Studio sull'accesso allargato di dimensioni intermedie
29 agosto 2025 aggiornato da: Seelos Therapeutics, Inc.
Un protocollo di accesso esteso per l'iniezione endovenosa di trealosio 90,5 mg/mL Trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
Questo protocollo di accesso ampliato serve a fornire l'accesso al prodotto sperimentale, SLS-005, ai partecipanti con SLA che non sono idonei a partecipare agli studi clinici.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Non più disponibile
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Circa 70 partecipanti ricevono un'infusione settimanale di SLS-005 per un massimo di 24 settimane.
Ci sono 25 infusioni nell'arco di 24 settimane (la prima infusione avviene alla visita di screening/basale).
Oltre alle visite di infusione, i partecipanti avranno tre visite in clinica programmate allo Screening/Baseline, Settimana 3 e Settimana 24, e 2 telefonate o visite di telemedicina alla Settimana 12 e circa 28 giorni dopo l'ultima dose del prodotto medico sperimentale .
Tipo di studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Warren Wasiewski, MD
- Numero di telefono: (646) 293-2100
- Email: SLS005team@seelostx.com
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92697
- University of California, Irvine
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20052
- George Washington University
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33328
- Nova Southeastern University
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Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
- Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Spectrum Health/Corewell Health
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18105
- LeHigh Valley Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206
- Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- SLA sporadica o familiare.
- Età 18 anni o più.
- Coorte 1: pazienti che non si qualificano per alcuna sperimentazione clinica in corso ragionevolmente accessibile.
- Coorte 2: Pazienti che hanno completato il periodo di estensione in aperto (OLE) del regime E della sperimentazione della piattaforma HEALEY ALS e non sono idonei per l'arruolamento in un altro regime di trattamento della piattaforma di studio.
- In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore del sito (IS).
- I partecipanti hanno stabilito un'assistenza presso un medico presso il centro specializzato per la SLA coinvolto nello studio e manterranno tale assistenza clinica per tutta la durata dell'EAP.
- Secondo SI, i partecipanti devono avere un'aspettativa di vita di almeno 6 mesi.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi attuale o trattamento raccomandato dagli operatori sanitari (farmaci, esercizio fisico o dieta) del diabete mellito.
- Glicemia di screening >=140 mg/dl.
- Ipersensibilità nota al trealosio.
- Uso corrente di trealosio orale.
- Impossibilità per il partecipante di tornare al sito per la somministrazione settimanale del farmaco, fino all'approvazione per le infusioni domiciliari.
- Peso corporeo dello screening > 144 chilogrammi.
- - Partecipante con una storia di qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o instabile o anomalia di laboratorio basata sul giudizio dell'IS che potrebbe interferire con la valutazione degli obiettivi dello studio, con la sicurezza o la piena partecipazione.
- Donne in gravidanza o allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso dell'EAP.
- Donne in età fertile, o maschi, che non vogliono o non sono in grado di utilizzare metodi altamente efficaci di controllo delle nascite.
- Uso di trattamenti sperimentali per la SLA (come parte della partecipazione a uno studio clinico o a un altro EAP) entro 5 emivite (se note) o 30 giorni (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening.
- Ventilazione assistita permanente (PAV), definita come più di 22 ore al giorno di ventilazione meccanica non invasiva o invasiva per più di sette giorni consecutivi. La data di insorgenza della PAV è il primo giorno dei sette giorni.
- Cancro attivo o storia di cancro, ad eccezione dei seguenti: carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose della pelle trattato con successo, carcinoma cervicale in situ, carcinoma prostatico in situ o altri tumori maligni trattati in modo curativo e senza evidenza di recidiva della malattia per almeno 3 anni.
- Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato, secondo l'opinione dell'IS.
- I pazienti che hanno scelto di assumere farmaci sperimentali e/o integratori, e questo è l'unico motivo per cui non sono idonei per le prove, non saranno idonei per l'EAP.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
- Investigatore principale: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
- Investigatore principale: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
24 ottobre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
28 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento pubblicato
2 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 agosto 2025
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Carboidrati
- Polisaccaridi
- Disaccaridi
- Oligosaccaridi
- Zuccheri
- Glucani
- Trealosio
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- SLS-005-EAP
- UF1NS131791 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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