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Expanded-Access-Studie mittlerer Größe

29. August 2025 aktualisiert von: Seelos Therapeutics, Inc.

Ein erweitertes Zugangsprotokoll zur intravenösen Trehalose-Injektion 90,5 mg/ml Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Dieses erweiterte Zugangsprotokoll soll Teilnehmern mit ALS, die nicht zur Teilnahme an klinischen Studien berechtigt sind, Zugang zum Prüfprodukt SLS-005 verschaffen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Etwa 70 Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen lang eine wöchentliche Infusion mit SLS-005. Es gibt 25 Infusionen über 24 Wochen (die erste Infusion erfolgt beim Screening/Baseline-Besuch). Zusätzlich zu den Infusionsbesuchen werden die Teilnehmer drei geplante Klinikbesuche in Screening/Baseline, Woche 3 und Woche 24 sowie zwei Telefonanrufe oder Telemedizinbesuche in Woche 12 und etwa 28 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats haben .

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18105
        • LeHigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sporadische oder familiäre ALS.
  2. Alter 18 Jahre oder älter.
  3. Kohorte 1: Patienten, die sich nicht für eine vernünftigerweise zugängliche laufende klinische Studie qualifizieren.
  4. Kohorte 2: Patienten, die die offene Verlängerungsphase (OLE) von Schema E der HEALEY ALS-Plattformstudie abgeschlossen haben und nicht für die Aufnahme in ein anderes Behandlungsschema der Plattformstudie in Frage kommen.
  5. Nach Ansicht des Site Investigator (SI) in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten.
  6. Die Teilnehmer haben sich bei einem Arzt in dem an der Studie beteiligten spezialisierten ALS-Zentrum etabliert und werden diese klinische Versorgung während der gesamten Dauer des EAP aufrechterhalten.
  7. Die Teilnehmer müssen nach Meinung von SI eine Lebenserwartung von mindestens 6 Monaten haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Diagnose oder von medizinischem Fachpersonal empfohlene Behandlung (Medikamente, Bewegung oder Diät) von Diabetes mellitus.
  2. Screening-Glukose >=140 mg/dl.
  3. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Trehalose.
  4. Aktuelle Verwendung von oraler Trehalose.
  5. Unfähigkeit des Teilnehmers, zur wöchentlichen Medikamentenverabreichung vor Ort zurückzukehren, bis die Infusionen zu Hause genehmigt wurden.
  6. Screening-Körpergewicht >144 Kilogramm.
  7. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanten oder instabilen Erkrankungen oder Laboranomalien basierend auf der Einschätzung des SI, die die Bewertung der Studienziele, die Sicherheit oder die vollständige Teilnahme beeinträchtigen könnten.
  8. Frauen, die schwanger sind oder stillen oder planen, während des EAP schwanger zu werden.
  9. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
  10. Verwendung von Prüfbehandlungen für ALS (als Teil der Teilnahme an einer klinischen Studie oder einem anderen EAP) innerhalb von 5 Halbwertszeiten (falls bekannt) oder 30 Tagen (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening-Besuch.
  11. Permanent assistierte Beatmung (PAV), definiert als mehr als 22 Stunden pro Tag nichtinvasiver oder invasiver mechanischer Beatmung an mehr als sieben aufeinanderfolgenden Tagen. Das Datum des Beginns der PAV ist der erste Tag der sieben Tage.
  12. Aktiver Krebs oder Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme der folgenden Fälle: Basalzellkarzinom oder erfolgreich behandeltes Plattenepithelkarzinom der Haut, Zervixkarzinom in situ, Prostatakarzinom in situ oder andere bösartige Erkrankungen, die kurativ behandelt wurden und für die mindestens kein Hinweis auf ein Wiederauftreten der Krankheit vorliegt 3 Jahre.
  13. Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des SI die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  14. Patienten, die sich für die Einnahme von experimentellen Medikamenten und/oder Nahrungsergänzungsmitteln entschieden haben und dies der einzige Grund ist, warum sie nicht für Studien zugelassen sind, kommen nicht für das EAP infrage.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Seelos Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Hauptermittler: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Hauptermittler: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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