Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzonego dostępu średniej wielkości

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Seelos Therapeutics, Inc.

Protokół rozszerzonego dostępu do dożylnego wstrzyknięcia trehalozy 90,5 mg/ml Leczenie pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Ten rozszerzony protokół dostępu ma zapewnić dostęp do badanego produktu, SLS-005, uczestnikom z ALS, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nie dostępny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Około 70 uczestników otrzymuje cotygodniową infuzję SLS-005 przez okres do 24 tygodni. Istnieje 25 infuzji w ciągu 24 tygodni (pierwsza infuzja ma miejsce podczas wizyty przesiewowej/początkowej). Oprócz wizyt infuzyjnych uczestnicy będą mieli trzy zaplanowane wizyty w klinice podczas badania przesiewowego/lini bazowej, tygodnia 3 i tygodnia 24 oraz 2 wizyty telefoniczne lub telemedyczne w tygodniu 12 i około 28 dni po ostatniej dawce badanego produktu medycznego .

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18105
        • LeHigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Sporadyczne lub rodzinne ALS.
  2. Wiek 18 lat lub więcej.
  3. Kohorta 1: Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do żadnego dostępnego trwającego badania klinicznego.
  4. Kohorta 2: Pacjenci, którzy ukończyli okres otwartego przedłużenia (OLE) schematu E badania platformy HEALEY ALS i nie kwalifikują się do włączenia do innego schematu leczenia w badaniu platformowym.
  5. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badawczych, w opinii badacza ośrodka (SI).
  6. Uczestnicy mają zapewnioną opiekę lekarską w wyspecjalizowanym ośrodku ALS zaangażowanym w badanie i będą ją utrzymywać przez cały czas trwania EAP.
  7. Zdaniem SI uczestnicy muszą żyć co najmniej 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktualna diagnoza lub leczenie zalecane przez personel medyczny (leki, ćwiczenia fizyczne lub dieta) cukrzycy.
  2. Glukoza przesiewowa >=140 mg/dl.
  3. Znana nadwrażliwość na trehalozę.
  4. Obecne zastosowanie doustnej trehalozy.
  5. Niezdolność uczestnika do powrotu na miejsce w celu cotygodniowego podania leku, do czasu zatwierdzenia infuzji domowych.
  6. Badanie przesiewowe masy ciała >144 kilogramy.
  7. Uczestnik, u którego na podstawie oceny SI wystąpił jakikolwiek klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zakłócać ocenę celów badania, bezpieczeństwo lub pełne uczestnictwo.
  8. Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią lub planują zajść w ciążę w trakcie EAP.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie chcą lub nie mogą stosować wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  10. Stosowanie terapii eksperymentalnych na ALS (w ramach udziału w badaniu klinicznym lub innym EAP) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 30 dni (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową.
  11. Stała wentylacja wspomagana (PAV), zdefiniowana jako nieinwazyjna lub inwazyjna wentylacja mechaniczna trwająca ponad 22 godziny dziennie przez ponad siedem kolejnych dni. Data wystąpienia PAV to pierwszy dzień z siedmiu dni.
  12. Czynny rak lub nowotwór w wywiadzie, z wyjątkiem następujących: rak podstawnokomórkowy lub skutecznie leczony rak płaskonabłonkowy skóry, rak szyjki macicy in situ, rak gruczołu krokowego in situ lub inne nowotwory leczone wyleczalnie i bez cech nawrotu choroby przez co najmniej 3 lata.
  13. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które w opinii SI mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody.
  14. Pacjenci, którzy zdecydowali się przyjmować eksperymentalne leki i/lub suplementy i tylko z tego powodu nie kwalifikują się do badań, nie będą kwalifikować się do programu EAP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Seelos Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami