft und Stillzeit
  • Unfähigkeit, Informationen über das Protokoll zu verstehen
  • Personen unter AME
  • Personen, denen die Freiheit durch Gerichts- oder Verwaltungsentscheidung entzogen ist
  • Volljähriges Subjekt, das unter Rechtsschutz steht oder nicht einwilligungsfähig ist
  • Unwilligkeit, im Falle eines anormalen MRT informiert zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
SPG5-Patienten
Erwachsene SPG5-Patienten mit Diagnose, bestätigt durch die Identifizierung von zwei Mutationen im CYP7B1-Gen
Sonstiges: Magnetresonanztomographie des Gehirns und des Rückenmarks

Magnetresonanztomographie des Gehirns und des Rückenmarks (ohne Kontrastmittelinjektion).

Die Patientendaten werden mit kalibrierten Daten aus der kommerziell erhältlichen medizinischen Software Brain Quant (Lizenz BT-BQ-001-START, Markt CAIH, CE12331) verglichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Querschnittsfläche in der Wirbelsäule von SPG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine MRT-Analyse wird auf der Ebene des Rückenmarks von SPG5 durchgeführt. Diese Analyse wird die Querschnittsfläche jedes Wirbels in jedem abgebildeten Individuum in Pixel quantifizieren, wobei die im Handel erhältliche medizinische Software Brain Quant (Lizenz BT-BQ-001-START, Markt CAIH, CE12331) verwendet wird.
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen in der Querschnittsfläche der segmentierten weißen und grauen Substanz in der Wirbelsäule von SPG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine MRT-Analyse wird auf der Ebene der SPG5-Patienten des Rückenmarks durchgeführt. Diese Analyse wird die Querschnittsfläche in Pixel2 der segmentierten weißen Substanz und grauen Substanz in jedem abgebildeten Individuum quantifizieren.
1 Tag
Veränderungen in der Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) der Wirbelsäule bei SPG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine MRT-Analyse wird auf der Ebene des Rückenmarks von und SPG5-Patienten durchgeführt. Diese Analyse ermöglicht die Quantifizierung der Fraktionsanisotropie (FA) und der radialen Diffusivität (RD) in verschiedenen Regionen der Wirbelsäule
1 Tag
Veränderungen der Stoffwechselprofile in der Wirbelsäule von SPG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine kombinierte MRT/MRS-Analyse wird auf der Ebene des Rückenmarks von SPG5-Patienten durchgeführt. Diese Analyse wird es ermöglichen, die Verhältnisse der folgenden Metaboliten in der Wirbelsäule in Teilen pro Million (ppm) zu quantifizieren: N-Acetylaspartat, Myo-Inositol, Cholin und Kreatin.
1 Tag
Veränderungen des Gehirnvolumens bei SPG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine MRT-Analyse wird auf Gehirnebene von SPG5-Patienten durchgeführt. Diese Analyse ermöglicht die Quantifizierung des Gehirnvolumens in Voxeln.
1 Tag
Veränderungen in der Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) im Gehirn von SPAG5-Patienten
Zeitfenster: 1 Tag
Eine MRT-Analyse wird auf der Ebene des Gehirns von SPG5-Patienten durchgeführt. Diese Analyse ermöglicht die Quantifizierung von FA und RD in verschiedenen Regionen des Gehirns.
1 Tag
Validierung der Korrelation zwischen dem Schweregrad des Expanded Disability Status Scale (EDSS)-Scores und dem Schweregrad morphologischer und/oder metabolischer Veränderungen
Zeitfenster: 1 Tag

Nach der klinischen Bewertung wird jedem Teilnehmer ein EDSS-Score zugewiesen. Die Biomarker-Schweregrad-Scores jedes Teilnehmers werden mit seinem jeweiligen EDSS-Score verglichen und festgestellt, ob der EDSS-Schweregrad-Score mit dem Biomarker-Schweregrad korreliert.

Die EDSS-Skala reicht von 0 bis 10 in Schritten von 0,5 Einheiten, die einen höheren Behinderungsgrad darstellen. Die Bewertung basiert auf einer Untersuchung durch einen Neurologen.

Die EDSS-Stufen 1,0 bis 4,5 beziehen sich auf Personen, die ohne Hilfe gehen können, und basieren auf Messungen der Beeinträchtigung in acht funktionellen Systemen (FS).

Die EDSS-Stufen 5,0 bis 9,5 werden durch die Beeinträchtigung des Gehens definiert.
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Fanny MOCHEL, MD, PhD, Sorbonne Universités - Université Pierre et Marie Curie

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • APHP200944
  • IDRCB (Andere Kennung: 2025-A02589-40)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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