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Eine Studie zu AG-946 bei Teilnehmern mit Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko (LR-MDS)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase 2a/2b, Open-Label, Proof of Concept (Phase 2a) und doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte (Phase 2b), multizentrische, Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von AG-946 bei Teilnehmern mit Anämie aufgrund von niedriger -Risiko myelodysplastischer Syndrome

Dieser Zweck dieser Studie besteht darin, den Machbarkeitsnachweis von AG-946 bei Teilnehmern mit LR-MDS in Phase 2a zu erbringen und die Wirkung von AG-946 mit Placebo zu vergleichen und eine Dosis-Wirkung für die erythroide Reaktion bei Teilnehmern mit LR-MDS zu erkennen in Phase 2b.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health, Monash Medical Centre
  • Deutschland
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU Lille
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Hopital saint Louis
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13010
        • Hôpital de la Conception
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Frankreich, 49933
        • CHU Angers
  • Griechenland
      • Alexandroupoli, Griechenland
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Griechenland
        • Attikon University General Hospital
      • Pátrai, Griechenland
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Griechenland
        • Hippokration Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Pavia, Lombardy, Italien
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
      • Rozzano, Lombardy, Italien
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italien
        • Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino
  • Polen
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen
        • Pratia Onkologia Katowice - PRATIA - PPDS
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen
        • SPZOZ MiSWiA z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28050
        • Hospital Universitario HM Sanchinarro - CIOCC
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Südkorea
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  • Tschechien
      • Ostrava, Tschechien, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Lakewood, California, Vereinigte Staaten, 90805
        • Innovative Clinical Research Institute Whittier
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Redlands, California, Vereinigte Staaten, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, Inc.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale New Haven
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Vereinigte Staaten, 60076
        • Edward H. Kaplan MD & Associates
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Long Island City, New York, Vereinigte Staaten, 11101
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Adult Blood and Marrow Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH24 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Churchill Hospital-NHS Oxford
    • Aberdeen City
      • Aberdeen, Aberdeen City, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - PPDS
  • Österreich
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Österreich, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Phase 2a

  • Mindestens 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung;
  • Dokumentierte Diagnose von myelodysplastischen Syndromen (MDS) gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO), die der Klassifikation des Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) für Krankheiten mit geringerem Risiko entspricht (Risikopunktzahl: ≤3,5) und

  • Nicht transfundiert oder mit geringer Transfusionslast (LTB), basierend auf der Transfusionsvorgeschichte aus der Krankenakte des Teilnehmers, gemäß den überarbeiteten Kriterien der International Working Group (IWG) 2018:

    • Nicht transfundiert (NTD):
    • LTB: 3 bis 7 RBC-Einheiten im Zeitraum von 16 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments und
  • Eine Hämoglobin (Hb)-Konzentration
  • Leistungsstatus-Score der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0, 1 oder 2;
  • Bei Einnahme einer Eisenchelattherapie muss die Dosis der Eisenchelattherapie stabil gewesen sein und ≥56 Tage vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments begonnen haben;
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und Männer mit Partnern, die WOCBP sind, müssen im Rahmen ihres üblichen Lebensstils auf sexuelle Aktivitäten verzichten, die zu einer Schwangerschaft führen können, oder sich bereit erklären, 2 Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden, von denen 1 als hochwirksam angesehen werden muss , ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung, während der gesamten Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Frauen und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Männer. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden und bereit sind, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.

Phase 2b

  • Mindestens 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung;
  • Dokumentierte Diagnose von MDS gemäß WHO-Klassifikation, die der IPSS-R-Klassifikation einer Krankheit mit geringerem Risiko entspricht (Risiko-Score: ≤3,5) und

  • Nicht transfundiert, mit LTB oder mit hoher Transfusionslast (HTB), basierend auf der Transfusionsgeschichte aus der Krankenakte des Teilnehmers, gemäß den überarbeiteten Kriterien der IWG 2018:

