Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Imaging biomarkører i spastisk paraplegi type 5 (SPIMA)

21. august 2023 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Dette er en forskningsstudie som tar sikte på å identifisere bildedannende biomarkører hos pasienter diagnostisert med spastisk paraplegi type 5 (SPG5)

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

"Målet med denne studien er å identifisere robuste og pålitelige avbildningsbiomarkører for sykdom ved å bruke nye makrostrukturelle (volumetri), mikrostrukturelle (fibertraktografi) og spektroskopi (metabolitter) metoder for å beregne SPG5 pasientbiometri ved bruk av en kommersielt tilgjengelig medisinsk programvare Brain Quant (lisens). BT-BQ-001-START, markeds CAIH, CE12331), en tilnærming med større effektstørrelse enn konvensjonelle metoder."

Denne studien vil rekruttere 10 SPG5-pasienter. Hver deltaker vil bli invitert til en en-dagers økt hvor en klinisk undersøkelse vil bli utført og en EDSS-score vil bli tildelt, etterfulgt av en hjerne- og ryggrads-MR/MRS-undersøkelse.

Kliniske implikasjoner: Denne studien vil definere biomarkører som kan kvantifiseres hos SPG5-pasienter og som kan brukes som avlesninger for å analysere terapeutiske effekter i kliniske studier med fokus på SPG5-pasienter

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • APHP - Pitié Salpetriere Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

SPG5 er en arvelig spastisk paraparese (HSP) med en frekvens på opptil 8 % av HSP-familiene. Alder ved debut viser både en interfamiliær og intrafamiliær variasjon, med et spenn fra tidlig barndom til 5. tiår av livet. De fleste SPG5-pasienter viser en sakte progressiv ren form.

Alle bærere av SPG5 vil bli rekruttert i La Pitié-Salpêtrière Hospital (Paris) blant pasientene til National Reference Center of Rare Diseases. I utgangspunktet hadde pasienter fordel av genetiske analyser (Sanger-analyse eller neste generasjons sekvenseringspanel dedikert til arvelige spastiske paraplegi-gener). Så langt som mulig vil kohorten av SPG5-pasienter være den samme som populasjonen involvert i den forrige kliniske studien (SPA-M, NCT02314208).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Minst 18 år
  • Signatur på informert samtykke
  • Dekket av trygd
  • SPG5-pasienter identifisert med to mutasjoner i CYP7B1-genet

Eksklusjonskriterier

  • Kontraindikasjoner for MR (klaustrofobi, metalliske eller materialimplantater)
  • Ytterligere psykiatriske eller nevrologiske tilstander/ytterligere alvorlige komorbiditeter
  • Historie med alvorlig hodeskade
  • Deltakelse i en annen studie (unntatt observasjonsstudie)
  • Graviditet og amming
  • Manglende evne til å forstå informasjon om protokollen
  • Personer under AME
  • Personer som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Voksen subjekt under juridisk beskyttelse eller ute av stand til å samtykke
  • Uvilje til å bli informert ved unormal MR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
SPG5 pasienter
Voksne SPG5-pasienter med diagnostikk bekreftet ved identifisering av to mutasjoner i CYP7B1-genet
Annen: Magnetisk resonansavbildning av hjerne og ryggmarg

Magnetisk resonansavbildning av hjerne og ryggmarg (uten injeksjon av kontrastmiddel).

Pasientens data vil bli sammenlignet med kalibrerte data fra den kommersielt tilgjengelige medisinske programvaren Brain Quant (lisens BT-BQ-001-START, markeds CAIH, CE12331).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i tverrsnittsområdet i ryggraden til SPG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En MR-analyse vil bli utført på nivå med ryggmargen til SPG5. Denne analysen vil kvantifisere tverrsnittsarealet, i piksler, av hver vertebra i hvert avbildet individ, ved å bruke den kommersielt tilgjengelige medisinske programvaren Brain Quant (lisens BT-BQ-001-START, markeds CAIH, CE12331)
1 dag

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i tverrsnittsarealet av den segmenterte hvite substansen og den grå substansen i ryggraden til SPG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En MR-analyse vil bli utført på nivå med ryggmargspasientene SPG5. Denne analysen vil kvantifisere tverrsnittsarealet, i piksel2, av den segmenterte hvite substansen og grå substansen i hvert avbildet individ.
1 dag
Endringer i diffusjonstensoravbildning (DTI) av ryggraden hos SPG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En MR-analyse vil bli utført på nivå med ryggmargen til og SPG5-pasienter. Denne analysen vil tillate kvantifisering av fraksjonsanisotropi (FA) og radiell diffusivitet (RD) i forskjellige regioner av ryggraden
1 dag
Endringer i metabolske profiler i ryggraden til SPG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En kombinert MR/MRS-analyse vil bli utført på nivå med ryggmargen til SPG5-pasienter. Denne analysen vil tillate å kvantifisere i deler per million (ppm) forholdet mellom følgende metabolitter i ryggraden: N-acetylaspartat, myo-inositol, kolin og kreatin.
1 dag
Endringer i hjernevolum hos SPG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En MR-analyse vil bli utført på hjernenivå til SPG5-pasienter. Denne analysen vil tillate kvantifisering i voksler av hjernevolum.
1 dag
Endringer i diffusjonstensoravbildning (DTI) i hjernen til SPAG5-pasienter
Tidsramme: 1 dag
En MR-analyse vil bli utført på hjernenivå til SPG5-pasienter. Denne analysen vil tillate kvantifisering av FA og RD i forskjellige områder av hjernen.
1 dag
Validering av korrelasjon mellom utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) poengsum og alvorlighetsgrad av morfologiske og/eller metabolske endringer
Tidsramme: 1 dag

En EDSS-poengsum vil bli tildelt hver deltaker etter klinisk evaluering. Hver deltakers alvorlighetsgrad for biomarkører vil bli sammenlignet med hans respektive EDSS-poengsum og avgjøre om EDSS-alvorlighetspoeng korrelerer med alvorlighetsgrad for biomarkør.

EDSS-skalaen varierer fra 0 til 10 i trinn på 0,5 enheter som representerer høyere nivåer av funksjonshemming. Poengsummen er basert på en undersøkelse av nevrolog.

EDSS trinn 1.0 til 4.5 refererer til personer som er i stand til å gå uten hjelpemidler, og er basert på mål på funksjonsnedsettelse i åtte funksjonelle systemer (FS).

EDSS trinn 5.0 til 9.5 er definert av funksjonshemmingen til å gå.
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Fanny MOCHEL, MD, PhD, Sorbonne Universités - Université Pierre et Marie Curie

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. august 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • APHP200944
  • IDRCB (Annen identifikator: 2025-A02589-40)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger