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Um estudo de AG-946 em participantes com anemia devido a síndromes mielodisplásicas de baixo risco (LR-MDS)

25 de setembro de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo de Fase 2a/2b, Aberto, Prova de Conceito (Fase 2a) e Duplo-cego, Randomizado, Controlado por Placebo (Fase 2b), Multicêntrico, Eficácia e Segurança do AG-946 em Participantes com Anemia Devido a -Síndromes mielodisplásicas de risco

This purpose of this study is to establish proof of concept of tebapivat in participants with LR-MDS in Phase 2a and to evaluate the effect of tebapivat on transfusion independence (TI) in participants with LR-MDS in phase 2b.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
87

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Coréia do Sul
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Espanha
      • Córdoba, Espanha, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Espanha, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Estados Unidos
    • California
      • Lakewood, California, Estados Unidos, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Estados Unidos, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Estados Unidos, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Estados Unidos, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • França
      • Lille, França, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, França, 75475
        • Hôpital Saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13010
        • Hôpital de La Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, França, 49933
        • CHU Angers
  • Grécia
      • Alexandroupoli, Grécia
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Grécia
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Grécia
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grécia
        • Hippokration Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Itália
      • Roma, Itália
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Itália
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Itália
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Itália
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Polônia
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polônia
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polônia
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Reino Unido, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Tcheca
      • Ostrava, Tcheca, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Áustria
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Áustria, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

Phase 2a

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of myelodysplastic syndromes (MDS) according to World Health Organization (WHO) classification (Arber et al, 2016), that meets Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. Nontransfused or with low transfusion burden (LTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised International Working Group (IWG) 2018 criteria:

    • Nontransfused (NTD): <3 red blood cell (RBC) units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and no transfusions in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    • LTB: 3 to 7 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug and <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug;

  4. A hemoglobin (Hb) concentration <11.0 grams per deciliter (g/dL) during the 4-week Screening Period;

  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0, 1, or 2;

  6. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  7. Women of childbearing potential (WOCBP) must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective method of contraception from the time of providing informed consent, throughout the study, and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must also be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  8. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Phase 2b

  1. At least 18 years of age at the time of providing informed consent;

  2. Documented diagnosis of MDS according to WHO classification (Arber et al, 2016), that meets IPSS-R classification of lower-risk disease (risk score: ≤3.5) and <5% blasts as determined by the participant's bone marrow biopsy/aspirate during the Screening Period;

  3. With LTB, or high transfusion burden (HTB), based on transfusion history from the participant's medical record, according to revised IWG 2018 criteria:

    1. LTB: 3 to 7 RBC units from at least 2 transfusion episodes in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND <4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug, or
    2. HTB: ≥8 RBC units in the 16-week period before administration of the first dose of study drug AND ≥4 RBC units in the 8-week period before administration of the first dose of study drug

    If a participant's transfusion burden does not fall into either the LTB or HTB category, as defined per IWG 2018 criteria, then the transfusion burden will be categorized based on their transfusion history in the 16-week period before administration of the first dose of study drug.

  4. Pretransfusion Hb concentration available for a minimum of 2 and at least half (50%) of the transfusions received in the 16-week period before administration of the first dose of study drug

  5. A Hb concentration <10.0 g/dL during the 4-week Screening Period;

  6. Up to 2 prior therapies including erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) (eg, erythropoietin [EPO], EPO + granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]) and/or luspatercept;

  7. ECOG Performance Status score of 0, 1, or 2;

  8. If taking iron chelation therapy, the iron chelation therapy dose must have been stable and started ≥56 days before administration of the first dose of study drug;

  9. WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a highly effective, from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug; if the highly effective method of contraception is hormonal contraception, then an acceptable barrier method must be used. Men with partners who are WOCBP must be abstinent of sexual activities that may result in pregnancy as part of their usual lifestyle or agree to use a condom from the time of providing informed consent throughout the study and for 28 days after the last dose of study drug;