    • NTD:
    • LTB: 3 bis 7 Erythrozyteneinheiten in den 16 Wochen vor der Randomisierung und
    • HTB: ≥8 Erythrozyteneinheiten im 16-wöchigen Zeitraum vor der Randomisierung und ≥4 Erythrozyteneinheiten im 8-wöchigen Zeitraum vor der Randomisierung;
  • Eine Hb-Konzentration
  • Bis zu 2 vorherige Therapien einschließlich Erythropoese-stimulierende Wirkstoffe (ESAs) (z. B. Erythropoietin [EPO], EPO + Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor [G-CSF]) und/oder Luspatercept;
  • ECOG-Leistungsstatus-Score von 0, 1 oder 2;
  • Bei Einnahme einer Eisenchelattherapie muss die Dosis der Eisenchelattherapie stabil gewesen sein und ≥56 Tage vor der Randomisierung begonnen haben;
  • Für WOCBP und Männer mit Partnern, die WOCBP sind, müssen sexuelle Aktivitäten, die zu einer Schwangerschaft führen können, als Teil ihres üblichen Lebensstils unterlassen oder der Verwendung zustimmen;
  • 2 Formen der Empfängnisverhütung, von denen 1 als hochwirksam angesehen werden muss, ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung, während der gesamten Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Frauen und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Frauen Männer. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden und bereit sind, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Phase 2a

  • Bekannte akute myeloische Leukämie (AML) in der Vorgeschichte;
  • Sekundäres MDS, definiert als MDS, das bekanntermaßen als Folge einer chemischen Verletzung oder einer Behandlung mit Chemotherapie und/oder Bestrahlung für andere Krankheiten aufgetreten ist;
  • Vorheriger Kontakt mit einem Pyruvatkinase-Aktivator, Behandlung von Hochrisiko-MDS (Hypomethylierungsmittel [HMAs], Isocitratdehydrogenase [IDH]-Hemmer oder allogene oder autologe Stammzelltransplantation) und/oder krankheitsmodifizierende Mittel (z. B. immunmodulatorische Medikamente). wie Lenalidomid). Wenn ein Teilnehmer ≤1 Woche Behandlung mit einem krankheitsmodifizierenden Wirkstoff ≥8 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments erhielt, kann er nach Ermessen des Prüfarztes nicht ausgeschlossen werden;
  • Wird derzeit mit Luspatercept, EPO oder G-CSF behandelt. Die Behandlung mit EPO oder G-CSF muss ≥28 Tage vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments unterbrochen worden sein; die Behandlung mit Luspatercept muss für ≥65 Tage vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments unterbrochen worden sein;

  • Vorgeschichte einer aktiven und/oder unkontrollierten Herz- oder Lungenerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor Abgabe der Einverständniserklärung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    • Herzinsuffizienz der New York Heart Association Klasse III oder IV oder klinisch signifikante Rhythmusstörungen
    • Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris oder instabiler Bluthochdruck; Thrombose mit hohem Risiko; hämorrhagischer, embolischer oder thrombotischer Schlaganfall; tiefe Venenthrombose; oder Lungen- oder Arterienembolie
    • Herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall nach der Methode von Fridericia von ≥470 Millisekunden für weibliche Teilnehmer und ≥450 Millisekunden für männliche Teilnehmer, außer Rechts- oder Linksschenkelblock
    • Schwere Lungenfibrose, definiert durch schwere Hypoxie, Anzeichen einer rechtsseitigen Herzinsuffizienz und röntgenologische Lungenfibrose >50 %
    • Schwere pulmonale Hypertonie, definiert durch schwere Symptome in Verbindung mit Hypoxie, rechtsseitiger Herzinsuffizienz und Sauerstoffindikation;

  • Leber- und Gallenerkrankungen in der Anamnese, wie definiert durch:

    • Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST) > 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) (außer aufgrund von Hämolyse und/oder hepatischer Eisenablagerung) und Alanin-Aminotransferase (ALT) > 2,5 × ULN (außer aufgrund von hepatischer Eisenablagerung)
    • Serumbilirubin > ULN, wenn die Erhöhung mit klinisch symptomatischer Choledocholithiasis, Cholezystitis, Gallenobstruktion oder hepatozellulärer Erkrankung einhergeht;
  • Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
  • Aktive Infektion, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert. Wenn während des Untersuchungszeitraums eine antimikrobielle Therapie erforderlich ist, sollten keine Screening-Verfahren durchgeführt werden, während die antimikrobielle Therapie verabreicht wird, und die letzte Dosis der antimikrobiellen Therapie muss ≥ 7 Tage vor der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments verabreicht werden;
  • Größere Operation innerhalb von 12 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Teilnehmer müssen sich vor der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments vollständig von einer früheren Operation erholt haben;
  • Vorgeschichte jeglicher Malignität, mit Ausnahme von nicht-melanomatosem Hautkrebs in situ, Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ. Die Teilnehmer dürfen keine aktive Krankheit haben oder keine Krebsbehandlung erhalten haben ≤ 5 Jahre vor Abgabe der Einverständniserklärung;
  • Positiver Test auf Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper (Ab) mit Nachweis einer aktiven HCV-Infektion oder positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg);
  • Positiver Test auf HIV-1-Ab oder HIV-2-Ab;
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC)
  • Thrombozytenzahl ≤75.000/μl (75 × 109/l), bewertet ohne Thrombozytentransfusionen innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening;
  • Nichtnüchtern-Triglyceridkonzentration >500 mg/dL;
  • Erhalten von Inhibitoren von P-Glykoprotein (P-gp), die nicht für ≥ 5 Tage oder einen Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments abgesetzt wurden;
  • Aktuelle Einschreibung oder vergangene Teilnahme (innerhalb von 4 Wochen oder einem Zeitraum, der 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats entspricht, vor der Verabreichung der ersten Dosis des Prüfpräparats oder, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) an einer anderen klinischen Studie, die eine Prüfbehandlung oder ein Prüfgerät umfasst ;
  • Bekannte Allergie gegen AG-946 oder seine Hilfsstoffe (verkieselte mikrokristalline Zellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumstearylfumarat und die Opadry® II Blue-Filmbeschichtung [Polyvinylalkohol, Titandioxid, Macrogol/Polyethylenglykol, Talk, FD&C-Blau Nr. 2/Indigokarmin Aluminiumsalz/E132]);
  • Schwanger oder stillend;
  • Alle medizinischen, hämatologischen, psychologischen oder Verhaltensstörungen oder früheren oder aktuellen Therapien, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen und/oder die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnten.

Phase 2b

  • Bekannte Vorgeschichte von AML;
  • Sekundäres MDS, definiert als MDS, das bekanntermaßen als Folge einer chemischen Verletzung oder einer Behandlung mit Chemotherapie und/oder Bestrahlung für andere Krankheiten aufgetreten ist;
  • Vorherige Exposition gegenüber einem Pyruvatkinase-Aktivator, einschließlich Exposition gegenüber AG-946 im Phase-2a-Teil dieser Studie, Behandlung von Hochrisiko-MDS (HMAs, IDH-Inhibitoren oder allogene oder autologe Stammzelltransplantation) und/oder Krankheit modifizierende Mittel (z. B. immunmodulatorische Arzneimittel wie Lenalidomid). Wenn ein Teilnehmer ≤ 1 Woche Behandlung mit einem krankheitsmodifizierenden Wirkstoff ≥ 8 Wochen vor der Randomisierung erhielt, kann er nach Ermessen des Prüfarztes nicht ausgeschlossen werden;
  • Wird derzeit mit Luspatercept, EPO oder G-CSF behandelt. Die Behandlung mit EPO oder G-CSF muss ≥28 Tage vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments unterbrochen worden sein; die Behandlung mit Luspatercept muss vor der Randomisierung für ≥65 Tage unterbrochen worden sein;

  • Vorgeschichte einer aktiven und/oder unkontrollierten Herz- oder Lungenerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor Abgabe der Einverständniserklärung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    • Herzinsuffizienz der New York Heart Association Klasse III oder IV oder klinisch signifikante Rhythmusstörungen
    • Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris oder instabiler Bluthochdruck; Thrombose mit hohem Risiko; hämorrhagischer, embolischer oder thrombotischer Schlaganfall; tiefe Venenthrombose; oder Lungen- oder Arterienembolie
    • Herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall nach der Methode von Fridericia von ≥470 Millisekunden für weibliche Teilnehmer und ≥450 Millisekunden für männliche Teilnehmer, außer Rechts- oder Linksschenkelblock
    • Schwere Lungenfibrose, definiert durch schwere Hypoxie, Anzeichen einer rechtsseitigen Herzinsuffizienz und röntgenologische Lungenfibrose >50 %
    • Schwere pulmonale Hypertonie, definiert durch schwere Symptome in Verbindung mit Hypoxie, rechtsseitiger Herzinsuffizienz und Sauerstoffindikation;

  • Leber- und Gallenerkrankungen in der Anamnese, wie definiert durch:

