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Eine Studie zu AG-946 bei Teilnehmern mit Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko (LR-MDS)

25. September 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase 2a/2b, Open-Label, Proof of Concept (Phase 2a) und doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte (Phase 2b), multizentrische, Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von AG-946 bei Teilnehmern mit Anämie aufgrund von niedriger -Risiko myelodysplastischer Syndrome

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
87

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Deutschland
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Frankreich, 49933
        • CHU Angers
  • Griechenland
      • Alexandroupoli, Griechenland
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Griechenland
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Griechenland
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Griechenland
        • Hippokration Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Italien
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Italien
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italien
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Südkorea
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Tschechien
      • Ostrava, Tschechien, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Lakewood, California, Vereinigte Staaten, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Vereinigte Staaten, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Vereinigte Staaten, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Vereinigte Staaten, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Österreich
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Österreich, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Andere Namen:
  • AG-946

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
Zeitfenster: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
Zeitfenster: Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
Zeitfenster: Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2a: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert während der Kernperiode
Zeitfenster: Baseline bis zu 16 Wochen
Baseline bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Änderung der gesamten transfundierten Erythrozyten (RBC)-Einheiten gegenüber dem Ausgangswert während der Kernphase
Zeitfenster: Baseline bis zu 16 Wochen
Baseline bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG) während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Phase 2a: Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP) während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Phase 2b: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten von Woche 8 bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 24
Baseline, Woche 8 bis Woche 24
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit Laboranomalien während der Kernperiode
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit einem Anstieg der Hb-Konzentration um ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert zu ≥ 2 aufeinanderfolgenden Zeitpunkten von Woche 8 bis Woche 16
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 8 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 16 Wochen
Ausgangswert bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Plasmakonzentration von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Maximale (Spitzen-)Konzentration (Cmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Zeit bis zur Cmax (tmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis t Stunden (AUC0-t) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUC0-τ) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit Laboranomalien während der Kernperiode
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 8 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Zeit bis zum ersten TI8 während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer, die während der Kernperiode ≥12 aufeinanderfolgende Wochen (TI12) transfusionsfrei werden
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 12 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Zeit bis zum ersten TI12 während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Plasmakonzentration von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Maximale (Spitzen-)Konzentration (Cmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Zeit bis zur Cmax (tmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis t Stunden (AUC0-t) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUC0-τ) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG) während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP) während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Zeitfenster: Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
Zeitfenster: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Zeitfenster: Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Andere Kennung: EU-CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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