  10. Written informed consent from the participant before any study-related procedures are conducted and willing to comply with all study procedures for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

Phase 2a

  1. Known history of acute myeloid leukemia (AML);

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Immunomodulatory drugs (IMiDs) such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Hypomethylating agents (HMAs); at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • Isocitrate dehydrogenase (IDH) inhibitors
    • Immunosuppressive therapy (IST)
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated;

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum aspartate aminotransferase (AST) >2.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and alanine aminotransferase (ALT) >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease;

  7. Renal dysfunction, as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 milliliters per minute (mL/min)/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ;

  11. Positive test for hepatitis C virus (HCV) antibody (Ab) with evidence of active HCV infection, or positive test for hepatitis B surface antigen (HBsAg);

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. Absolute neutrophil count (ANC) <500/microliter (μL) (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count ≤75,000/μL during Screening (75 × 10^9/L) platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order;
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

Phase 2b

  1. Known history of AML;

  2. Secondary MDS, defined as MDS that is known to have arisen as a result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases;

  3. Prior exposure to a pyruvate kinase activator, including exposure to tebapivat in the Phase 2a part of this study, and/or disease-modifying agents for underlying MDS:

    • Imetelstat; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of imetelstat may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IMiDs such as lenalidomide; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤1 week of treatment with IMiDs may not be excluded, provided their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • HMAs; at the Investigator's discretion and in consultation with the Medical Monitor, participants who received ≤2 doses of HMAs may not be excluded, provided that their last dose was ≥8 weeks before administration of the first dose of study drug
    • IDH inhibitors
    • IST
    • Allogeneic or autologous stem cell transplant;

  4. Currently receiving treatment with ESAs±G-CSF and/or luspatercept. Treatment with ESAs±G-CSF must have been stopped for ≥28 days before administration of the first dose of study drug; treatment with luspatercept must have been stopped for ≥65 days before administration of the first dose of study drug;

  5. History of active and/or uncontrolled cardiac or pulmonary disease within 6 months before providing informed consent, including but not limited to:

    • New York Heart Association Class III or IV heart failure or clinically significant dysrhythmia
    • Myocardial infarction, unstable angina pectoris, or unstable hypertension; high risk thrombosis; hemorrhagic, embolic, or thrombotic stroke; deep venous thrombosis; or pulmonary or arterial embolism
    • Heart rate-corrected QT interval using Fridericia's method of ≥470 milliseconds for female participants and ≥450 milliseconds for male participants, except for right or left bundle branch block
    • Severe pulmonary fibrosis as defined by severe hypoxia, evidence of right-sided heart failure, and radiographic pulmonary fibrosis >50%
    • Severe pulmonary hypertension as defined by severe symptoms associated with hypoxia, right-sided heart failure, and oxygen indicated

  6. History of hepatobiliary disorders, as defined by:

    • Serum AST >2.5 × ULN (unless due to hemolysis and/or hepatic iron deposition) and ALT >2.5 × ULN (unless due to hepatic iron deposition)
    • Serum bilirubin >ULN, if the elevation is associated with clinically symptomatic choledocholithiasis, cholecystitis, biliary obstruction, or hepatocellular disease

  7. Renal dysfunction, as defined by an eGFR <45 mL/min/1.73 m^2;

  8. Active infection requiring systemic antimicrobial therapy at the time of providing informed consent. If antimicrobial therapy is required during the Screening Period, screening procedures should not be performed while antimicrobial therapy is being administered, and the last dose of antimicrobial therapy must be administered ≥7 days before administration of the first dose of study drug;

  9. Major surgery within 12 weeks before administration of the first dose of study drug. Participants must have completely recovered from any previous surgery before administration of the first dose of study drug;

  10. For any malignancy except MDS: History of malignancy (active or treated) ≤5 years before providing informed consent, except for nonmelanomatous skin cancer in situ, cervical carcinoma in situ, or breast carcinoma in situ.;