    • Serum AST > 2,5 × ULN (außer aufgrund von Hämolyse und/oder hepatischer Eisenablagerung) und ALT > 2,5 × ULN (außer aufgrund von hepatischer Eisenablagerung)
    • Serumbilirubin > ULN, wenn die Erhöhung mit klinisch symptomatischer Choledocholithiasis, Cholezystitis, Gallenobstruktion oder hepatozellulärer Erkrankung einhergeht;
  • Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine eGFR
  • Aktive Infektion, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert. Wenn während des Screening-Zeitraums eine antimikrobielle Therapie erforderlich ist, sollten keine Screening-Verfahren durchgeführt werden, während die antimikrobielle Therapie verabreicht wird, und die letzte Dosis der antimikrobiellen Therapie muss ≥ 7 Tage vor der Randomisierung verabreicht werden;
  • Größere Operation innerhalb von 12 Wochen vor Randomisierung. Die Teilnehmer müssen sich vor der Randomisierung vollständig von einer früheren Operation erholt haben;
  • Vorgeschichte jeglicher Malignität, mit Ausnahme von nicht-melanomatosem Hautkrebs in situ, Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ. Die Teilnehmer dürfen keine aktive Krankheit haben oder keine Krebsbehandlung erhalten haben ≤ 5 Jahre vor Abgabe der Einverständniserklärung;
  • Positiver Test auf HCV-Ab mit Nachweis einer aktiven HCV-Infektion oder positiver Test auf HBsAg;
  • Positiver Test auf HIV-1-Ab oder HIV-2-Ab;
  • ANC
  • Thrombozytenzahl
  • Nichtnüchtern-Triglyceridkonzentration >500 mg/dL;
  • Erhalten von P-gp-Inhibitoren, die vor der Randomisierung nicht für ≥ 5 Tage oder einen Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) abgesetzt wurden;
  • Aktuelle Aufnahme oder vergangene Teilnahme (innerhalb von 4 Wochen oder einem Zeitraum, der 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor der Randomisierung entspricht oder, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) in einer anderen klinischen Studie, die eine Prüfbehandlung oder ein Prüfgerät umfasst;
  • Bekannte Allergie gegen AG-946 oder seine Hilfsstoffe, einschließlich Placebo (verkieselte mikrokristalline Cellulose, mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Mannit, Natriumstearylfumarat, Magnesiumstearat und die Opadry® II Blue-Filmbeschichtung [Polyvinylalkohol, Hypromellose, Titandioxid, Lactose Monohydrat, Macrogol/Polyethylenglykol, Triacetin, Talkum, FD&C-Blau Nr. 2/Indigokarmin-Aluminiumlack/E132]);
  • Schwanger oder stillend;
  • Alle medizinischen, hämatologischen, psychologischen oder Verhaltensstörungen oder früheren oder aktuellen Therapien, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen und/oder die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kernperiode: Phase 2a – Tebapivat 5 mg
Die Teilnehmer erhalten bis zu 16 Wochen lang einmal täglich 5 Milligramm (mg) Tebapivat oral. Nach Ermessen des Prüfarztes haben Teilnehmer, die die Kernphase abschließen, Anspruch auf die gleiche Dosis in der Verlängerungsphase für bis zu 156 Wochen.
Arzneimittel: Tebapivat
Tebapivat-Tablette
Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Kernperiode: Phase 2b – Tebapivat 10 mg
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen lang einmal täglich 10 mg Tebapivat oral. Nach Ermessen des Prüfarztes haben Teilnehmer, die die Kernphase abschließen, Anspruch auf die gleiche Dosis in der Verlängerungsphase für bis zu 156 Wochen.
Arzneimittel: Tebapivat
Tebapivat-Tablette
Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Kernperiode: Phase 2b – Tebapivat 15 mg
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen lang einmal täglich 15 mg Tebapivat oral. Nach Ermessen des Prüfarztes haben Teilnehmer, die die Kernphase abschließen, Anspruch auf die gleiche Dosis in der Verlängerungsphase für bis zu 156 Wochen.
Arzneimittel: Tebapivat
Tebapivat-Tablette
Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Kernperiode: Phase 2b – Tebapivat 20 mg
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen lang einmal täglich 20 mg Tebapivat oral. Nach Ermessen des Prüfarztes haben Teilnehmer, die die Kernphase abschließen, Anspruch auf die gleiche Dosis in der Verlängerungsphase für bis zu 156 Wochen.
Arzneimittel: Tebapivat
Tebapivat-Tablette
Andere Namen:
  • AG-946

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit Hämoglobin (Hb)-Reaktion
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Die Hb-Reaktion ist definiert als ein Anstieg der durchschnittlichen Hb-Konzentration um ≥ 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) gegenüber dem Ausgangswert von Woche 8 bis Woche 16.
Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit Transfusionsunabhängigkeit während der Kernperiode
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als transfusionsfrei für ≥8 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode (nur Teilnehmer mit geringer Transfusionsbelastung [LTB]).
Bis zu 16 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Transfusionsunabhängigkeit, definiert als transfusionsfrei für ≥8 aufeinanderfolgende Wochen (TI8) während der Kernperiode.
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2a: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert während der Kernperiode
Zeitfenster: Baseline bis zu 16 Wochen
Baseline bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Änderung der gesamten transfundierten Erythrozyten (RBC)-Einheiten gegenüber dem Ausgangswert während der Kernphase
Zeitfenster: Baseline bis zu 16 Wochen
Baseline bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG) während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Phase 2a: Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP) während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Tag 1 und Woche 8 (≤60 Minuten vor der Dosis und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Dosis) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤60 Minuten vor der Dosis)
Phase 2b: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten von Woche 8 bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 24
Baseline, Woche 8 bis Woche 24
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) und UE, die während der Kernperiode zum Abbruch führten
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung hat. Ein SUE ist jedes UE oder jede vermutete Nebenwirkung, die zum Tod führt, unmittelbar lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung oder erheblichen Beeinträchtigung der Fähigkeit zur Durchführung normaler Lebensfunktionen führt oder zu einer angeborenen Erkrankung führt Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wird.
Bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit Laboranomalien während der Kernperiode
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit Hb 1,0+-Reaktion
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Die Reaktion auf Hb 1,0+ ist definiert als ein Anstieg der durchschnittlichen Hb-Konzentration um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert von Woche 8 bis Woche 16
Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit einem Anstieg der Hb-Konzentration um ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert zu ≥ 2 aufeinanderfolgenden Zeitpunkten von Woche 8 bis Woche 16
Zeitfenster: Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Baseline, Woche 8 bis Woche 16
Phase 2a: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 8 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 16 Wochen
Ausgangswert bis zu 16 Wochen
Phase 2a: Plasmakonzentration von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Maximale (Spitzen-)Konzentration (Cmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Zeit bis zur Cmax (tmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis t Stunden (AUC0-t) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUC0-τ) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2a: Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Tag 1 und Woche 8 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme) und in den Wochen 2, 4, 12 und 16 (≤ 60 Minuten vor der Einnahme)
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) und UE, die während der Kernperiode zum Abbruch führten
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung hat. Ein SUE ist jedes UE oder jede vermutete Nebenwirkung, die zum Tod führt, unmittelbar lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung oder erheblichen Beeinträchtigung der Fähigkeit zur Durchführung normaler Lebensfunktionen führt oder zu einer angeborenen Erkrankung führt Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wird.
Bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit Laboranomalien während der Kernperiode
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 8 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Zeit bis zum ersten TI8 während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer, die während der Kernperiode ≥12 aufeinanderfolgende Wochen (TI12) transfusionsfrei werden
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten um ≥ 50 % für ≥ 12 aufeinanderfolgende Wochen während der Kernperiode im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Zeit bis zum ersten TI12 während der Kernperiode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Dauer der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Die Dauer der TI wird als Anzahl der Tage im längsten transfusionsfreien Zeitraum berechnet, beginnend mit oder nach Beginn der Studienbehandlung bis zum Ende des Kernzeitraums.
Ausgangswert bis zu 24 Wochen
Phase 2b: Plasmakonzentration von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Maximale (Spitzen-)Konzentration (Cmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Zeit bis zur Cmax (tmax) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis t Stunden (AUC0-t) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUC0-τ) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von Tebapivat während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG) während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Phase 2b: Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP) während der Kernperiode
Zeitfenster: Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20
Vor der Einnahme und mehrere Zeitpunkte nach der Einnahme von Tag 1 bis Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG946-C-002
  • 2022-500609-42-00 (Andere Kennung: EU-CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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