  11. Positive test for HCV Ab with evidence of active HCV infection, or positive test for HBsAg;

  12. Positive test for HIV-1 Ab or HIV-2 Ab;

  13. ANC <500/μL (0.5 × 10^9/L);

  14. Platelet count < 75,000/μL (75 × 10^9 /L) during Screening; platelet transfusions within 28 days before Screening or during Screening;

  15. Nonfasting triglyceride concentration >500 mg/dL;

  16. Receiving inhibitors of P-gp that have not been stopped for ≥5 days or a time frame equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) beforeadministration of the first dose of study drug;

  17. Current enrollment or past participation (within 4 weeks or a time frame equivalent to 5 half-lives of the investigational study drug before administration of the first dose of study drug or, whichever is longer) in any other clinical study involving an investigational treatment or device;

  18. Known allergy to tebapivat or its excipients;

  19. Pregnant or breastfeeding;

  20. Any medical, hematologic, psychological, or behavioral condition(s) or prior or current therapy that, in the opinion of the Investigator, may confer an unacceptable risk to participating in the study and/or could confound the interpretation of the study data. Also excluded are:

    • Participants who are institutionalized by regulatory or court order
    • Participants with any condition(s) that could create undue influence (including but not limited to incarceration, involuntary psychiatric confinement, and financial or familial affiliation with the Investigator or Sponsor).

  21. Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, autoimmune or hereditary hemolytic anemia, hypothyroidism, or any type of known clinically significant bleeding.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Core Period: Phase 2a - Tebapivat 5 mg

Participants will receive 5 milligrams (mg) tebapivat orally, once daily for up to 16 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Medicamento: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Outros nomes:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 10 mg

Participants will receive 10 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Medicamento: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Outros nomes:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 15 mg

Participants will receive 15 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Medicamento: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Outros nomes:
  • AG-946
Experimental: Core Period: Phase 2b - Tebapivat 20 mg

Participants will receive 20 mg tebapivat, orally, once daily for up to 24 weeks. At the discretion of the investigator, participants who complete the Core Period will be eligible to receive the same dose in Extension Period for up to 156 weeks.
Medicamento: Tebapivat

Tebapivat Tablet

Outros nomes:
  • AG-946

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Phase 2a: Proportion of Participants With Hemoglobin (Hb) Response
Prazo: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb response is defined as a ≥1.5-grams per deciliter (g/dL) increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16.
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2a: Proportion of Participants With Transfusion Independence During the Core Period
Prazo: Up to 16 weeks

Transfusion Independence is defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks during the Core Period (participants With Low Transfusion Burden [LTB] only).
Up to 16 weeks
Phase 2b: Proportion of Participants With Transfusion Independence
Prazo: Up to 24 weeks

Transfusion independence, defined as transfusion-free for ≥8 consecutive weeks (TI8) during the Core Period.
Up to 24 weeks

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2a: Alteração da linha de base na concentração de Hb durante o período principal
Prazo: Linha de base até 16 semanas
Linha de base até 16 semanas
Fase 2a: Alteração da linha de base no total de unidades de glóbulos vermelhos (RBC) transfundidos durante o período principal
Prazo: Linha de base até 16 semanas
Linha de base até 16 semanas
Fase 2a: Concentrações no sangue total de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) durante o período principal
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos antes da dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas após a dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos antes da dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos antes da dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas após a dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos antes da dose)
Fase 2a: Concentrações de Trifosfato de Adenosina (ATP) no Sangue Total Durante o Período Central
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos antes da dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas após a dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos antes da dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos antes da dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas após a dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos antes da dose)
Fase 2b: Alteração da linha de base no total de unidades de hemácias transfundidas da semana 8 até a semana 24
Prazo: Linha de base, semana 8 até a semana 24
Linha de base, semana 8 até a semana 24
Fase 2a: Proporção de participantes com anomalias laboratoriais durante o período principal
Prazo: Até 16 semanas
Até 16 semanas
Fase 2a: Proporção de participantes com aumento de ≥1,5 g/dL desde a linha de base na concentração de Hb em ≥2 pontos de tempo consecutivos da semana 8 até a semana 16
Prazo: Linha de base, semana 8 até semana 16
Linha de base, semana 8 até semana 16
Fase 2a: Proporção de participantes com redução ≥50% no total de unidades de hemácias transfundidas por ≥8 semanas consecutivas durante o período central em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até 16 semanas
Linha de base até 16 semanas
Fase 2a: Concentração Plasmática de Tebapivat Durante o Período Central
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2a: Concentração Máxima (Pico) (Cmax) de Tebapivat Durante o Período Central
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2a: Tempo para Cmax (tmax) de Tebapivat durante o período principal
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2a: Área sob a curva concentração-tempo de 0 a t horas (AUC0-t) de Tebapivat durante o período central
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2a: Área sob a curva concentração-tempo de 0 até o final do intervalo de dosagem (AUC0-τ) de Tebapivat durante o período central
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2a: Meia-vida de eliminação terminal aparente (t½) de Tebapivat durante o período principal
Prazo: Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Dia 1 e Semana 8 (≤60 minutos pré-dose e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 horas pós-dose) e nas Semanas 2, 4, 12 e 16 (≤60 minutos pré-dose)
Fase 2b: Proporção de participantes com anomalias laboratoriais durante o período principal
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Fase 2b: Mudança da concentração basal de Hb durante o período central
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Linha de base até 24 semanas
Fase 2b: Proporção de participantes com redução ≥50% no total de unidades de hemácias transfundidas por ≥8 semanas consecutivas durante o período central em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Linha de base até 24 semanas
Fase 2b: Tempo para o primeiro TI8 durante o período principal
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Linha de base até 24 semanas
Fase 2b: Proporção de participantes que ficam livres de transfusões por ≥12 semanas consecutivas (TI12) durante o período principal
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Fase 2b: Proporção de participantes com redução ≥50% no total de unidades de hemácias transfundidas por ≥12 semanas consecutivas durante o período central em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Linha de base até 24 semanas
Fase 2b: Tempo para o primeiro TI12 durante o período principal
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Linha de base até 24 semanas
Fase 2b: Concentração Plasmática de Tebapivat Durante o Período Central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Concentração Máxima (Pico) (Cmax) de Tebapivat Durante o Período Central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Tempo para Cmax (tmax) de Tebapivat durante o período principal
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Área sob a curva concentração-tempo de 0 a t horas (AUC0-t) de Tebapivat durante o período central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Área sob a curva concentração-tempo de 0 até o final do intervalo de dosagem (AUC0-τ) de Tebapivat durante o período central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Meia-vida de eliminação terminal aparente (t½) de Tebapivat durante o período principal
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Concentrações de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) no sangue total durante o período central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Fase 2b: Concentrações de Trifosfato de Adenosina (ATP) no Sangue Total Durante o Período Central
Prazo: Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Pré-dose e vários momentos pós-dose, do Dia 1 até a Semana 20
Phase 2a: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Prazo: Up to 16 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 16 weeks
Phase 2a: Proportion of Participants With Hb 1.0+ Response
Prazo: Baseline, Week 8 through Week 16

Hb 1.0+ response is defined as a ≥1.0-g/dL increase from baseline in the average Hb concentration from Week 8 through Week 16
Baseline, Week 8 through Week 16
Phase 2b: Proportion of Participants With Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), and AEs Leading to Discontinuation During the Core Period
Prazo: Up to 24 weeks

An AE is any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant administered a pharmaceutical product that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An SAE is any AE or suspected adverse reaction that results in death, is immediately life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant incapacity or substantial disruption of the ability to conduct normal life functions, results in congenital anomaly/birth defect, or is considered an important medical event.
Up to 24 weeks
Phase 2b: Duration of Transfusion Independence (TI)
Prazo: Baseline up to 24 weeks

The duration of TI will be calculated as the number of days in the longest transfusion-free period starting on or after the start of study treatment through the end of the Core Period.
Baseline up to 24 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
17 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Outro identificador: EU-CTR)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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